Vertex的鐮狀細胞貧血症CRISPR基因編輯療法獲得歐盟支持 - 彭博社

歐洲的健康監管機構跟隨美國和英國支持了第一個使用Crispr技術的基因編輯療法，這是由Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG聯合研發的治療鐮狀細胞病的療法。歐洲藥品管理局的專家小組建議在星期五批准Vertex和Crispr的藥物Casgevy，用於治療嚴重的鐮狀細胞病和另一種嚴重的遺傳性血液疾病——β地中海貧血，後者傳統上需要反覆輸血治療。Vertex在裁決之前表示，他們尚未確定這種一次性療法在歐洲的價格，而在美國的價格為220萬美元。

這種治療可以精確地改變患者的DNA，這是一個持續數月的過程，需要移除骨髓並進行幹細胞移植。在歐洲，Vertex表示他們最初的重點將放在患者數量最多的國家，包括法國、意大利、英國和德國。

Crispr的股價在星期五上漲了多達2.1%，而Vertex在市場開盤後不久下跌了0.9%。

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“這是衞生系統是否會適應和現代化的關鍵時刻，”再生醫學聯盟發言人史蒂芬·梅傑斯説。

Casgevy在去年11月獲得了英國的首次監管批准，並且本月早些時候也獲得了美國食品和藥物管理局的批准。Crispr技術的研究人員獲得了2020年諾貝爾化學獎。

自2018年以來，Vertex一直在研究Crispr治療患者，這距離該發現首次發表僅有六年。雖然β地中海貧血和鐮狀細胞病是不同的，但它們都是由一個編碼血紅蛋白指令的基因突變引起的，血紅蛋白是紅細胞中攜氧的蛋白質。Vertex-Crispr藥物的設計是重新啓動胎兒血紅蛋白的產生，這是一種在嬰兒出生時自然存在的分子形式。