開拓藥業突發“暴雷”,防脱髮藥物III期臨牀不及預期
王力联系邮箱:[email protected]
(文/王力 編輯/徐喆)11月29日,開拓藥業-B(09939.HK)二級市場繼續走低,截至發稿前,開拓藥業盤中最大跌幅超7%,市值不足10億港元。近三個交易日內公司股價累計跌幅近40%。
消息面上,開拓藥業發佈公告公佈旗下“防脱髮”治療產品III期臨牀數據,結果顯示,差異在統計學上與安慰劑相比並未達到顯著性,而這一結果也被解讀為III期臨牀失敗。
作為開拓藥業的重要管線之一,“防脱髮”治療產品曾被寄予厚望,而如今III期臨牀的折戟一定程度上也給公司帶來一定的壓力。
從現金流層面來看,前期研發投入大、時間長,如今成立十四年之久的開拓藥業仍未實現商業化,而截至今年六月底,其現金及現金等價物以及定期存款合計7.02億元,而上年度僅研發費用就支出超八億的開拓藥業如今也被市場“用腳投票”。
重金押注不及預期,值縮水不足10億港元
11月27日,開拓藥業發佈公告,宣佈旗下外用治療男性雄激素性脱髮(AGA)的創新藥KX-826(福瑞他恩)在中國III期臨牀試驗中讀出頂線數據。
據悉,該III期臨牀試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究,旨在評估每日使用兩次外用0.5%濃度的KX-826對中國成年男性脱髮患者的有效性和安全性。主要終點為治療24周後目標區域內非毛髮數(TAHC/cm2)與基線的平均變化。安全性指標包括不良事件的類型、發生率和嚴重程度。
分析結果顯示,治療24周後,KX-826組非撬毛數(TAHC)結果顯示,KX-826與基線相比促進了毛髮生長,具有統計學意義(P<0.0001)。整體而言,該試驗表現出卓越的安全性,KX-826展現出良好的安全性能,並未報告任何重大不良反應。
然而,與安慰劑相比,KX-826組TAHC在各個訪視點雖然均有提高,但差異在統計學上並未達到顯著性。公司表示將繼續對該III期臨牀試驗的結果進行分析,並展開KX-826外用治療脱髮和痤瘡的多項臨牀試驗,不斷探索KX-826上市的可能性。
這一結果直接被市場解讀為III期臨牀失敗。
作為開拓藥業的重要管線產品,KX-826在之前的多個臨牀試驗中均表現良好,這也使得外界對這款藥物期待頗高。
截至截至今年6月30日,開拓藥業處於臨牀階段的藥物共有7款,除了此次的KX-826,還包括AR-PROTAC化合物(GT20029)、普克魯胺(GT0918)、Hedgehog/SMO抑制劑(GT1708F)、mTOR激酶抑制劑(GT0486)、ALK-1抗體(GT90001)及PD-L1/TGF-β雙靶點抗體(GT90008。

(圖片來自開拓藥業官網)
從研發進展來看,目前除了KX-826,開拓藥業的GT20029同樣是公司臨牀中用於治療脱髮的藥物,同時也是全球首個進入期臨牀階段的外用PROTAC化合物。
今年上半年,GT20029在中國及美國完成了脱髮及痤瘡適應症的期臨牀試驗,而用於治療脱髮的中國II期臨牀試驗已經完成了全部受試者的入組。開拓藥業方面預計,明年第一季將能夠公佈該藥物的臨牀實驗結果。
值得一提的是,同樣處於III期臨牀的普克魯胺此前也曾遭遇重創。
2021年12月27日,開拓藥業發佈了關於其新冠藥物普克魯胺的最新進展。據治療輕中症新冠患者的III期全球多中心臨牀試驗中期分析數據顯示,該臨牀試驗的中期分析未達到統計學顯著性。當時,市場普遍解讀這一結果為開拓藥業在新冠口服藥物研發方面的“失敗”。消息發佈後,開拓藥業股價一度跳水,下跌幅度超過80%。
而當前來看,作為尚未有商業化產品上市的Biotech,公司研發投入巨大也導致業績持續虧損。
根據2023年中報,截至今年上半年,開拓藥業虧損達2.12億元,相較於2022年上半年5.18億元的虧損,公司表示,目前的虧損主要源於研發成本和行政支出,尤其是研發成本佔據了支出的主要份額。
研發投入方面,今年上半年,開拓藥業的研發成本為1.65億元,2021年和2022年,公司的研發費分別為7.68億元和8.28億元。
而現金流方面來看,截至2023年6月30日,開拓藥業的現金及等價物以及定期存款總額為7.02億元,另有未使用的銀行融資達0.9億元,而按照此前開拓藥業的研發支出金額來看,目前公司現金儲備大約只能支撐一年左右。
與此同時,管線賭局的失利,也使得公司在二級市場表現不佳。股價方面,較2021年89港元/股的高峯,彼時已跌去近97%。
國內防脱髮市場有多大?
