ALS藥物在FDA聽證會上面臨關鍵考驗 - 彭博社

辛西婭·韋伯在2022年與她的女兒卡桑德拉和孫女一起在賓夕法尼亞州多佛。

攝影師：Ryan Collerd/Bloomberg嗨，我是紐約的鮑勃。今天，FDA顧問將會議討論來自生物源公司的一種創新的新型ALS藥物，這次會議可能對該機構如何處理快速批准產生影響。但首先…

今日必讀

• 普通人有能力影響氣候變化，歐洲投資銀行的一項調查報告。
• 一種致命的耐藥真菌，白色念珠菌，正在美國蔓延，目前超過一半的州報告了病例。
• 中國後疫情零增長的消費熱潮尚未出現，因為人們迄今為止在消費方面持觀望態度。

這種ALS藥物準備好供患者使用了嗎？

如果獲得批准，來自生物源公司及其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals的藥物可能成為首個針對這種不可治癒的癱瘓特定遺傳原因的藥物，該疾病是由控制大多數肌肉的神經細胞逐漸死亡引起的。

這種名為託費瑟的藥物似乎很有可能獲得批准，但有一個問題：在第3階段試驗中未能減緩疾病。這可能是因為生物源公司可能研究的患者數量太少或時間太短。因此，該公司正在嘗試一種變通方法，即基於該藥物降低與腦細胞損傷相關的血液蛋白水平的基礎上申請所謂的加速批准。大約有3萬名美國人患有ALS，也被稱為路易·格里格病。生物源公司的藥物僅針對ALS病例中由某一基因突變引起的一小部分病例。然而，在今天的食品藥品監督管理局顧問會議上的辯論中，更廣泛的問題是在討論中。越來越多的藥品製造商正在瞄準不可治癒的疾病，如ALS。這迫使該機構思考是否應該批准治療毀滅性疾病的藥物，即使只有不確定的證據表明它們有效。患者倡導者認為FDA在過去對ALS藥物採取了過於謹慎的態度，應該批准該藥物。在我寫的一個家庭中，有32名親屬患有ALS，這是幾代人的結果，是由產生有毒蛋白質的壞基因引起的。生物源公司的藥物阻止了有毒蛋白質的產生。“它確實延長了我的生命。毫無疑問，”家庭長者辛西婭·韋伯在我去年七月採訪她時説到託費瑟。在2021年和2022年，韋伯患上ALS後接受了11劑託費瑟，這是生物源公司創建的擴展訪問計劃。 在我採訪她時，韋伯的病情已經惡化，她不再使用生物源公司的藥物。但她很警覺，專心致志，坐在她的電動輪椅上幾個小時，我採訪她和她的女兒，其中一個患有使她高度可能患上ALS的SOD1基因。韋伯在採訪後一個月去世，但患有該基因的女兒卡桑德拉告訴我，她指望託費瑟獲得批准。她計劃在聽證會上公開發言，支持該藥物。

在聽證會上，生物新和其合作伙伴預計將強調，在試驗的延長階段，從一開始就接受藥物治療的患者的下降速度比最初分配安慰劑然後轉換到託費生的患者要慢。他們將主張這種藥物明顯降低了與神經細胞死亡相關的血液中的一種蛋白質。

“如果將所有數據綜合起來，臨牀效果非常明顯。”週一在接受採訪時，聖路易斯華盛頓大學醫學院的神經學家蒂莫西·米勒告訴我。他是生物新試驗的首席研究員，也是該公司的顧問。

美國食品藥品監督管理局似乎對這些論點持開放態度。儘管生物新的藥物在最終階段試驗的主要和次要目標均未達標，“在不同的統計方法中，似乎普遍存在有利於託費生的趨勢，”FDA工作人員週一在該機構網站發佈的文件中説。患有ALS的患者願意承擔風險，鑑於疾病的嚴重性和缺乏有效治療方法，工作人員寫道。在聽證會上，一組獨立的醫生將提供他們自己的觀點，並在當天結束時對託費生數據是否有合理可能預測獲益進行投票。雖然投票結果不具約束力，但該機構通常會遵循諮詢小組的建議。— 羅伯特·蘭格雷斯

我們正在閲讀什麼

估計有25%的孩子患有長期新冠病毒後遺症 可能誇大了真實風險，Undark Magazine 報道。美國孕產婦死亡率持續上升，根據Science News 最新政府數據的文章。愛達荷州將一些患有精神疾病但未犯罪的人關押在最高安全級別的監獄裏，Idaho Capital Sun 報道。

問Prognosis

問我們任何問題 — 好吧，任何與健康相關的問題！每週我們都會挑選一個讀者提出的問題，並請教我們的專家團隊。所以請通過 [email protected] 聯繫我們。