藥品價格創下新高——突破百萬美元大關 - 《華爾街日報》

一個高價藥物新時代已經來臨：每位患者需支付數百萬美元的藥價。

自8月以來，美國或歐洲衞生監管機構已批准了四種針對罕見遺傳性疾病的單次治療新藥，其標價至少為每位患者200萬美元，其中包括兩種來自藍鳥生物公司的產品。

最近在美國獲批的一款藥物創下了價格紀錄：CSL有限公司的血友病B治療藥物Hemgenix定價為350萬美元。

這些價格標志着藥品定價的新高，製藥公司曾一度不願將價格定在六位數以上，但藥價一直在上漲。公司表示，成本反映了這些藥物單次給藥即可幫助患者的潛力，但支付費用可能對患者和健康保險公司構成挑戰。

“這是一列駛向僵硬保險牆的創新貨運列車，”非營利藥品定價監督機構臨牀與經濟評論研究所所長史蒂文·皮爾森表示。“支付方無法拒絕，因為患者將沒有其他選擇，”他補充道。

大多數價值數百萬美元的治療是基因療法，這是一種突破性的治療方式，涉及向人體注射功能性基因以糾正導致疾病的缺陷基因。

美國最新獲批的基因療法創下價格紀錄：CSL公司治療B型血友病的Hemgenix定價為350萬美元。圖片來源：Darrian Traynor/Getty Images藍鳥生物針對影響兒童的罕見神經系統疾病開發的Skysona基因療法定價300萬美元，而其治療遺傳性血液疾病的Zynteglo定價為280萬美元。

諾華製藥治療肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法定價210萬美元。

製藥商表示，基因療法可以通過提供缺陷基因的正確副本，治癒或為罕見遺傳病患者帶來多年獲益，儘管這類療法存在一些安全隱患。

企業稱部分新療法能實現長期成本節約，因為患者無需終身反覆接受傳統治療。目前獲批的基因療法大多針對患者羣體較小的疾病，儘管人均治療費用高昂，但對醫保預算的整體影響有限。

然而醫保機構表示尚未做好應對鉅額支付的準備。他們習慣於長期定期支付慢性病傳統治療費用，而非為可能帶來持久療效的單次治療支付高價。

醫保機構指出，更多高價基因療法的推出可能推高醫療成本，尤其當藥物面向更大患者羣體時。在長期成本節約實現前，這可能導致保險費率上升。

麥肯錫公司估計，僅2024年就可能推出約30種新的基因療法。

“當你想到正在開發的數百種基因療法時，如果我們足夠幸運它們都有效，那麼集體預算影響就令人擔憂，“主要在新英格蘭地區管理健康保險計劃的Point32Health首席醫療官邁克爾·謝爾曼説。“每次我們看到一種新的基因療法，它們的價格都更高。”

一次性療法即將用於患者羣體更大的疾病，包括一種更常見的血友病，以及另一種被稱為鐮狀細胞病的血液疾病。

一些保險公司已經推出了特殊計劃來管理基因療法的成本。信諾公司啓動了一項計劃，向參與的僱主收取每位會員的月費，以確保患者能夠獲得基因療法而無需自付費用。

信諾的一位女發言人表示，該計劃"旨在保護患者免受可能改變生活的基因療法的超高成本影響。“她説，該計劃涵蓋了四種較早批准的基因療法，目前正在審查Hemgenix。

謝爾曼博士説，由於基因療法是新的，保險公司在做出這些決定時並不確定所承諾的長期益處是否會持續。一些接受基因治療的患者可能仍然需要其他藥物的額外治療。

諾華公司表示，其基因療法的定價反映了對患者的益處及其提供的長期價值。圖片來源：Arnd Wiegmann/REUTERSB型血友病由基因突變引起，導致患者（通常為男性）幾乎無法生成凝血因子IX蛋白。該蛋白能促進凝血以止血，若含量不足則易引發危險出血事件。

據CSL公司數據，該疾病較為罕見，美國僅約6000名患者，其中約1900例重症患者需頻繁輸注凝血因子IX製劑以預防嚴重出血。CSL生產的這些需終身重複使用的治療方案，總費用可達數百萬美元。（CSL數據）

澳大利亞CSL公司通過其子公司CSL Behring於2020年從荷蘭uniQure NV公司獲得Hemgenix授權，支付了4.5億美元首付款及潛在未來款項。

該療法採用經基因工程改造的病毒載體，通過1-3小時靜脈輸注一次性給藥，使患者體內持續生成凝血因子IX。

研究顯示，單次Hemgenix治療可減少受試者對常規凝血因子IX替代療法的需求，並降低出血發作頻率。約94%患者停用了預防性凝血因子IX製劑。

CSL Behring高級副總裁兼總經理Robert Lojewski表示，在制定350萬美元定價時，公司綜合考慮了該療法能使患者免於重複輸注凝血因子IX的臨牀效益，以及其為醫療系統節省的終身治療費用——B型血友病患者人均終身護理成本可達數百萬美元。

“是的，這種治療並不便宜，”洛耶夫斯基先生説。然而，重要的是要考慮“它有效嗎？安全嗎？如果它能有效多年，以這個價格實際上能帶來多少節省，”他説。

CSL正在向健康保險公司提供基於價值的協議，公司將為那些沒有從Hemgenix中受益的患者支付回扣。他拒絕透露具體條款，以及保險公司是否已同意這些安排。

洛耶夫斯基先生説，CSL還將為某些難以負擔自付費用的患者提供援助。

Point32Health的謝爾曼博士表示，Hemgenix“在其承諾提供的效果背景下，價格似乎相當合理。”他説，保險公司正在與CSL討論基於價值的協議，但尚未完成。

一種用於罕見神經系統疾病的藍鳥基因療法價格為300萬美元，而一種用於血液疾病的療法價格為280萬美元。照片：克里斯托弗·特里普拉爾/Sipa USA/路透社Hemgenix的350萬美元價格標籤高於藥品價格監督組織ICER認為的公平價格。ICER在11月的一份報告中表示，Hemgenix的價格約為290萬美元將是具有成本效益的。

ICER指出，減少常規預防性治療對患者的主要好處，並且對醫療保健系統的終身節省可能是巨大的。ICER提供其研究以幫助保險公司與製藥商談判報銷。

ICER的皮爾遜博士表示，即使Hemgenix的價格更高——約990萬美元——仍能為醫療體系節省開支。但他指出，ICER提出較低建議價格是為了限制製藥商從預期節省費用中獲取的利潤比例。

部分製藥商此前已採納ICER的建議。諾華公司2019年將其治療嬰兒肌肉萎縮症的基因療法Zolgensma定價為ICER建議的210萬美元。

諾華表示Zolgensma的定價反映了該療法對患者的益處及其提供的長期價值。公司允許部分保險公司分期付款，若療法未達到預期療效可獲退款。

藍鳥生物稱其基因療法定價基於患者獲益、生活質量改善及醫療系統成本節約。

聯繫作者彼得·洛夫特斯：[email protected]

本文發表於2022年12月27日印刷版，標題為《新藥突破百萬美元定價門檻》。