拜健公司的ALS藥物Tofersen獲得FDA專家組部分支持 - 彭博社

美國馬薩諸塞州劍橋的Biogen Inc.總部。

攝影師：Adam Glanzman/Bloomberg週三，美國食品和藥物管理局的一個小組顧問部分支持Biogen Inc.針對一種罕見的ALS的藥物，為可能的加速批准鋪平了道路。

如果獲批，這種名為tofersen的藥物將成為第一種針對不可治癒的癱瘓疾病的特定遺傳原因的藥物獲得監管批准。

Biogen及其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals Inc.在tofersen的開發中遇到了一些挑戰。該藥物在3期試驗中未能明顯減緩疾病。但Biogen基於該藥物降低與神經細胞損傷相關的血液蛋白水平的依據申請了所謂的加速批准。

美國FDA的外周和中樞神經系統藥物顧問委員會的醫生們以9-0的投票一致同意這種減少是患者得到幫助的可能跡象。但另外，該小組以5-3的投票並有一人棄權表示公司尚未完全證明該藥物有效。

第二次投票意味着如果FDA同意該小組的結論，該藥物可能不會獲得全面批准。

該委員會在為期一天的聽證會上聽取了關於tofersen的證詞，包括患者對該藥物的支持。 Tofersen旨在治療具有特定遺傳突變的人，這些突變可能導致一種漸進性死亡大多數肌肉控制神經細胞的深部側索硬化症。

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