基石藥業精準治療藥物泰吉華®（阿伐替尼片）納入2023國家醫保目錄_風聞

12月13日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）同類首創精準治療藥物泰吉華®（阿伐替尼片）被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》（以下簡稱“國家醫保目錄”），醫保支付範圍為：限攜帶血小板衍生生長因子受體α(PDGFRA)外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。新版國家醫保目錄將於2024年1月1日起正式生效。

對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“泰吉華®是中國首個針對PDGFRA外顯子18突變型（包含D842V突變）GIST獲批的精準治療藥物，成功填補了國內醫療空白。泰吉華®被納入醫保目錄，將使更多中國患者能夠以更為惠民的價格獲得全球高品質的創新藥物，大幅提升患者的可及性和可負擔性。此舉也體現了政府相關部門在提高藥物可及性方面堅持以臨牀價值為導向的理念，將更多臨牀急需的高價值創新藥物納入醫保目錄，這也進一步提振了我們持續佈局創新藥的信心。”

填補市場空白

提升藥物可及性和可負擔性

據瞭解，泰吉華®️是一款強效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，其在2021年3月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性GIST成人患者，是國內唯一一款用於一線治療PDGFRA D842V基因突變GIST的藥物，填補了市場空白。

根據《2022年CSCO胃癌診療指南》，GIST的年發病率約為10-15/100萬，中國每年發病人數約為2-3萬例，約90%的GIST患者攜帶KIT或PDGFRA突變，其中KIT突變最常見，達80%，GIST對放化療均不敏感，靶向療法是主要的治療手段。此外，泰吉華®在KIT D816V突變復發/難治性急性髓系白血病和KIT 17/18突變GIST也表現出優異的治療潛力。綜合考慮，中國每年新確診的PDGFRA外顯子18或KIT突變腫瘤患者人數可達4.5萬人。

基石藥業一直致力於提高精準治療藥物的可及性和可支付性，根據基石藥業2023年半年報顯示，基石藥業精準治療藥物覆蓋範圍超過180個城市的約850家醫院，佔精準治療藥物相關市場的約75%至80%。泰吉華®等精準治療藥物已納入北京、上海、廣東、浙江及山東等主要地區的的138個主要商業及政府保險計劃，完成約330家醫院及直達患者專業藥房（DTP）列名，覆蓋人口數逾1億。2023年以來，基石藥業通過泰吉華®的降價舉措以及澤泰而安2.0患者救助項目減輕患者經濟負擔，緩解支付壓力，切實提高了藥品的可及性和可負擔性，為患者降低了年治療費用，使得患者獲益。

在商業化方面，基石藥業已經通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標準化方面與行業協會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標疾病的精準藥物治療模式。此前基石藥業與北京泛生子合作開發的泰吉華®伴隨診斷試劑盒獲批上市，成為中國伴隨診斷試劑指導原則出台後NMPA批准的首個以橋接路徑合作開發的伴隨診斷試劑盒，可通過檢測GIST患者的PDGFRA基因突變，用於泰吉華®藥物的伴隨診斷。此外，泰吉華®以其臨牀優勢，獲得國內外多款指南的推薦，並獲中國首部《成人系統性肥大細胞增多症診斷與治療中國指南（2022年版）》推薦為一線用藥。

全球多項適應症獲批

治療潛力持續惠及患者

在中國大陸以外，阿伐替尼多項適應症在全球獲批。台灣食品藥物管理署批准其以商品名泰時維®上市銷售，用於治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。香港衞生署批准其以商品名AYVAKIT®上市銷售，用於治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。

在美國，泰吉華®被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）、晚期SM成人患者包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細胞白血病（MCL）；以及攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性GIST成人患者。泰吉華®稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先後在其三項適應症（GIST、ISM和晚期SM）上被美國FDA授予突破性療法認定。在歐洲，阿伐替尼（商品名AYVAKYT®）已獲歐盟委員會批准上市用於ASM、SM-AHN、MCL以及攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性GIST成人患者。

值得注意的是，泰吉華®是全球首個且目前唯一獲批用於治療ISM的藥物，根據Fierce Pharma報道，泰吉華®ISM適應症獲批之後，該藥物在整個SM適應症領域的年銷售峯值有望達到15億美元。而在我國，根據《成人系統性肥大細胞增多症診斷與治療中國指南（2022年版）》估算，晚期SM的2024年新發人數約1000人，ISM的發病人數約晚期SM的5-10倍，新發人數約5000-10000人。根據西南證券預測，泰吉華®2030年銷售預計將達到4.1億元。

此外，泰吉華®在全球1期NAVIGATOR研究和中國橋接1/2期CS3007-101研究晚期GIST患者羣體中的最新事後分析數據以壁報討論形式在2023年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈，研究結果證實了泰吉華®在治療晚期GIST和攜帶特定KIT突變類型患者中的治療潛力，預計未來能為更多中國的患者帶來臨牀獲益。