“附條件批准上市”新規：撞線第一人先發優勢加大_風聞

對於以臨牀價值為導向的創新藥、疫苗來説，“附條件批准”無疑是一條捷徑。根據CDE規定，藥物臨牀試驗期間，符合以下情形的藥品，可以申請附條件批准：

1.治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衞生方面急需的藥品，藥物臨牀試驗已有數據顯示療效並能預測其臨牀價值的；

2.應對重大突發公共衞生事件急需的疫苗或者國家衞生健康委員會認定急需的其他疫苗，經評估獲益大於風險的。

該類藥物關鍵性臨牀的“終點、時間”等方面都可以縮短。過去幾年，不少國內創新藥都是通過這一路徑，加速了上市的過程。

當然，這樣的“紅利”將只屬於進度領先的選手。

8月24日，CDE下發《藥品附條件批准上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿徵求意見稿）》規定：

某藥品獲附條件批准上市後，原則上不再同意其他同機制、同靶點、同適應症的同類藥品開展相似的以附條件上市為目標的臨牀試驗申請。

對於藥企來説，如何抓住紅利或利用好這一規則，無疑非常關鍵。

/ 01 / 一條更快的上市通道

“附條件批准上市”是一條捷徑，申請該條件上市的藥物，在臨牀方面擁有諸多綠色通道。

第一，能夠用可能預測臨牀獲益的替代終點上市。對於不同的適應症，都有着其固定的金標準。例如，腫瘤治療的金標準必然是生存期的延長。然而，部分腫瘤生存期較長，導致一款藥物的臨牀週期或許會很長。在這一背景下，若有能力採用“附條件批准上市”上市的企業，就可以採用間接反映臨牀獲益的終點指標替代，例如客觀緩解率等。這一背景下，無疑會大幅縮短臨牀週期，加快上市時間。

第二，可以早期評估臨牀獲益的中間臨牀終點。中間臨牀終點一般是指在治療慢性或漸進性進展疾病的臨牀獲益評價中，通常認為短期臨牀獲益很可能預測長期臨牀獲益。例如，治療多發性硬化病的藥物在獲得常規批准時需要提供2年的用藥臨牀療效評價，而在附條件批准時，中間臨牀終點指標則可以是1年的用藥療效評價。

第三，可以用早期臨牀試驗數據申請上市。早期臨牀試驗數據，通常是指在開展確證性臨牀試驗前所獲得的臨牀數據。根據早期臨牀試驗數據，可合理預測或判斷其臨牀獲益的，可以在完成確證性臨牀試驗前申請附條件批准上市

例如，對重大突發公共衞生事件等急需的中藥新藥，高質量的中藥人用經驗數據或設計良好的臨牀研究總結可視為早期臨牀試驗數據。

此外，對重大突發公共衞生事件等急需的創新疫苗，可考慮採用Ⅲ期臨牀試驗期中分析數據支持附條件批准上市。

/ 02 / 首個撞線選手先發優勢明顯

當然，對於這樣的“捷徑”，講究速度優先。

正如上文所説，根據新規，某品種附條件批准上市後，其他同類品種將不被允許開展臨牀試驗。這意味着，率先拿到“附條件批准”資格的藥物將會建立一定優勢。

例如，在疫苗的Ⅲ期臨牀試驗中，有資格的選手可以按照方案設計開展1-2次期中分析，由獨立的數據監查委員會（IDMC）對期中數據進行審核，當期中分析結果顯示試驗疫苗在保護效力方面表現出優於安慰劑對照組並達到預先設定的標準，能夠提示獲益大於風險時，可申請附條件批准疫苗上市。

而一旦其完成卡位之後，後來者將只能根據完整的關鍵性臨牀數據，才能拿到上市資格，在時間方面，將會顯著落後。

不僅是創新藥，仿製藥、生物類似藥、參比試劑均是如此。三類藥物中，若有選手率先脱穎而出，在領頭羊轉為常規批准之前，後續選手將不能申請上市。

例如，在我國附條件批准上市的生物製品，在其轉為常規批准之前，不批准該品種生物類似藥上市註冊申請。

這樣的規則，對於擁有先發優勢的企業來説，將會進一步放大其藥物的商業價值。從大環境來説，這也將會進一步推動企業源頭創新的決心，以走出內卷的怪圈。