生物技術公司削減成本導致實驗室資源匱乏，新藥研究面臨風險-彭博社

Jerry Walter患有一種罕見病叫做法布里病。由於資金短缺，Sangamo Therapeutics Inc.暫停了對一種實驗性基因治療的研究。攝影師：Cornell Watson/BloombergSangamo Therapeutics Inc.的成本削減不僅傷害了本月失業的大約162名美國工人，也對Jerry Walter造成了打擊，他已經失去了五個家庭成員，並因為一種罕見疾病而遭受了腎臟、肺部、聽力和心臟損傷。

引用“挑戰性的經濟環境”正在給生物技術行業帶來衝擊的言論，Sangamo 暫停了對法布里病實驗性基因療法的研究 —— 這可能是一種治癒方法。已經因為遺傳性酶缺乏而接受了心臟移植手術的69歲美國退休陸軍上校Walter表示，看到又一種潛在新藥的研究停止令人失望。

BloombergPrognosisAstra Boosts Push Into China Biotech Scene With $1.2 Billion BuyChinese Media Expose Prompts Probe Into Illegal Baby SurrogaciesOzempic Maker Set to Build Mega Factory in DublinGermany’s Bayer Says it Won a Roundup Cancer Trial in California“更好治療的承諾一直被推遲，”他説。

藥企削減研發支出

十年來首次出現新治療方面的投資下降

來源：Evaluate Pharma

桑格莫將按計劃完成當前的法布瑞試驗，並正在尋求資金或合作伙伴的幫助，以便將其研究推進到最後階段，一位發言人表示。然而，對於生物技術公司來説，又是另一年的黯淡時期，因為一項備受關注的股票指數，通常被稱為XBI，剛剛從2021年初的高點過去了1000天。根據Stifel的分析師，正在探索戰略選擇的公司數量——通常是絕望的跡象——剛剛創下了歷史新高。

“沒有人知道這個底在哪裏，”彭博智庫的分析師薩姆·法澤利説。

研究資金變得越來越難找：根據Stifel的分析師稱，今年生物技術風險基金的新流入預計將從2021年的約310億美元降至230億美元。升息、新藥價格的威脅以及疫情後的失望讓生物技術公司不得不收縮研發力度。

根據Evaluate Pharma的數據，去年全球製藥行業的研發支出下降了2.2%，至2440億美元，這是十年來的首次下降，未來幾年預計增速將放緩。根據PhRMA行業組織的數據，這是近40年來的第四次下降。

“這一行業在小型企業方面的管道嚴重減少，”Evaluate在其8月份的報告中表示。

關鍵工作

大型藥企越來越多地涉足了曾經是生物技術領域的領域，比如癌症和罕見疾病，尋求從不容易被競爭對手替代的藥物中獲利。法國藥企Sanofi 正在增加 研發支出，而以利利公司，一家生產暢銷減肥藥的公司，今年將研發預算增加了6億美元。

但是，行業巨頭無法取代小型生物技術公司所做的關鍵工作，長期從事藥物研究的德里克·洛（Derek Lowe）在他撰寫的行業博客“In the Pipeline”中表示。在許多情況下，生物技術公司處理風險較高的早期研究，如果顯示出前景，大型藥企可能會進行投資。

洛説，生物技術公司經常承擔一些有點“離經叛道”的挑戰。大型製造商“讓小公司試試看，看看情況如何。”

新冠疫情帶來的熱情已經消失，曾經推動新冠疫苗製造商Moderna Inc.的連續12個月的股價高達每股攤薄收益188倍，截至2021年6月。現在，預計該公司在未來一年將以調整基礎上報告虧損，超過一半的分析師不建議購買其股票。

不可避免地，法澤利表示，行業放緩是不可避免的。公司正在調整他們的策略以應對。小型生物技術公司無法找到能夠提供更多資金的投資者，因此它們放棄了長期投資，轉而專注於更有可能很快產生收入或吸引更大藥企交易的押注。輝瑞公司研發前任負責人約翰·拉馬蒂納表示。

這意味着這個曾經催生了新冠疫苗、挽救生命的基因療法和其他曾經致命疾病的治療方法的行業創造力減少了。創造力。其中包括默克公司的凱特魯達（Keytruda），這種藥物大約20年前首次在生物技術公司Organon & Co.形成。如今，這種藥物已經治療了100多萬患者，涉及20多種不同的癌症，在去年創造了約210億美元的銷售額。

醫藥匱乏

“擔心的是，三四年後將會出現創新藥物匱乏的情況，”生物技術公司Sage Therapeutics Inc.的前首席執行官傑夫·喬納斯表示。“早期生態系統可能會受到影響。”

這種影響正在影響像查爾斯河實驗室國際公司這樣的公司，該公司進行的工作包括在人體測試之前對大鼠進行早期安全研究。該公司在過去三年中參與了研究80%以上的美國批准藥物。

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生物科技公司曾經同時調查四到五種產品，現在只有足夠資金支持兩種，查爾斯河首席執行官吉姆·福斯特説。結果是：有機收入預計今年增長約6%，大約是2022年的一半。

“人們正在重新設置優先順序，更加審慎，”福斯特在接受採訪時説。“我們就像煤礦裏的一隻警示鳥。”

波士頓生物科技產業中心的實驗室空間空置率達到了10年來的最高點，根據房地產公司高力國際的數據。首次，市場上有大約500萬平方英尺的空間，比兩年前的30萬平方英尺增加了。

IRA擔憂

製藥博主洛威表示，生物科技的困境可能會成為大型製藥公司的問題：大型製藥公司以後要收購的候選產品數量減少了。這些製藥公司需要新產品來彌補老產品專利期結束後面臨的競爭。

老化藥物也符合美國醫療保險價格談判法案（IRA）的條件，這是總統喬·拜登的標誌性立法。製藥公司表示，該法案實際上縮短了他們產品的最賺錢期，並且一些早期開發項目將不得不被犧牲。

這一切對沃爾特來説都是壞消息，他是這個國家法布瑞病基金會的創始人，曾是一名上校。這位北卡羅來納州希爾斯伯勒的居民每個月兩次坐三個小時輸注酶替代治療。

Jerry Walter攝影師：Cornell Watson/Bloomberg在資金短缺之前，Sangamo正在研究一種一次性治療，旨在修復導致該疾病的基因缺陷，這意味着法布瑞病患者將不再需要每兩週兩次的輸注。在試驗中接受治療的人“繼續報告他們生活質量的改善”，該公司表示。

“我們相信這是一種重要的潛在藥物，正在盡一切努力將其提供給有需要的患者”，Sangamo的發言人在一封電子郵件中説。

沃爾特表示，如果繼續研究該療法，它可能會是“革命性的”，他希望Sangamo能解決其資金問題。