開拓藥業突發“暴雷”，防脱髮藥物III期臨牀不及預期

（文/王力 編輯/徐喆）11月29日，開拓藥業-B（09939.HK）二級市場繼續走低，截至發稿前，開拓藥業盤中最大跌幅超7%，市值不足10億港元。近三個交易日內公司股價累計跌幅近40%。

消息面上，開拓藥業發佈公告公佈旗下“防脱髮”治療產品III期臨牀數據，結果顯示，差異在統計學上與安慰劑相比並未達到顯著性，而這一結果也被解讀為III期臨牀失敗。

作為開拓藥業的重要管線之一，“防脱髮”治療產品曾被寄予厚望，而如今III期臨牀的折戟一定程度上也給公司帶來一定的壓力。

從現金流層面來看，前期研發投入大、時間長，如今成立十四年之久的開拓藥業仍未實現商業化，而截至今年六月底，其現金及現金等價物以及定期存款合計7.02億元，而上年度僅研發費用就支出超八億的開拓藥業如今也被市場“用腳投票”。   

重金押注不及預期，值縮水不足10億港元

11月27日，開拓藥業發佈公告，宣佈旗下外用治療男性雄激素性脱髮（AGA）的創新藥KX-826（福瑞他恩）在中國III期臨牀試驗中讀出頂線數據。

據悉，該III期臨牀試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評估每日使用兩次外用0.5%濃度的KX-826對中國成年男性脱髮患者的有效性和安全性。主要終點為治療24周後目標區域內非毛髮數（TAHC/cm2）與基線的平均變化。安全性指標包括不良事件的類型、發生率和嚴重程度。

分析結果顯示，治療24周後，KX-826組非撬毛數（TAHC）結果顯示，KX-826與基線相比促進了毛髮生長，具有統計學意義(P<0.0001)。整體而言，該試驗表現出卓越的安全性，KX-826展現出良好的安全性能，並未報告任何重大不良反應。

然而，與安慰劑相比，KX-826組TAHC在各個訪視點雖然均有提高，但差異在統計學上並未達到顯著性。公司表示將繼續對該III期臨牀試驗的結果進行分析，並展開KX-826外用治療脱髮和痤瘡的多項臨牀試驗，不斷探索KX-826上市的可能性。

這一結果直接被市場解讀為III期臨牀失敗。

作為開拓藥業的重要管線產品，KX-826在之前的多個臨牀試驗中均表現良好，這也使得外界對這款藥物期待頗高。

截至截至今年6月30日，開拓藥業處於臨牀階段的藥物共有7款，除了此次的KX-826，還包括AR-PROTAC化合物（GT20029)、普克魯胺(GT0918)、Hedgehog/SMO抑制劑(GT1708F)、mTOR激酶抑制劑(GT0486)、ALK-1抗體(GT90001)及PD-L1/TGF-β雙靶點抗體(GT90008。

（圖片來自開拓藥業官網）

從研發進展來看，目前除了KX-826，開拓藥業的GT20029同樣是公司臨牀中用於治療脱髮的藥物，同時也是全球首個進入期臨牀階段的外用PROTAC化合物。

今年上半年，GT20029在中國及美國完成了脱髮及痤瘡適應症的期臨牀試驗，而用於治療脱髮的中國II期臨牀試驗已經完成了全部受試者的入組。開拓藥業方面預計，明年第一季將能夠公佈該藥物的臨牀實驗結果。

值得一提的是，同樣處於III期臨牀的普克魯胺此前也曾遭遇重創。

2021年12月27日，開拓藥業發佈了關於其新冠藥物普克魯胺的最新進展。據治療輕中症新冠患者的III期全球多中心臨牀試驗中期分析數據顯示，該臨牀試驗的中期分析未達到統計學顯著性。當時，市場普遍解讀這一結果為開拓藥業在新冠口服藥物研發方面的“失敗”。消息發佈後，開拓藥業股價一度跳水，下跌幅度超過80%。

