基石藥業泰吉華®治療晚期胃腸道間質瘤研究成果在權威期刊發表_風聞
天府财经网-天府财经官方帐号13小时前
12月27日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）宣佈國際知名期刊《Clinical Cancer Research》發表了其同類首創精準治療藥物KIT/PDGFRA抑制劑泰吉華®(阿伐替尼片)在全球1期NAVIGATOR研究和中國橋接1/2期CS3007-101研究晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者的事後分析數據，進一步證實了治療潛力。這是繼入選2023年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會後，該研究再次榮登國際學術舞台，充分顯示了其巨大的學術價值和臨牀意義。
對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“我們非常欣喜地看到泰吉華®的研究成果發表於國際知名期刊，研究數據進一步證實了該藥在KIT突變晚期GIST精準治療領域的重要地位。泰吉華®是全球首個按驅動基因獲批的GIST精準治療藥物，近日已成功被納入2023年國家醫保目錄，患者的可及性和可負擔性將得到大幅提升。我們將繼續推進泰吉華®在大中華區的研發進程，探索其在更多疾病領域的治療潛力，期待造福更多患者。”
泰吉華®治療潛力不斷拓展
有望為中國患者提供治療新選擇
本次發表的研究結果顯示：在GIST患者中，泰吉華®針對攜帶KIT活化環（外顯子17或18）突變並且不攜帶ATP結合口袋（外顯子13或14）突變（KIT ALpos ABPneg）的患者的抗腫瘤活性比針對攜帶其他KIT突變的患者更強。泰吉華®可為攜帶特定KIT突變的GIST患者，尤其是攜帶KIT活化環（AL，外顯子17和18）或KIT外顯子9突變的患者，帶來明顯的臨牀獲益。研究數據支持泰吉華®成為攜帶KIT ALpos ABPneg突變GIST患者的潛在二線治療選擇，並且在攜帶KIT ALpos ABPneg或KIT 9突變患者的後續治療中有所應用。
對此，泰吉華®中國研究研究者、文章通訊作者、北京大學腫瘤醫院李健教授表示：“此次發表在《Clinical Cancer Research》的研究結果證實了泰吉華®在晚期GIST和攜帶特定KIT突變類型患者中的治療潛力。這些研究數據為泰吉華®在多種KIT突變晚期GIST患者中的應用提供了有力支持，並顯示出泰吉華®不斷拓展的臨牀價值。我們期待泰吉華®為更多中國的患者帶來臨牀獲益。”
泰吉華®中國研究研究者、文章第一作者、中山大學附屬第一醫院張信華教授表示：“我們非常高興地看到泰吉華®研究成果發表於《Clinical Cancer Research》。研究結果顯示，針對KIT ALpos ABPneg突變GIST患者，泰吉華®二線治療展現出很好的前景；並有望成為KIT外顯子9突變GIST患者後線（≥4L）治療選擇。”
本次事後分析數據來自兩項研究，即旨在評估口服泰吉華®對患有不可切除或轉移性GIST成人患者的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）、藥效學（PD）和抗腫瘤活性的全球1期NAVIGATOR研究，以及評估泰吉華®在不可切除或轉移性中國GIST患者中的安全性、PK和臨牀療效的中國橋接1/2期CS3007-101研究。共有160名KIT突變晚期GIST患者納入評估，其中131名患者來自NAVIGATOR研究(數據截止日期為2021年3月31日)，29名患者來自CS3007-101研究(數據截止日期為2021年6月30日),中位隨訪時間為22.0個月。
與KIT ATP結合口袋（ABP）突變（n=34，21.3%）相比，KIT-AL突變的檢出率更高（n=74，46.3%）。60名患者（37.5%）攜帶KIT-AL突變同時不攜帶KIT-ABP突變（ALpos ABPneg組）；100名患者攜帶其他KIT突變。
在所有療法中，ALpos ABPneg組的調整後中位無進展生存期（mPFS）比KIT其他基因突變組更長（9.1個月vs 3.4個月），且客觀緩解率（ORR）更高（31.4%vs 12.1%）。在二線治療中，KIT ALpos ABPneg組的mPFS和ORR分別為19.3個月和38.5%（n=13），在中國患者中分別為11.0個月和36.4%（3-9線，n=11）。在四線（n=14）和四線以上（n=19）的KIT 9突變患者中，mPFS分別為5.6個月和3.7個月。
產品上市填補市場空白
全球多項適應症獲批
據瞭解，泰吉華®是一款強效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，其在2021年3月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性GIST成人患者，是國內唯一一款用於一線治療PDGFRA D842V基因突變GIST的藥物，填補了市場空白。值得一提的是，泰吉華®已成功納入2023年國家醫保目錄，大幅提高藥物的可及性及可負擔性。
在商業化方面，基石藥業已經通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標準化方面與行業協會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標疾病的精準藥物治療模式。此前，基石藥業與北京泛生子合作開發的泰吉華®伴隨診斷試劑盒獲批上市，成為中國伴隨診斷試劑指導原則出台後NMPA批准的首個以橋接路徑合作開發的伴隨診斷試劑盒，可通過檢測GIST患者的PDGFRA基因突變，用於泰吉華®藥物的伴隨診斷。此外，泰吉華®以其臨牀優勢，獲得國內外多款指南的推薦，包括中國臨牀腫瘤學會（CSCO）胃腸間質瘤診療指南、中國系統性肥大細胞增多症診療指南等。
值得注意的是，在中國大陸以外，阿伐替尼多項適應症在全球獲批。中國台灣和中國香港批准其用於治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性GIST成人患者。在美國，泰吉華®被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）、晚期SM成人患者包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細胞白血病（MCL）；以及攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性GIST成人患者。泰吉華®稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先後在GIST、ISM和晚期SM等三項適應症上被美國FDA授予突破性療法認定。在歐洲，阿伐替尼（商品名AYVAKYT®）已獲歐盟委員會批准上市用於ASM、SM-AHN、MCL以及攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性GIST成人患者。