阿爾茨海默病研究為醫生提供了對護理的“合理樂觀” - 彭博社
Robert Langreth, Gerry Smith
艾倫萊塞在東京的總部
攝影師:阿基奧·康/彭博社在美國最大的阿爾茨海默病研究會議上,神經學家們本週經歷了多年來都沒有的樂觀情緒。
就在艾倫萊塞公司的阿爾茨海默病藥物Leqembi獲得美國全面批准幾個月後,通常情緒低落的神經學家們開始對未來幾年內可能出現的更易使用的療法和更快速地在多個方面應對疾病的可能性感到振奮。
“過去由於許多失敗的阿爾茨海默病試驗,人們一直持悲觀和消極態度,” 哈佛醫學院神經學家丹尼斯·塞爾科説。現在,“有了正當的樂觀情緒。” 神經學家們正在學會與患者及其照料者就療法的風險和益處進行對話,這是一個受歡迎的變化。
在波士頓舉行的阿爾茨海默病臨牀試驗會議上,艾倫萊塞的研究人員報告了一種新的注射Leqembi配方的早期結果,該配方可以在家中進行,潛在地消除了長途駕車前往輸液中心的需要。艾倫萊塞還展示了數據,表明如果在疾病早期治療,患者可能會獲得更多益處;競爭對手禮來公司也對其類似但仍處於實驗階段的藥物提供了類似的分析。這些研究共同表明,阿爾茨海默病的早期病例可能有一天會被阻止或顯著減緩,研究人員表示。
變革已經迫在眉睫。不到10年前,阿爾茨海默病的專業領域陷入近乎絕望的狀態,一個又一個的阿爾茨海默病試驗失敗,研究人員質疑他們是否真正瞭解導致這種疾病以及如何治療它的任何東西。最終,Leqembi為醫生和藥品製造商提供了一個立足點,他們希望將其轉變為對影響美國約600萬人並且是導致每年約3450億美元痴呆症費用的主要因素的大腦破壞性疾病進行全面攻擊。
“我在這個領域已經很長時間了,我們有一個我從未見過的勢頭,”內華達大學拉斯維加斯分校大腦健康系的阿爾茨海默病研究員傑弗裏·卡明斯説。“我們取得了成功,這些成功很重要,也是第一步。”
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過去幾年的關鍵進展是證實了澱粉樣蛋白(一種異常的大腦蛋白質)在導致阿爾茨海默病中起作用的理論,並且降低其水平將有助於減緩損害。現在,一項大型試驗顯示,艾森艾和生物源公司的降低澱粉樣蛋白藥物Leqembi可以減緩疾病的發展,哈佛大學的塞爾科説。
前進的道路還遠非明朗。接受Leqembi需要一個密集的每月兩次輸液的方案。伴隨着大腦掃描,首先是為了確定患者的大腦中是否有澱粉樣蛋白,然後是觀察像大腦腫脹和出血這樣需要仔細監測的副作用。這種藥物是第一個被證明可以減緩疾病進展的藥物,但僅能減緩約27%。
但阿爾茨海默病可以被減緩的證據激發了該領域的活力。生物技術公司突出了一種針對另一種與阿爾茨海默病相關的蛋白質——tau蛋白的實驗藥物的初步試驗結果,稱其在認知和日常活動的衡量方面看到了“有利的趨勢”。醫生們表示,像tau這樣從不同方面打擊疾病的藥物有望有一天與抗澱粉樣蛋白藥物結合起來,產生更大的效果。
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Selkoe表示,他對愛散公司早期試驗的新發現特別感興趣,該試驗研究了tau蛋白水平較低的患者。根據週三在會議上呈報的結果,大約60%的低tau患者在服用Leqembi藥物18個月後有所改善,而安慰劑組中只有28%的患者有改善。
“我們今天聽到的所有數據都表明,治療時間越長,獲益的可能性就越大,”Selkoe在週三晚間的一次採訪中説道。“在某些情況下,如果你在疾病初期非常輕微,甚至可能會有一些改善,這是我們以前從未被允許説的事情。”
另一家早期嘗試開發降低澱粉樣蛋白藥物的公司之一——羅氏控股公司,在會議上也報告了積極的結果。該公司報告稱,在一項名為“腦穿梭”的抗體技術的早期測試中,75%接受最高劑量的患者在僅僅28周後大腦中的澱粉樣蛋白完全被清除。羅氏表示,目前進行中的試驗中患者出現腦腫脹和腦出血的比率相對較低。
進展如此迅速,以至於研究人員開始將阿爾茨海默病與另一種可怕的疾病進行比較,新藥物正在延長壽命。
“我們真的認為,五年後這個領域會像癌症一樣,” 阿爾茨海默病藥物發現基金會首席科學官 霍華德·菲利特説。