Alnylam股價因心臟病藥物試驗結果積極而飆升 - 華爾街日報

品牌名為Onpattro的帕蒂西蘭（Patisiran）可能很快將用於治療一種心臟病。圖片來源：Business Wire/Associated Press生物科技公司Alnylam製藥的股價週三大幅上漲，此前該公司表示，其一種藥物在一項研究中幫助改善了心臟病患者的身體活動能力，這為擴大監管批准打開了大門，未來幾年可能增加數十億美元的銷售額。

Alnylam股價在近期交易中上漲44%，至205美元，公司市值增加逾80億美元。

根據Cowen & Co.的數據，Alnylam是幾家研發新型心臟病藥物的公司之一，到2026年，這些藥物可能為全球480億美元的心臟病藥物市場增加170億美元。

總部位於馬薩諸塞州劍橋的Alnylam表示，其藥物帕蒂西蘭的第三階段研究達到了主要目標，即在治療12個月後，與安慰劑相比，心臟病患者在六分鐘步行測試中的表現有統計學上的顯著改善。

該研究評估了一種罕見蛋白質紊亂患者，這種紊亂會導致心臟難以向全身泵血。Alnylam表示，這種名為轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變心肌病（ATTR-CM）的疾病全球影響20萬至30萬人。

Alnylam表示，將在2022年底尋求美國食品藥品監督管理局（FDA）批准帕蒂西蘭用於治療這種心臟病。帕蒂西蘭於2018年首次在美國獲批用於治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變引起的神經損傷，並以品牌名Onpattro銷售。

根據FactSet的數據，該藥物今年銷售額預計將達到6.04億美元，但分析師表示，在規模更大的ATTR-CM市場獲得批准可能推動年銷售額超過10億美元。

輝瑞的Vyndamax於2019年在美國獲批治療ATTR-CM，今年上半年全球銷售額達12億美元。

Alnylam是RNA干擾（RNAi）藥物技術的先驅，該技術可沉默與疾病相關的基因。Patisiran通過阻斷基因產生可在神經和心臟等器官中積聚的轉甲狀腺素蛋白。

Alnylam表示，在次要研究目標（與安慰劑相比減少死亡、住院和改善六分鐘步行測試）方面，該藥物未產生統計學上的顯著結果。

Chris Wack對本文亦有貢獻。

致信 Joseph Walker，郵箱：[email protected]

更正與補充

Alnylam股價在早盤交易中上漲47.5%至209.41美元。本文早期版本錯誤地報道為上漲47.5%至67.44美元。（更正於8月3日）

刊登於2022年8月4日印刷版，標題為《心臟藥物提振生物科技公司Alnylam》。