美國食品藥品監督管理局與一種ALS療法——《華爾街日報》

很少有疾病像肌萎縮側索硬化症（ALS）那樣殘酷地使人衰弱。但美國食品藥品監督管理局（FDA）的一個顧問委員會本週為患者帶來了一線希望，他們支持一種可以減緩病情惡化、為患者爭取更多寶貴生存時間的新療法。

ALS，又稱盧·格里克氏症，是一種神經退行性疾病，會逐漸剝奪患者的功能能力。美國約有3萬名患者，每年新增5000例。患者確診後通常只能存活兩年，隨着病情發展，他們將逐漸喪失控制基本肌肉運動的能力，最終無法咀嚼和呼吸。

科學家尚未完全瞭解該病的病因，目前僅有兩種獲批療法。這兩種療法均未同時實現延長壽命和減緩功能衰退的效果。但Amylyx製藥公司的實驗藥物在小型2期試驗中實現了雙重效果。接受該藥物治療的患者平均比未接受治療者多存活4.8至11個月，且在24周內功能衰退速度減緩25%。

然而，FDA顧問委員會在3月份以6比4的投票結果反對批准該藥物。許多委員希望等待Amylyx的3期試驗結果，該試驗可能要到2023年底或2024年初才能完成。他們擔心，如果3期試驗結果效果不佳，批准該藥物會給患者帶來虛假希望。我們猜測，患者會抓住任何希望冒險一試。

FDA領導層似乎傾向於批准該藥物，但因去年否決顧問委員會意見批准百健公司實驗性阿爾茨海默病藥物而遭受政治抨擊後顯得猶豫不決。FDA神經科學部門主任比利·鄧恩曾因在積極但不確定的試驗結果中主張監管靈活性而遭到公共衞生領域左派人士的猛烈批評。

今年夏天早些時候，美國食品藥品監督管理局（FDA）做出了一項不尋常的決定，允許Amylyx公司提交更多試驗數據，並重新召集其顧問委員會進行二次審議。加拿大監管機構已於6月批准該藥物，條件是Amylyx完成第三階段試驗，這促使一些患者考慮北上加拿大獲取藥物。這對美國而言實在難堪。

美國是全球領先的醫藥創新國家，與實行政府醫療體系的國家相比，美國人通常能更早獲得更多新型療法。但主張公共衞生的左翼勢力正試圖限制昂貴新療法的可及性，Amylyx的ALS藥物幾乎成為這場鬥爭的犧牲品。

值得欣慰的是，在最近的會議上，顧問委員會成員似乎被ALS患者及其主治醫生的痛心證詞所打動。接受該藥物治療的患者表示，藥物有助於穩定病情並維持獨立生活能力，甚至有人能進行徒步旅行。

鄧恩醫生力挺患者，呼籲委員會展現最大靈活性——儘管FDA工作人員報告對Amylyx的結果有所質疑。委員會最終以7比2的投票結果支持批准該藥物。值得注意的是，投反對票之一的約翰霍普金斯內科醫生凱萊布·亞歷山大，此前也是百健阿爾茨海默病藥物的主要批評者。

顧問委員會的支持應能為FDA提供其顯然需要的政治掩護來批准該藥物。但關於FDA藥物審批的爭論將持續，患者們仍需為延續生命而奮戰。

照片：安德魯·凱利/路透社刊登於2022年9月13日印刷版，標題為《FDA與ALS治療》。