患肌萎縮側索硬化症的美國人寄望於加拿大，尋求美國尚未批准的潛力藥物——《華爾街日報》

加拿大上週批准了Amylyx製藥公司治療肌萎縮側索硬化症的新藥。如今，一些患有這種致命神經退行性疾病的美國患者——也被稱為盧·格里克氏症——正考慮北上獲取藥物Albrioza。該藥物尚未在美國獲批。

現年75歲的亞特蘭大退休醫生威廉·伍茲2019年被診斷出患有ALS，他正在聯繫可能幫助他獲得Albrioza的加拿大醫生。“有很多事情需要弄清楚，“他説，“但我相信我會找到可以去看的醫生。”

華盛頓特區的阿利斯塔爾·亞伯拉罕也在考慮前往加拿大。這位41歲的醫生在一年多前被診斷出患有ALS，他説直到最近他一直在服用構成Albrioza的兩種成分。但他説其中一種成分——處方藥苯丁酸鈉——最近幾週一直缺貨，這促使他考慮尋求Albrioza。

加拿大ALS協會表示，他們收到了來自美國患者關於Albrioza的諮詢，但現在判斷有多少美國人可能前往加拿大獲取該藥物還為時過早。一些加拿大醫生接到了美國患者的電話和電子郵件，詢問與可能開具該藥物處方的醫生預約的事宜。

亞特蘭大家中的威廉·伍茲使用一種特殊勺子，幫助完成進食所需的精細動作控制。照片：《華爾街日報》Dustin Chambers攝“我告訴他們很高興見到他們，但他們需要親自來就診，”麥吉爾大學神經學家、治療ALS患者的Angela Genge博士表示。

加拿大衞生部在批准Albrioza時已明確要求Amylyx公司提供更多數據以證實該藥療效，但尚未表態是否會接納前來求藥的美國患者。該機構發言人表示：“確保加拿大患者獲得所需處方藥是我們的首要任務。”

Amylyx公司表示Albrioza將在六週內在加拿大上市銷售，目前尚未公佈定價。該公司已與賽默飛世爾科技位於安大略省的Patheon部門合作生產該藥物——一種需溶於水後口服或通過飼管服用的單次使用袋裝粉末。

當被問及美國患者赴加求藥時，公司發言人回應：“我們建議患者諮詢醫生以確定最適合的方案…我們有信心為當前符合Albrioza使用資格的患者提供藥品。”

加拿大實行全民醫保制度，但各省覆蓋的藥品和治療方案不盡相同。當地衞生專家表示，外國人在加就醫購藥需自費。

對於全美超1.6萬名ALS患者而言，出行本已困難——這種疾病會逐漸剝奪患者的行動和語言能力。Abraham博士需通過飼管進食、夜間使用呼吸機並依賴輪椅。但作為兩個幼子的父親，他表示“能多陪伴家人幾個月，值得專程前往多倫多（其妹妹居住地）”。

阿利斯塔爾·亞伯拉罕與他的家人。這位41歲的醫生在一年多前被診斷出患有肌萎縮側索硬化症（ALS），目前正考慮前往加拿大購買Albrioza藥物。圖片來源：朱莉·庫巴爾攝影美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准少數幾種治療ALS的藥物，但均無法治癒該疾病。Albrioza同樣不是根治方案。但在2022年5月致FDA的一封信中，超過三十位ALS臨牀醫生敦促該機構批准Albrioza，稱該藥物具有臨牀意義上的顯著療效。

根據2020年《新英格蘭醫學雜誌》發表的研究，137名ALS患者在服用其他治療藥物的同時，分別接受Albrioza或安慰劑治療。結果顯示，Albrioza組患者的病情惡化速度明顯慢於安慰劑組。

FDA仍在權衡是否批准Albrioza。該機構的顧問委員會在審查Amylyx公司的臨牀試驗數據後，認為其有效性證據不足，於今年3月投票反對批准該藥物。據公司透露，目前正在進行更大規模的臨牀試驗，但初步結果可能要到2024年才能公佈。

根據Amylyx公司的説法，FDA雖無需遵循專家小組的建議，但表示將在9月29日前做出決定。

FDA官網顯示，其規定禁止進口在其他國家獲批但未在美國獲批的藥物。但網站也指出存在例外情況，包括當藥物用於治療尚無有效療法的嚴重疾病、僅供個人使用且不構成不合理風險時。

威廉·伍德與妻子凱瑟琳·伍德在亞特蘭大家中。圖片來源：達斯汀·錢伯斯/華爾街日報亞特蘭大58歲的律師約翰·坎貝爾九個月前被診斷出漸凍症，他表示原本計劃先觀望FDA是否批准Albrioza，再決定是否赴加拿大獲取該藥物。但隨着病情惡化，他改變了主意。“我必須主動出擊，“他説，並補充道自己雖然還能開球車打高爾夫，但如今爬樓梯會氣喘，夜間需要便攜式呼吸機輔助呼吸。

他解讀FDA規定後認為，漸凍症患者應被允許將藥物帶回美國。“我會竭盡所能獲取藥物而不至於入獄，“他説道，並表示已聯繫FDA求證但尚未收到回覆。

FDA女發言人表示，該機構認識到"對漸凍症新型安全有效療法的迫切需求”，並"致力於與企業及患者羣體合作加速產品研發和審批”。被問及是否允許美國患者進口Albrioza時，她僅提供了官網鏈接未作具體説明。她補充説，購買未經美國批准的藥物存在風險，FDA建議患者從持牌藥房購藥。

“我們懇請FDA儘快批准這種藥物以解決當前局面，”美國非營利組織ALS協會的發言人表示，該機構通過總計220萬美元的資助支持了Albrioza的研發。該發言人稱協會一直倡導FDA批准Albrioza，並補充説如果FDA不批准此藥，“醫療旅遊將成為更嚴峻的問題”。

桑迪·莫里斯與家人表示她打算等待FDA對Albrioza的審批結果。圖片來源：瑪琳·塞弗恩加州謝拉維爾的前商業分析師桑迪·莫里斯於2018年51歲時被診斷出ALS。她透露2019年曾四次飛赴韓國接受美國未批准的ALS幹細胞治療，花費超過14萬美元。但對於Albrioza，她表示將等待FDA的決定。

“既然加拿大已批准，我希望我們能緊隨其後，”她説。

亞特蘭大的退休醫師伍茲博士近月注意到疾病無情的惡化跡象。他表示雙腿更加無力，不僅在花園裏需要拐杖，甚至在平坦路面行走時也需輔助。他已無法輕鬆長距離步行或游泳後自行上岸。

“這些變化再次提醒我必須儘快前往加拿大，”他説。

威廉·伍茲和他的妻子凱瑟琳·伍茲在亞特蘭大的家中。照片：達斯汀·錢伯斯為《華爾街日報》拍攝寫信給艾米·多克瑟·馬庫斯，郵箱：[email protected]