高值罕見病藥物保障難題何解？社保專家提議建立專項基金，強調存在窗口期_風聞

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他們被稱作“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“月亮的孩子”…美麗的名字背後是殘酷的罕見病，即使輕微碰撞也會嚴重骨折的成骨不全症、皮膚像蝴蝶翅膀一樣脆弱的大皰性表皮鬆解症、全身毛髮和皮膚髮白的白化病…

從全球範圍看，目前僅有5%的罕見病存在有效治療方法，即使已存在治療方法的罕見病藥物價格也十分昂貴，一般患者難以負擔。我國基本醫療保險在面對高昂的罕見病藥物支付保障也面臨許多挑戰，“多層次保障”、“多方共付”的模式逐漸成為業內共識。

“罕見病患者的追求是最低的追求，無非是希望有藥、能用得上藥。醫保資金量力而行、盡力而為，剩下的應該努力創造條件，滿足患者最低願望。” 7月22日，由北京病痛挑戰公益基金會舉辦的第五屆罕見病合作交流會上，中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖如是説。

罕見病藥物價格公平性待考量

罕見病是對一類患病率極低、患者總數少的疾病的統稱。《中國罕見病定義研究報告（2021）》指出，新生兒發病率小於萬分之一、患病率小於萬分之一、患病人數小於14萬的疾病被定義為罕見病。

據《2020中國罕見病綜合社會調研報告》數據，10%的患者因為高額的醫療費用從未治療或停止治療。其中超過40%的受訪患者從未接受過治療的原因是“醫療費用太高，無法負擔”；42%的患者將他們停止治療的原因歸咎於“醫藥費太貴，無法負擔”。

為何罕見病藥價高昂？如何考量罕見病藥物價格公平性？

賽諾菲（中國）罕見病及罕見血液病業務負責人俞蕾在交流會上表示，“藥企選擇做罕見病，意味着極小的分母和更大的分子。更大的分子是研發、生產、推廣、診斷、給患者援助，成本比普通病更高。”

“而企業必須考慮合理的利潤回報。成本疊加合理的利潤，然後分攤到可治療的患者人數上。”俞蕾認為價格的公平不是一刀切，可以用量價掛鈎的模式，根據患者人數不同，准入價格也有所不同。量越少，價格越高，同時不僅只看單價，還要看總價。

會議上，俞蕾提供一組數據顯示，我國醫保基金總量為2.8萬億元，罕見病佔用資金不超過50億元，佔比約為0.2%，對比國外一些其他地區，該比例一般是0.2%到2%。“説明這塊蛋糕應該稍微多分一點給罕見病，這也是一個公平的考量。”俞蕾表示。

“藥品領域企業定價不是市場價格，明顯偏離市場狀況。價格應當同時反映賣方和買方的意願，但患者沒有討價還價的權利。” 國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍解釋，“我們現在要通過談判、集採，在價格裏反映需求，先談價格，再談保障。”

中國社會科學院世界社保研究中心主任鄭秉文表達了不同的觀點，“市場經濟的一個基本原則是自由交換和自由定價。當然，罕見病藥物有其特殊性，存在一定的壟斷性，這種情況下，簡單用行政辦法讓藥企降價不利於藥企的可持續發展。”

“最好能採取市場經濟的辦法來解決，比如提高市場競爭性。並且在集體談判時要合理科學制訂談判底價水平區間，有一定彈性，避免一刀切，談不攏就聽之任之，任其溜之，最後還是患者沒有藥用，這不是最佳選擇。” 鄭秉文表示。

提議建立國家罕見病保障基金

根據中國罕見病聯盟對33種罕見病，共2.08萬名患者的調研，有近三分之一的患者目前沒有接受治療或從未接受過治療。其中又有大約一半的患者因醫藥費用太貴無法負擔從未進行治療或放棄治療。

如何支持藥企研發罕見病藥物的信心？如何解決罕見病患者面對的高昂藥費，同時緩解基本醫保承擔的財政壓力？鄭秉文在交流會上分享其在原來建立中華罕見病種子基金的基礎上，改為國家罕見病保障基金（下稱“保障基金”）的構想。

該設想以職工醫保統籌基金的投資收益作為資金來源。“不佔用醫保基金一分錢的便宜，建立法人機構，通過醫保基金還未進入投資的時間窗口，單獨把當年收支結餘集中起來投資五年，將獲得的收益形成資金池，覆蓋罕見病患者羣體，同時在約定的年限歸還醫保出借的本金和利息。”鄭秉文解釋。

“利用兩個制度之間的‘差’，實際上是‘制度紅利’，存在時間窗口，動作晚了，醫保基金如果全面實施投資了，時間窗口就沒有了，制度紅利也就消失了。”鄭秉文在接受時代週報記者專訪時強調，“建立保障基金存在政策窗口期，這是重要的基礎。”

據他測算，五年借支當期餘額進行委託投資可獲得約2000億元的初始資金，利用這2000億元建立保障基金並繼續委託給全國社保基金理事會投資，假定每年的投資收益率為8%，剔除相關成本後，每年投資收益大約100億元，可將其完全用於罕見病保障用藥和救治。

目前國內已上市但尚未納入醫保目錄的罕見病藥品約有13種，登記患者人數不到6000人，每年藥費支出約為65.65億元；臨牀急需但國內尚無替代治療方案的罕見病藥品預估每年費用不到1億元。兩類費用加總金額約為67億元。

“剩下的資金可以再委託投資，利用複利的力量，形成永續基金。” 鄭秉文分析。

目前，鄭秉文正在積極推動保障基金落地，“這對供給方（藥企）是非常好的預期，相當於在罕見病用藥的源頭上給藥企一個預期。保障基金是市場化的產物，它在和藥企打交道的時候，也是採取市場化原則，公平交易，以量換價。”

此外，“保障基金可以跨越地區差別，儘可能平滑區域間的經濟差異，屬於基本醫保制度的一個補充性制度。” 鄭秉文告訴時代週報記者，“在醫保待遇清單制度3年過渡期馬上到期，地方性的罕見病救治措施或專項基金退出之後立即接上，多層次醫保制度不是空洞的概念。如果沒有這樣的全國性用藥保障機制，光靠公益慈善難以替代醫保待遇清單制度完全落地之後形成的真空。”

記者｜韓利明

編輯｜韓   迅

值班｜黃   亮

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