Bluebird Bio（BLUE）鐮狀細胞藥物申請FDA將被推遲 - 彭博社

Bluebird Bio Inc.股價在九個月內下跌最多，因為這家陷入困境的生物技術公司表示，將無法在三月底前尋求其鐮狀細胞基因療法獲得監管批准的目標。

該公司可能會在幾周內提交申請，具體取決於美國食品和藥物管理局何時就Bluebird的藥物生產過程提供反饋，首席執行官安德魯·奧本山在接受採訪時表示。他仍然期望明年推出名為lovo-cel的藥物。

Bluebird股價在美國市場開盤時下跌了多達26%，這是自8月9日以來的最大單日跌幅。

安德魯·奧本山來源：Bluebird Bio根據奧本山的説法，Bluebird的lovo-cel申請已經寫好並準備提交，與FDA的進一步來回可能會導致更順利的審查。然而，Bluebird幾乎沒有失敗的餘地。

由於與lovo-cel相關的一系列安全問題延誤了一年多時間尋求該藥物批准的努力，該公司在2022年幾乎耗盡了現金。與此同時，競爭對手Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG表示，他們預計將在本月底完成申請，以獲得治療鐮狀細胞疾病的競爭性藥物。

Bluebird去年獲得了另外兩種罕見疾病治療的批准——Zynteglo用於血液疾病和Skysona用於腦疾病。Bluebird表示，目前有七名患者正在接受這兩種療法。然而，這家陷入困境的生物技術公司將lovo-cel視為主要收入來源。

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藍鳥與FDA的溝通涉及到lovo-cel的製造過程，在完成了治療的療效和安全性研究後進行了改變。該公司在去年12月向FDA提供了有關新生產方法的信息，並在今年2月收到了監管機構的問題。據Obenshain稱，該公司在本月初做出了回應，目前正在等待回覆。

“一旦我們收到回覆，我們將迅速加快進度，”Obenshain説，“在解決這些FDA可比性問題之前，我們將繼續等待。”

鐮狀細胞病是一種由基因突變引起的遺傳性疾病，影響約10萬美國人，其中黑人是最高風險的人羣之一。這種有缺陷的基因導致血細胞變形成特徵性的新月形或鐮刀形狀，可以減緩或停止血液流動，損害組織並使患者極度疼痛。

藍鳥的lovo-cel向患者的細胞中引入了有缺陷基因的正確拷貝。該治療方案解決了在臨牀試驗中評估的所有25名受試者的疼痛危機，但仍面臨潛在風險的問題。

癌症診斷存疑

藍鳥表示，FDA的問題與療效或安全性無關。

藍鳥在週三的監管文件中表示，在一個鐮狀細胞研究中接受了lovo-cel的另一名患者被診斷出一種稱為骨髓增生異常綜合徵的癌症類型。該研究的獨立數據監測委員會審查了這個案例，並對診斷結果表示異議，認為不符合他們對該疾病的標準，藍鳥表示。該公司表示沒有證據表明傳遞藥物的載體參與其中。

在最新披露之前，參與藥物研究的三人出現了類似癌症的疾病，引起了對治療安全性的擔憂。後來，Bluebird公司確定只有三例中的兩例實際上是癌症，並與載體無關。基因療法的一個擔憂是攜帶基因物質的載體可能會到達錯誤的位置，導致細胞無法受控制地生長。Bluebird在其10-K備案中將這種可能性列為風險因素。

在第四季度，Bluebird報告每股收益為38美分，根據一份聲明。該公司計劃從今年第一季度開始記錄其兩種新獲批准的療法的銷售額。美國保險公司正在為Bluebird的藥物提供保險，這些藥物的成本約為300萬美元，幷包括退款保證，公司在聲明中表示。患者需要大約兩週時間才能獲得Zynteglo的保險覆蓋，Bluebird表示尚未發生任何最終拒絕。