FDA顧問建議將預防早產藥物撤市——華爾街日報

美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，數十項關於Makena的研究發現該藥物未能減少早產。圖片來源：Teresa Crawford/Associated Press為FDA提供建議的健康專家們推薦該機構從市場上撤下一種用於預防早產的藥物。

顧問們以14比1的投票結果建議FDA將Covis Pharma Group的Makena撤市，此前該藥物在驗證療效的試驗中失敗。

FDA不必遵循其顧問的建議，但通常會這樣做。該機構多年來一直試圖撤銷Makena，預計將在幾個月內下令將其撤市。

“在我看來，療效顯然沒有得到證實，”顧問小組成員、賓夕法尼亞大學生物統計學、醫學倫理與健康政策榮譽教授Susan Ellenberg説，她投票支持撤市。“我認為我們基本上回到了起點。”

然而，Covis的總法律顧問兼政府事務主管Francesco Tallarico表示，公司仍相信該藥物背後的數據。不過，他表示無法承諾公司會出資進行另一項研究來證明該療法的有效性。“目前我不能排除任何可能性，我們將不得不探索所有可用的選項。”

FDA於2011年批准Makena用於治療有在妊娠37周（足月前三週或更早）前分娩風險的女性，因為這些女性之前有過早產經歷。Makena是一種每週注射的合成孕激素。早產可能意味着新生兒面臨嚴重的健康問題。

美國食品藥品監督管理局(FDA)通過加速審批程序批准了這種藥物，並要求其製造商通過進一步研究確認該藥物的療效。然而，2019年，Makena在後續試驗中未能發揮作用，這促使FDA開始着手將該藥物撤出市場。

如果後續研究表明加速審批的藥物無效，FDA通常依賴製藥公司自願將其撤市。FDA本身撤銷藥物的情況非常罕見。

該機構對Makena的處理方式可能表明其撤銷加速審批藥物的權力和意願。

2019年，FDA產科、生殖和泌尿系統諮詢委員會的產科醫生和其他生殖健康專家首次投票反對該藥物。Covis根據對其數據的新分析對這一決定提出上訴，FDA批准了該公司舉行另一次聽證會。

在最近的小組會議上，Covis辯稱，其藥物可能對早產風險較高的黑人女性最有幫助。該公司表示，在藥物失敗的後續研究中，這些女性的代表性不足。

Covis Pharma的Makena注射劑於2011年獲得FDA批准。圖片來源：美聯社美國衞生與公眾服務部監察長上個月表示，2018年至2021年間，醫療補助在Makena上花費了近7億美元。Covis表示，商業和政府支付者平均每支Makena注射劑的費用為300美元。

由私募股權公司阿波羅全球管理有限公司持有的Covis公司請求，在開展另一項預計耗時4至6年的隨機對照研究期間，允許Makena繼續獲准用於高風險患者。

美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，數十項關於Makena的研究發現該藥物並未減少早產，而最初基於一項顯示潛在益處的研究批准該藥物，但該研究結果屬於異常值。

該藥物還存在潛在的副作用，包括血栓、過敏反應和抑鬱。“這必須引起關注，尤其是在尚未確定益處的情況下，“FDA新藥辦公室主任彼得·斯坦表示。

Covis公司稱，十年的使用經驗表明，Makena的安全風險微不足道。

FDA表示，在所有研究中，該注射劑未對任何特定人羣顯示出益處，並且如果藥物繼續留在市場上，新試驗將難以找到志願者，因為想要使用該藥物的患者不太可能冒險接受處方可用的安慰劑。

記者莉茲·埃斯利·懷特，聯繫方式：[email protected]