美國食品和藥物管理局對快速審批藥物採取更嚴格立場 - 《華爾街日報》

美國食品藥品監督管理局（FDA）有時會根據初步數據批准處方藥，但要求製造商進行後續研究以確認藥物療效。圖片來源：Stefani Reynolds/彭博新聞社美國食品藥品監督管理局正對其基於初步證據加速藥物審批的計劃採取更嚴格立場，促使葛蘭素史克、羅氏控股等製藥公司重新制定藥物計劃或將其撤市。

根據加速審批計劃，FDA比常規流程更快批准處方藥的使用。該機構依據初步數據做出決定，但要求企業開展後續研究以驗證藥物有效性。

然而企業並非總能完成這些研究——或當後續研究未能顯示實際療效時自願撤市。

最近幾周，FDA已採取行動：在葛蘭素史克一款血癌藥物後續試驗失敗後督促其撤回，並宣佈邁蘭公司停止銷售一款燒傷治療藥物，因其始終未完成驗證性研究。

與此同時，FDA告知正在開發抗癌藥物的ImmunoGen公司和ADC Therapeutics SA，在它們啓動後續研究前不會授予快速審批資格，兩家公司表示。

“機構傳達的信息是，我們希望看到你們在驗證性研究上取得實質性進展，”ImmunoGen公司首席執行官馬克·埃涅迪表示。

FDA的加速批准程序為患者提供了更快獲得救命治療的途徑。圖片來源：MIKE SEGAR/REUTERS這些要求暗示了FDA的轉變。此前一些醫生和科學家批評該機構未能確保某些公司開展驗證性研究，並撤回（尤其是昂貴的）無效療法。

機構官員已承認這些缺陷。“我們需要更強有力的手段，”FDA局長羅伯特·卡利夫上月在癌症研究之友峯會上表示。企業需要“在獲批前啓動驗證性研究，因為一旦獲批，就很難阻止市場營銷的推進。”

根據FDA癌症藥物辦公室負責人理查德·帕茲杜爾的數據，對於後續試驗失敗的藥物，若在獲批時已有試驗在進行，從獲批到撤市的平均時間為3.8年。

帕茲杜爾博士在《新英格蘭醫學雜誌》9月刊中寫道，若藥物未開展驗證性試驗，這一間隔時間中位數為7.8年。

一位發言人表示，FDA根據其法規要求企業在加速批准時啓動後續研究。“但當不可行時，FDA會動用一切權力督促企業勤勉啓動並完成設計良好的驗證性研究，”她説道。

加速審批計劃於1992年設立，旨在回應患者對FDA審批急需HIV等藥物流程過慢的擔憂，該計劃為挽救生命的治療提供了快速通道。目前大多數抗癌藥物都通過此途徑獲批。

為追求審批速度，FDA可免除常規但耗時的臨牀獲益研究（如延長癌症患者壽命的療效證明），直接批准藥物上市。

藥企只需證明其藥物能改善健康指標（如縮小腫瘤），待獲批後再通過研究確認實際療效。

但《英國醫學雜誌》去年研究顯示，截至2020年底近半數加速審批藥物仍未證實臨牀獲益

今夏美國國會兩黨均表態支持賦予FDA更大權限：撤回無效藥物並加快確認性試驗進度，但相關改革至今未形成立法。

ImmunoGen公司高管透露，FDA在2019年要求其卵巢癌藥物Elahere必須完成確認性試驗全部受試者招募，方可獲得加速批准。

該公司於7月完成招募目標後於11月獲得加速批准。

同樣在11月，ADC Therapeutics公司表示，在美國食品藥品監督管理局（FDA）要求其霍奇金淋巴瘤藥物在申請加速批准時需“已進入確證性試驗階段並最好完成全部患者入組”後，該公司暫停了對該藥物的投資。

該公司稱明年將不會尋求該藥物獲批，並表示完成FDA要求的確證性試驗患者入組至少需要兩年時間。

“公司正與FDA就相關指導原則和未來監管路徑保持持續、建設性的溝通。”ADC Therapeutics聲明稱。

上月，葛蘭素史克（GSK）表示，FDA要求其撤回多發性骨髓瘤藥物Blenrep，因該藥物確證性試驗未達標。GSK稱已啓動撤市程序，但仍相信Blenrep對難治性患者有效，並將繼續開展其他相關研究。

上週，FDA宣佈仿製藥企業Viatris將停售1998年獲批的燒傷治療粉劑，因該企業始終未完成後續研究。Viatris回應稱2014年已向FDA提交後續研究數據，但FDA要求的研究方案在操作上不可行。

此外，羅氏集團旗下基因泰克上週表示，經與FDA協商，其抗腫瘤藥Tecentriq在後續試驗失敗後，將停止用於特定膀胱癌患者。基因泰克對撤市決定表示遺憾，但仍堅信該藥對某些難治性癌症患者具有療效。

寫信給莉茲·埃斯利·懷特，郵箱：[email protected]

刊登於2022年12月6日印刷版，標題為《FDA對快速審批藥物採取更嚴格措施》。