《降低通脹法案》正在扼殺潛在的治療方法 - 華爾街日報

我們可能需要數年時間才能全面評估《降低通脹法案》對製藥行業的影響，但破壞性跡象已然顯現。儘管民主黨吹噓賦予醫療保險"談判"藥品價格的權力，實際效果卻是讓製藥商陷入複雜且欠妥的定價機制。對此，多家企業已取消藥物研發項目，導致全美患者蒙受可預見的不幸損失。

一項設計拙劣的條款正迫使企業放棄罕見病治療研究。10月27日財報中，Alnylam製藥宣佈暫停治療罕見眼疾斯塔加特病的藥物研發，理由是需"研判《降低通脹法案》的影響"。該決定源於法案中豁免單一罕見病藥物的條款——當前該公司藥物僅獲批治療澱粉樣變性病而享受豁免，若拓展至斯塔加特病研究將喪失豁免資格。

這種抑制作用在癌症治療領域尤為顯著。週二禮來公司宣佈終止某血癌藥物的研發，其向Endpoints News表示：“鑑於《降低通脹法案》，該項目已不符合我們的持續投資標準。”

製藥公司在開發抗癌藥物時，通常首先針對單一適應症進行研發。只有在獲得首次批准後，才會研究其他適應症。成功治癒吉米·卡特總統的默克公司Keytruda，最初於2014年獲准用於晚期黑色素瘤。如今該公司官網上列出了19項獲批適應症。基因泰克的赫賽汀作為關鍵乳腺癌療法，在轉移性適應症獲批八年後又獲得了輔助治療適應症批准，如今還新增了胃癌治療適應症。

十年前獲批的抗癌藥物中，近60%在後續年份獲得了更多適應症批准。新法案消除了開展額外研究的動力，因為無論藥企在藥物首次獲批後投入多少研究，其定價機制都會在小分子藥物9年、生物製劑13年後啓動。

民主黨人通過這種方式設計法案，實質上廢除了數十年來通過平衡利潤激勵與成本考量來促進研發的兩黨共識政策。Alnylam曾賴以開展現已放棄項目的《1983年孤兒藥法案》，通過税收抵免、撥款和市場獨佔權的組合拳激勵罕見病藥物投資。該法案由52名共和黨人和118名民主黨人共同發起，被民主黨眾議員亨利·韋克斯曼稱為"政府最高效的典範，展現了國會如何致力於解決影響數百萬美國人、被忽視卻至關重要的問題"。

次年，韋克斯曼先生與共和黨參議員奧林·哈奇再度攜手兩黨聯盟，推動通過了《哈奇-韋克斯曼法案》。該法案賦予創新藥企五年市場獨佔期（可申請延期），作為交換條件，創新藥企需在獨佔期結束後接受仿製藥競爭。這種從壟斷定價到普惠價格的機制為仿製藥行業、創新藥企以及患者家庭帶來了巨大福祉。

《哈奇-韋克斯曼法案》還規定：承擔首仿藥開發成本與風險的仿製藥企可獲得六個月市場獨佔權。這使得仿製藥企能在搶佔市場份額的關鍵前半年收回成本。隨着更多仿製藥入市， Medicare等醫保機構和患者將享受價格斷崖式下降。據美國仿製藥協會數據，2019年Medicare D部分處方中90%以上為仿製藥，每年為Medicare節省超960億美元，併為老年人額外節省數十億。而即將實施的限價政策將徹底摧毀這些激勵機制。

但《通脹削減法案》破壞的兩黨立法成果遠不止於此。1997年《FDA現代化法案》曾規定：開展兒科藥物研究的藥企可獲得六個月市場獨佔期。這項由八位跨黨派參議員共同推動的法案同樣凝聚了兩黨智慧。兒科臨牀試驗面臨多重挑戰：家長通常不願讓孩子參與試驗，倫理審查委員會對兒童保護要求更嚴苛，這些因素導致企業優先開發成人適應症。只有當成人適應症成功後，企業才會啓動兒科試驗。而新法案強制要求大幅降低Medicare藥價，這將削減兒科試驗可用資源，打亂整體研發規劃，最終瓦解這些關鍵激勵。

民主黨或許在中期選舉中獲得了一個短期話題，但從長遠來看，這項帶有黨派色彩的醫療法案將阻礙患者獲得創新性、挽救生命的治療方法。新一屆國會若能以承認經濟激勵必要性的方式取代《降低通脹法案》，將更好地服務於美國民眾，從而為患者帶來新的治療方案。

格羅根先生是南加州大學謝弗中心訪問高級研究員，2019-2020年擔任特朗普總統的國內政策顧問。他為製藥行業提供諮詢服務。

圖片來源：Ulrich Baumgarten/Getty Images本文發表於2022年11月4日印刷版，標題為《降低通脹法案正在扼殺潛在療法》。