美國食品藥品監督管理局顧問支持艾米利克斯的ALS藥物——《華爾街日報》

儘管部分工作人員提出擔憂，但該建議表明美國食品藥品監督管理局可能批准這款藥物。圖片來源：Stefani Reynolds/彭博新聞Amylyx製藥公司治療肌萎縮側索硬化症（ALS）的藥物獲得了FDA顧問小組的支持，而就在數月前該小組曾以微弱差距反對批准此藥。

FDA顧問小組在第二次審議該藥物時，於週三以7比2的投票結果認定現有證據足以支持其獲批。

這一建議意味着FDA可能批准這款號稱能延緩這種致殘性致命疾病進展的藥物，儘管部分工作人員對其實際療效存疑。

FDA不必遵循專家小組建議，但須在9月29日前作出決定。

“剝奪ALS患者可能有效的藥物——這讓我感到非常不安。上次會議時證據還不夠明確，”印第安納大學醫學院神經學教授Liana Apostolova表示，她投了贊成票。

其他小組成員認為該藥有效性的數據支撐薄弱。

“我們基本上只有一項研究，且存在諸多重大科學疑慮，”約翰霍普金斯大學彭博公共衞生學院流行病學與醫學教授Caleb Alexander説道，他投了反對票。

FDA召開第二次諮詢會議實屬罕見，該機構去年因批准另一種神經科學藥物而遭受批評，當時顧問們表示該藥物缺乏療效證明：即百健公司（Biogen Inc.）的阿爾茨海默病藥物Aduhelm。

患者權益組織一直為Amylyx藥物奔走呼籲，稱其為一種安全且有望治療致命疾病（又稱盧·格里克病）的藥物。

美國有超過16,000人患有肌萎縮側索硬化症（ALS），這是一種神經退行性疾病，會導致肌肉無力，最終使患者喪失説話、行動和呼吸能力。

Amylyx表示數據分析顯示，其藥物AMX0035可幫助患者延長壽命長達18個月。

“這意義重大，因為對確診患者而言，這相當於其平均剩餘壽命的四分之一到二分之一，“ALS患者兼患者權益組織I AM ALS聯合創始人布萊恩·瓦拉赫通過翻譯表示，“這是我們從未有過的突破。”

在3月舉行的首次藥物評審會議上，FDA諮詢委員會以6比4的投票結果認為，單一項中期（即第二階段）研究未能提供足夠證據證明Amylyx藥物對該病有效。

6月初，FDA將審批決定截止日期從6月29日延長至9月29日。約一週後，加拿大衞生部門批准該藥物用於治療ALS，促使美國患者考慮北上獲取該藥物。

美國食品藥品監督管理局（FDA)延遲做出決定並願意考慮額外數據的態度，讓部分患者權益倡導者和華爾街分析師樂觀認為，該機構正在尋求批准該藥物的途徑。

然而FDA週五發佈的簡報材料顯示，在缺乏額外研究的情況下，其審查人員仍對該藥物持懷疑態度。

FDA審查人員批評Amylyx公司新的患者生存期預估方法，因其基於假設性推算——即研究結束後，若接受安慰劑的患者若未轉用該藥物可能存活的時長。

該機構還指出，Amylyx已啓動一項600名受試者的第三階段研究，預計2024年完成。

“這使得本機構面臨監管決策可能無法與後續研究結果保持一致的挑戰性局面，“FDA審查人員寫道。

但在諮詢委員會會議上，FDA神經科學辦公室主任比利·鄧恩表示，在評估滿足未竟醫療需求的藥物時，機構必須接受更多不確定性。

“監管靈活性顯然是我們整體監管框架的基本要素，“鄧恩博士表示。“這在我們迄今批准的ALS藥物中發揮了直接作用。”

Amylyx聯合創始人賈斯汀·克利承諾，若當前進行的第三階段試驗失敗，將主動將該藥物撤出市場。

Amylyx的藥物是苯丁酸鈉和牛磺酸二醇兩種現有藥物的組合，在加拿大以Albrioza品牌名銷售。

寫信給Liz Essley Whyte，郵箱：[email protected] 和 Joseph Walker，郵箱：[email protected]

刊登於2022年9月8日的印刷版，標題為“委員會轉變立場，支持治療ALS的藥物”。