海和藥物首個1類新藥MET抑制劑"谷美替尼"獲批上市_風聞

上海2023年3月8日/美通社/ -- 今日（2023年3月8日），海和藥物宣佈：公司旗下產品口服、強效、高選擇性的小分子MET抑制劑，化藥1類新藥海益坦®谷美替尼片（研發代號：SCC244）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准在中國獲得附條件批准上市。用於治療具有間質-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳躍突變（METex14跳變）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

該產品因具有明顯臨牀優勢，於2021年9月被NMPA納入突破性治療藥物品種，並納入優先審評審批程序。

谷美替尼片是由海和藥物與中國科學院上海藥物研究所合作研發。此次上市許可是海和藥物發展史上一個里程碑式的事件，也是企業以未滿足臨牀需求為導向的重大突破。

谷美替尼片獲批上市為具有METex14跳變的晚期非小細胞肺癌患者提供了更有效的治療選擇，在支持本品上市註冊的一項開放、國際、多中心的單臂Ⅱ期研究（GLORY研究NCT04270591）中，谷美替尼片對於具有METex14跳變的初治和經治局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者均高度有效且安全可控。

GLORY研究中79例經中心實驗室確認為METex14跳變患者12個月隨訪數據顯示：由盲態獨立影像評估委員會（BIRC）評估的總體客觀緩解率（ORR）為65.8%，其中初治患者ORR更優為70.5%，經治患者ORR也達到60.0%，中位無進展生存期（mPFS）總體人羣8.5個月，其中初治患者達11.7個月，經治患者7.6個月；中位總生存期（mOS）總體人羣17.3個月，其中初治患者尚未達到，經治患者16.2個月，療效明確；安全性方面，整體安全耐受，常見不良反應為水腫，無潛在光毒性，亦未觀察到相關的過敏反應，藥物相互作用少，合併用藥安全性風險較低。

海和藥物首席執行官董瑞平博士表示：

“此次谷美替尼片獲得NMPA批准上市對海和藥物來説是一個重要的里程碑，是海和藥物多年來從臨牀前到臨牀持續研發投入的成果，是公司第一個在中國成功上市的抗腫瘤新藥。非常感謝參加我們試驗的臨牀研究者、患者和研究團隊。我們相信，隨着產品管線的不斷推進，未來海和藥物還會有更多的產品陸續在中國乃至全球上市，造福並惠澤更多的腫瘤患者。”

上海市胸科醫院陸舜教授表示：

“祝賀谷美替尼片獲得NMPA批准上市！谷美替尼片的抗腫瘤作用起效快，用於治療攜帶METex14跳變的初治和經治NSCLC患者，療效明確且安全耐受性良好，並且腦轉移患者同樣有明顯的獲益。目前MET 改變的晚期NSCLC的現有療法有限，我相信谷美替尼片的上市能夠更好地解決患者未滿足的臨牀需求。”

關於谷美替尼片（研發代號：SCC244）

谷美替尼片（研發代號：SCC244）是一款口服、強效、高選擇性小分子MET抑制劑。臨牀前研究顯示谷美替尼片可強效和特異性靶向抑制MET激酶活性。臨牀研究結果顯示，谷美替尼片具有優良的藥代動力學特性以及良好的安全性和耐受性，在具有MET改變的晚期非小細胞肺癌患者中顯示了明確療效且腦轉移患者同樣獲益。截至本新聞發佈日期為止，與已上市同類產品相比，谷美替尼片穩態谷濃度比同類產品更高，可以持續抑制靶點; 半衰期長，適合每日一次給藥; 不需要根據體重做劑量調整; 藥物相互作用少，合併用藥安全性風險低。谷美替尼片已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予具有MET基因變異的非小細胞肺癌孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD）。

關於METex14跳變和NSCLC

原發性肺癌是中國發病率和死亡率最高的惡性腫瘤，NSCLC約佔所有肺癌的85%[1]，METex14跳變在非小細胞肺癌中的總發生率約為3%[2]，在中國NSCLC人羣中的發生率約1.3%[3]。METex14跳變是原發致癌驅動基因，METex14跳變通常不與EGFR、 KRAS和 ALK等肺癌其他突變共存[4]。METex14跳變預示預後差，化療藥物二線治療無進展生存時間（PFS）僅為2.9個月，總生存期（OS）為7.9-8.3個月[5]。免疫治療用於METex14跳變患者獲益有限，ORR為16~17%，中位PFS為1.9~3.4個月[6],[7]。

參考文獻

[1].  Sung, H., et al., Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2021. 71(3): p. 209-249.[2].  Cao, W., et al., Changing profiles of cancer burden worldwide and in China: a secondary analysis of the global cancer statistics 2020. Chin Med J (Engl), 2021. 134(7): p. 783-791.[3].  Jemal, A., et al., Cancer Statistics, 2010. CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2010. 60(5): p. 277-300.[4].  Vuong, H.G., et al., Clinicopathological implications of MET exon 14 mutations in non-small cell lung cancer - A systematic review and meta-analysis. Lung Cancer, 2018. 123: p. 76-82.[5].  Ciuleanu T, Brodowicz T, Zielinski C, et al (2009) Maintenance pemetrexed plus best supportive care versus placebo plus best supportive care for non-small-cell lung cancer: a randomised, double-blind, phase 3 study. Lancet, 374:1432-40.[6].  Ettinger DS, Akerley W, Bepler G, et al (2010), Non-small cell lung cancer. J Natl Compr Canc Netw, 8:740–801.[7].  Paz-Ares L, Luft A, Vicente D et al (2018), Pembrolizumab plus chemotherapy for squamous non-small cell lung cancer. N Engl J Med, 379:2040-51.