而當前來看，作為尚未有商業化產品上市的Biotech，公司研發投入巨大也導致業績持續虧損。

根據2023年中報，截至今年上半年，開拓藥業虧損達2.12億元，相較於2022年上半年5.18億元的虧損，公司表示，目前的虧損主要源於研發成本和行政支出，尤其是研發成本佔據了支出的主要份額。

研發投入方面，今年上半年，開拓藥業的研發成本為1.65億元，2021年和2022年，公司的研發費分別為7.68億元和8.28億元。

而現金流方面來看，截至2023年6月30日，開拓藥業的現金及等價物以及定期存款總額為7.02億元，另有未使用的銀行融資達0.9億元，而按照此前開拓藥業的研發支出金額來看，目前公司現金儲備大約只能支撐一年左右。

與此同時，管線賭局的失利，也使得公司在二級市場表現不佳。股價方面，較2021年89港元/股的高峯，彼時已跌去近97%。

國內防脱髮市場有多大？

脱髮可以分為瘢痕性脱髮和非瘢痕性脱髮，較為常見的雄激素脱髮(即俗稱的“雄脱”)、女性脱髮、產後脱髮等屬於非瘢痕性脱髮。

男性羣體中大約70%~80%左右的脱髮情況屬於雄脱，女性羣體的脱髮原因較多，包括內分泌、甲狀腺等疾病產生的脱髮，鐵、維生素D等微量元素的缺乏以及產後體內激素水平變化導致的脱髮等。

而當前隨着年輕人生活習慣和精神壓力及飲食習慣的影響，脱髮逐漸年輕化。脱髮的提前到來，也給治療脱髮藥物市場帶來了一定的擴增。

當前國內市場上，已獲批的藥物中較為普遍的失來自輝瑞(Pfizer)公司和禮來製藥的藥物。

據悉，禮來和Incyte合作開發的Olumiant（巴瑞替尼）新適應症，用於治療成人重度斑禿此前已在美國FDA宣佈批准，成為FDA首個斑禿系統療法（全身療法）。此後今年3月27日,巴瑞替尼獲得中國國家藥監局（NMPA）批准成為國內首個且唯一獲批用於系統性治療重度斑禿的創新療法。

此外，今年10月19日,中國國家藥監局官網顯示,批准輝瑞(Pfizer)公司申報的LITFULO™(Ritlecitinib)的上市申請,用於治療12歲以上青少年以及成人的重度斑禿。

世界衞生組織此前公佈數據顯示，全球約有16億人面臨脱髮問題。根據《中國人頭皮健康白皮書》數據，我國脱髮人口已超過2.5億，佔比高達17%，國內企業也在積極佈局百億脱髮賽道。

目前，尚無國產的JAK抑制劑獲批上市， 而澤璟製藥（688266.SH）的傑克替尼和恆瑞醫藥(60276.SH)的艾瑪昔替尼用於治療斑禿適應症的臨牀試驗進展最快，目前也進入了國內的III期階段。

據悉，鹽酸傑克替尼是澤璟製藥自主研發的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬於1類新藥；艾瑪昔替尼（SHR0302）是恆瑞醫藥研發的JAK1抑制劑，是1類新藥，其於今年6月提交的用於治療中重度特應性皮炎的上市許可申請已獲受理。

此外科倫藥業的KL130008膠囊也已進入II期臨牀。科笛-B(02487.HK)公佈，集團治療雄激素性脱髮產品CU-40101(外用小分子甲狀腺激素受體激動劑搽劑)在中國進行的I期臨牀試驗達到主要終點。

據灼識諮詢報告顯示,我國脱髮患者人數快速增長,預計2026年將達到3.43億人。國內毛髮醫療服務行業市場規模在2021年達到234億元，2021年至2030年將以21.8%的複合年均增長率增長，到2030年將達到1381億元。