人工智能發現的首個藥物的競賽即將迎來關鍵里程碑-彭博社

Alex Zhavoronkov，Insilico Medicine的創始人兼首席執行官，在該公司位於中國蘇州的人工智能運行的機器人實驗室。攝影師：Qilai Shen/Bloomberg利用人工智能尋找新藥物的全球推動面臨着一個關鍵考驗，因為一家領先者開始接近由算法發現的藥物的後期試驗。

Insilico Medicine — 總部設在香港和紐約 — 使用人工智能開發了一種用於治療難治性肺部疾病特發性肺纖維化的實驗性藥物。該治療正在美國和中國進行中期試驗，預計將在2025年初公佈一些結果。

Insilico在中國蘇州的人工智能運行的機器人實驗室，日期為10月31日。攝影師：Qilai Shen/BloombergInsilico的試驗結果受到藥品行業的密切關注，因為該公司利用人工智能識別了一種對抗致命疾病的新方法，並生產了一種新型分子來治療它。總部位於英國的研究人員 Deep Pharma Intelligence 表示，Insilico的療法是全球行業首個完全基於人工智能的臨牀前候選藥物。

儘管全球製藥公司正在大力投資人工智能，但仍然沒有明確證據表明這種技術能夠生成挽救生命的療法。依賴人工智能的一系列其他領先分子都面臨挫折，Insilico的療法仍然可能在過程中失敗或需要多年才能進入市場。與此同時，任何成功的影響將是巨大的，為新型更便宜的人工智能療法打開大門，這些療法可以挽救生命併為衞生系統節省成本。

在美國努力確保中國不會在人工智能領域佔據上風的同時，Insilico的任何成功都將突顯國際科學合作的好處。該公司已經跨越了幾個地緣政治分歧線，加速藥物發現。其數據科學家大多在加拿大和阿拉伯聯合酋長國，烏克蘭人和俄羅斯人在那裏共同工作。該公司的許多實驗室測試外包到中國大陸，而台灣的員工則與其他藥企合作。

Insilico之所以脱穎而出，是因為“它使用人工智能確定了一個新目標，使用人工智能發現了一種分子，並已經進入中期臨牀試驗階段，”創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov説道。如果該公司的肺病藥物成功開發，“那將改變一切。”

Alex Zhavoronkov攝影師：Qilai Shen/BloombergZhavoronkov，一位拉脱維亞科學家，於2014年在巴爾的摩創立了Insilico，當時他在約翰斯·霍普金斯大學獲得了生物技術碩士學位。如今，他通常穿着休閒——深色牛仔褲和一件印有公司標誌的黑色襯衫——在全球各地飛行，尋求合作伙伴關係並推動項目進展。

據他估計，Insilico的模式——由人工智能設計並在中國合成、實驗室測試——類似於蘋果公司的工作方式。這家iPhone製造商在加利福尼亞設計產品，並且嚴重依賴世界第二大經濟體的工人來製造零部件並組裝產品。

人工智能領域在谷歌母公司Alphabet Inc.的DeepMind部門使用名為AlphaFold的AI程序擊敗生物學家預測蛋白質形狀後，成為了醫療保健行業的熱點。蛋白質是疾病的基本構建塊。目的是利用人工智能使尋找新藥變得更便宜、更快，通過消除大部分猜測工作和通常需要進行數百次實驗的方式來識別有前途的分子。

除了初創企業領域，即使像輝瑞公司、GSK Plc和武田製藥這樣的大型製藥公司現在也在利用人工智能。摩根士丹利估計，在未來十年內，人工智能在早期藥物開發中的應用可能會轉化為價值超過$50億美元的額外50種新療法的銷售額。

Insilico已經從包括華爾街皮卡斯有限公司和Lilly Asia Ventures在內的支持者那裏籌集了超過4億美元，該公司表示，從發現新目標到設計藥物使其準備進行人體測試只需大約18個月，預算約為270萬美元。這大約是沒有算法可能需要的時間的三分之一，成本的十分之一。

Insilico現在在中國蘇州設有一個自主運行的人工智能機器人實驗室，該實驗室在上海外運行實驗，以分析物質的質量和成分，並將數據反饋給其系統以改進其人工智能模型。該公司還擁有一個預測臨牀試驗結果的人工智能平台，並正在建立另一個生成生物製品和研究量子計算的平台，Insilico總裁Alex Aliper表示。

Insilico的AI運行的機器人實驗室攝影師：Qilai Shen/Bloomberg然而，AI在藥物開發中的應用仍處於初級階段，並且充滿了失敗案例，顯示了Insilico在將其藥物推向市場面臨的困難。總部位於英國的Exscientia Plc的合作伙伴Sumitomo Pharma Co.在2022年表示，他們放棄了一款由AI設計用於強迫症的候選藥物，因為在初期試驗階段未達到預期標準。 BenevolentAI通過算法確定的特應性皮炎候選藥物在中期試驗中未能減輕炎症，該公司在四月表示。

《自然》雜誌十月發表的社論警告稱，與AI合作的製藥公司的聲明需要獨立驗證和臨牀試驗，以確定它們是否站得住腳，這是藥物行業所有工作都必須遵守的標準。Nature

通過算法難以預測人類的副作用，Insilico的成功要到完成最終試驗才能明瞭。德國亞琛工業大學腎病學教授Christoph Kuppe在《自然》雜誌上發表了一篇關於腎纖維化的研究，他表示，從動物實驗中得到的Insilico藥物數據看起來不錯。然而，他擔心治療對人體的長期影響。“對於所有的抗炎療法，人們通常會擔心感染，免疫系統受到的影響，”他説。

目前，纖維化的現有療法主要是治療症狀，而Insilico的方法獨特之處在於它針對被認為是組織瘢痕形成的細胞，Kuppe説。

迄今為止，Insilico的藥物候選沒有觀察到與免疫系統相關的副作用，將繼續在臨牀試驗中監測長期安全性和有效性，Zhavoronkov説。

10月31日的Alex Zhavoronkov。攝影師：Qilai Shen/BloombergInsilico現在在其管道中擁有超過30個項目，其中包括另外三種處於臨牀階段的實驗性藥物，例如用於癌症和Covid-19。所有這些藥物都是使用其人工智能平台製造的。今年9月，該公司表示已將開發和銷售潛在癌症藥物的權利出售給了總部位於加利福尼亞的Exelixis公司，並獲得了$8000萬的預付款，並與由中國億萬富翁郭廣昌控制的上海復星製藥集團共同開發另一種癌症候選藥物。

華平投資在中國領導醫療保健、消費品和互聯網業務的董事總經理方敏表示，該公司正在“真正成為全球一流的人工智能藥物發現領域的參與者”。他説，利用人工智能來識別新靶點、設計新化合物並與其他製藥公司合作開發的商業模式“非常具有吸引力”。