新型阿爾茨海默病藥物Leqembi將令多數患者難以企及 - 《華爾街日報》

衞材株式會社與百健公司共同研發了新近獲批的阿爾茨海默病藥物Leqembi。圖片來源：Kris Tripplaar/Sipa USA/美聯社去年頒佈的一項全面規定將使新獲批的阿爾茨海默病藥物Leqembi在未來數月內無法惠及大多數美國患者。

美國食品藥品監督管理局（FDA）於週五批准了衞材株式會社與百健公司研發的Leqembi（通用名：lecanemab）用於治療早期阿爾茨海默病患者，其中絕大多數患者由聯邦醫療保險（Medicare）承保。然而，Medicare將拒絕支付該藥物費用，除非患者參與政府批准的臨牀試驗——目前並無此類正在進行或計劃中的研究。

阿爾茨海默病協會患者權益組織於去年12月要求聯邦醫療保險和醫療補助服務中心重新評估該政策，若啓動重新審議程序，可能耗時六至九個月。

衞材全球阿爾茨海默病業務負責人伊萬·張表示，多達85%可能受益於Leqembi的患者由Medicare承保。他透露，若Medicare官員取消報銷限制，衞材預計該藥物上市第三年時將有10萬名患者使用。

醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）週五表示，其“正在審查現有信息，並可能基於此次評估重新考慮當前的覆蓋政策”。

渤健與衞材將Leqembi的定價定為每位典型患者每年26,500美元。

“顯然首日不會獲得醫保報銷，這在美國FDA批准藥物史上前所未有，”阿爾茨海默病協會首席公共政策官羅伯特·埃格表示，“醫療保險受益人獲得報銷將極其困難，甚至不可能。”

這一阻礙源於去年醫療保險官員採取的特殊舉措——頒佈限制針對阿爾茨海默病患者大腦中澱粉樣蛋白藥物的常規支付規定。

該決策源於2021年渤健與衞材聯合開發的Aduhelm獲批後，基於其延緩阿爾茨海默病進展的臨牀試驗證據尚不明確。

該機構曾表示，其政策為製藥商留足了時間開展臨牀試驗，以解答機構關於藥物在醫療保險患者（相比參與行業研究的患者通常存在更多健康問題）中安全性和有效性的疑問。

製藥商與患者權益組織批評該規定過早決定了尚在試驗階段的同類藥物命運。部分企業與醫生指出，Aduhelm屬於特例，因渤健管理層曾錯誤地提前終止兩項大型臨牀試驗，導致結果無定論。

布朗大學神經病學教授斯蒂芬·薩洛韋認為，醫療保險官員基於Aduhelm結果對Leqembi等藥物作出判斷過於倉促。

“他們尚未看到結果就對未來藥物做出覆蓋決定，這似乎不太尋常，”薩洛韋博士表示，他曾是包括衞材和百健在內的製藥公司的付費顧問。

FDA基於一項小型研究授予了Leqembi所謂的加速批准，該中期研究顯示該藥物顯著降低了早期阿爾茨海默病患者大腦中的澱粉樣蛋白水平。

該機構表示，減少澱粉樣蛋白可能預示着患者的臨牀獲益，但批准的前提是在後續研究中證明這種獲益。

主導Leqembi開發的衞材公司表示，去年年底從《新英格蘭醫學雜誌》發表的一項大型驗證性研究中獲得了證據，顯示與安慰劑相比，該藥物減緩了27%的認知衰退。公司計劃基於該研究申請全面批准。

張先生表示，衞材在FDA批准決定前一直與CMS官員進行談判，並計劃在申請全面批准後尋求重新考慮支付政策。

張先生説，如果CMS改變方針，Leqembi的使用將受到限制，因為許多阿爾茨海默病患者從未得到醫生的診斷，而早期疾病患者比病情更重的患者更難識別。

“人們認為會有很多人使用這些藥物，但事實並非如此，”張先生説。

禮來公司也預計FDA將在今年初對其抗澱粉樣蛋白藥物donanemab做出決定。禮來神經科學部門總裁安妮·懷特表示，公司準備在美國推出該藥物，但除非CMS放寬覆蓋決定，否則預計採用速度會較慢。

“短期內使用將非常有限，”懷特女士表示。“沒有醫療保險覆蓋，我認為我們的期望有限。”

與此同時，醫生們正接到越來越多患者詢問關於Leqembi的電話。佛羅里達神經退行性疾病研究所的預防神經學家兼研究員理查德·艾薩克森説，Leqembi需要患者及其家人付出大量精力和時間。

患者需要每兩週到醫生辦公室接受一次藥物輸注，並在治療的頭幾個月頻繁進行磁共振成像（MRI）掃描，以監測腦出血和腫脹的風險。患者還需要知道，如果他們攜帶一種與阿爾茨海默病相關的名為APOE4的基因變異，他們出現此類副作用的風險更高。

“這不是你每天服用的一片藥，”艾薩克森博士説。

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刊登於2023年1月9日印刷版，標題為《新阿爾茨海默病藥物對大多數人仍遙不可及》。