世界最昂貴藥物難解這家生物科技公司之困 - 《華爾街日報》

藍鳥生物公司所治療的兩種疾病患者稀少，在資本市場融資將十分困難。圖片來源：Kristoffer Tripplaar/Sipa USA/Reuters藍鳥生物 即將成為美國乃至全球最昂貴兩種藥物的銷售商，這兩種藥物每劑售價近300萬美元。

雖然高昂的價格已引發公眾反彈，但人們可能認為隨着藥物最終上市，該公司及其投資者至少能獲得鉅額回報。事實並非如此。今年夏天美國食品藥品監督管理局的兩項批准或許將該公司從財務深淵中解救出來，但這家總部位於波士頓地區的藍鳥生物（4月曾宣佈大幅削減成本以維持運營）仍將面臨一段時間的資金緊張。

挑戰在於，藍鳥生物療法針對的兩種疾病——β地中海貧血和腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）——患者羣體極為有限，因此經濟潛力受限。

以治療β地中海貧血為例，這是一種因健康紅細胞不足導致貧血的遺傳性疾病。該病最嚴重時，患者需每隔幾周輸血，基本被束縛在診所。藍鳥生物的藥物Zynteglo僅需一次治療即可改變患者命運。從長遠看還可能節省費用：臨牀與經濟評價研究所（ICER）估計，該療法具有成本效益。

但對投資者而言，這種經濟效益並不理想，因為美國僅有約1300名依賴輸血的β地中海貧血患者。RBC資本市場分析師盧卡·伊西預估，Zynteglo和針對CALD的Skysona兩種療法的銷售額到2030年可能僅略超2億美元。

這與藍鳥生物的資金消耗速度形成鮮明對比。該公司預計今年將消耗近3.4億美元資金，而第二季度末其現金儲備僅約2.18億美元。關鍵在於藍鳥生物需要迅速融資。公司表示正在探索融資機會，但股市暴跌使許多生物技術企業被資本市場拒之門外，藍鳥也不例外。

藍鳥的困境凸顯了針對極罕見疾病開發藥物的挑戰。美國政府確實提供了優先審評券等激勵措施，FDA會授予部分研發企業。這些券可用於加速未來更具商業價值的藥物審評，企業常將其轉售。藍鳥獲得兩張優先審評券，希望兑現至少2億美元，為其尋求獲批更具盈利潛力的鐮狀細胞病療法爭取緩衝空間。

公司發言人表示：“隨着我們計劃在2023年第一季度提交鐮狀細胞病基因療法lovo-cel的生物製品許可申請，已具備實現財務可持續性的清晰路徑和強勁發展勢頭”，並強調"Zynteglo與Skysona代表着可能改變患者生命的重大突破"。

這不僅僅關乎一家公司的成敗：麻省理工學院金融學教授安德魯·羅長期致力於推動罕見病治療投資，他表示如果藍鳥生物未能成功，可能會對其他類似療法產生寒蟬效應。藍鳥生物在歐洲獲得了Zynteglo的批准，卻因與監管機構就定價問題難以達成一致而最終退出該市場。

目前僅有少數基因療法獲批，但隨着更多高成本但可能具有治癒效果的藥物上市，支付方和製造商必須找到應對動輒數百萬美元天價的方法。藍鳥生物為Zynteglo提供的一種新興解決方案是風險共擔協議——若治療無效，製造商將進行退款。

考恩公司分析師亞倫·韋伯指出，藍鳥生物的看漲邏輯在於其技術和生產工藝可拓展至其他適應症。該公司計劃明年初提交lovo-cel的上市申請。即便獲批能提振公司前景，仍將面臨競爭——福泰製藥與CRISPR Therapeutics也在競相推進治療鐮狀細胞病的基因編輯療法。另一重困境是：雖然鐮狀細胞病市場規模更大，但治療可及性與費用報銷仍是嚴峻挑戰。多數患者為非裔美國人，這一羣體長期面臨醫療資源獲取不平等問題。

市值略低於5億美元的藍鳥生物對於一家擁有兩種獲批療法的生物技術公司來説並不昂貴。但該公司股票可能仍將保持波動。擁有市場上最昂貴的藥物——甚至兩種——並不總是好事。

聯繫大衞·韋納，郵箱：[email protected]

更正與補充藍鳥生物的治療方案每次使用成本近300萬美元。本文早期版本錯誤地將每種藥物的年度成本表述為近300萬美元。（已於10月3日更正）