脱髮可以分為瘢痕性脱髮和非瘢痕性脱髮,較為常見的雄激素脱髮(即俗稱的“雄脱”)、女性脱髮、產後脱髮等屬於非瘢痕性脱髮。
男性羣體中大約70%~80%左右的脱髮情況屬於雄脱,女性羣體的脱髮原因較多,包括內分泌、甲狀腺等疾病產生的脱髮,鐵、維生素D等微量元素的缺乏以及產後體內激素水平變化導致的脱髮等。
而當前隨着年輕人生活習慣和精神壓力及飲食習慣的影響,脱髮逐漸年輕化。脱髮的提前到來,也給治療脱髮藥物市場帶來了一定的擴增。
當前國內市場上,已獲批的藥物中較為普遍的失來自輝瑞(Pfizer)公司和禮來製藥的藥物。
據悉,禮來和Incyte合作開發的Olumiant(巴瑞替尼)新適應症,用於治療成人重度斑禿此前已在美國FDA宣佈批准,成為FDA首個斑禿系統療法(全身療法)。此後今年3月27日,巴瑞替尼獲得中國國家藥監局(NMPA)批准成為國內首個且唯一獲批用於系統性治療重度斑禿的創新療法。
此外,今年10月19日,中國國家藥監局官網顯示,批准輝瑞(Pfizer)公司申報的LITFULO™(Ritlecitinib)的上市申請,用於治療12歲以上青少年以及成人的重度斑禿。
世界衞生組織此前公佈數據顯示,全球約有16億人面臨脱髮問題。根據《中國人頭皮健康白皮書》數據,我國脱髮人口已超過2.5億,佔比高達17%,國內企業也在積極佈局百億脱髮賽道。
目前,尚無國產的JAK抑制劑獲批上市, 而澤璟製藥(688266.SH)的傑克替尼和恆瑞醫藥(60276.SH)的艾瑪昔替尼用於治療斑禿適應症的臨牀試驗進展最快,目前也進入了國內的III期階段。
據悉,鹽酸傑克替尼是澤璟製藥自主研發的一種新型JAK抑制劑類藥物,屬於1類新藥;艾瑪昔替尼(SHR0302)是恆瑞醫藥研發的JAK1抑制劑,是1類新藥,其於今年6月提交的用於治療中重度特應性皮炎的上市許可申請已獲受理。
此外科倫藥業的KL130008膠囊也已進入II期臨牀。科笛-B(02487.HK)公佈,集團治療雄激素性脱髮產品CU-40101(外用小分子甲狀腺激素受體激動劑搽劑)在中國進行的I期臨牀試驗達到主要終點。
據灼識諮詢報告顯示,我國脱髮患者人數快速增長,預計2026年將達到3.43億人。國內毛髮醫療服務行業市場規模在2021年達到234億元,2021年至2030年將以21.8%的複合年均增長率增長,到2030年將達到1381億元。