美國食品藥品監督管理局拒絕禮來阿爾茨海默病候選藥物，要求提供更多數據——《華爾街日報》

禮來表示將與FDA合作評估其阿爾茨海默病藥物最快上市路徑。圖片來源：mike blake/Reuters美國藥品監管機構拒絕了禮來公司 提出的新阿爾茨海默病治療方案，該公司稱監管機構需要更多臨牀試驗數據。

如果美國食品藥品監督管理局最終決定放行，這一挫折可能使這款備受期待的藥物推遲至少數月才能實現商業化。

禮來週四表示，FDA針對該公司快速審批藥物多納單抗的申請發出了所謂的完整回覆函。

FDA要求禮來提供至少100名接受該藥物治療至少12個月的受試者臨牀數據。禮來表示此前已向FDA提交了多納單抗中期研究結果，但其中接受至少12個月治療的志願者不足100人。

禮來表示將與FDA合作評估該藥物最快上市路徑。公司正在進行多納單抗更大規模的後期研究，結果預計在第二季度公佈。

禮來稱，FDA表示可能需要這項更大規模研究的數據來做出決定。

基於這些數據，禮來計劃在年中左右向FDA提交多納單抗的傳統批准申請。

禮來公司神經科學業務總裁、執行副總裁安妮·懷特表示：“我們致力於與FDA合作，確保以最快途徑讓這款潛在藥物惠及所需患者。”

週五早盤交易中，FDA拒絕批准禮來阿爾茨海默病藥物的消息導致公司股價下跌超1%。近幾個月投資者推高股價的部分原因，正是預期該藥物可能帶來數十億美元銷售額。

FDA可能延遲批准該藥物對禮來財務前景影響有限。禮來曾表示，即便2023年初能快速獲批，由於聯邦醫療保險（Medicare）對新款阿爾茨海默病藥物的報銷限制政策，初期銷售額將較為有限。

阿爾茨海默病倡導組織已要求聯邦醫療保險和醫療補助服務中心重新評估該政策，但即便機構同意調整也需耗時數月。

SVB證券分析師戴維·瑞辛格在研究報告中指出，FDA的拒絕並未改變他對多奈單抗的看法，因為該藥的銷售前景取決於更大規模的三期臨牀試驗結果，相關數據預計將在第二季度公佈。

總部位於印第安納波利斯的禮來公司表示，2023年財務預測維持不變。

禮來原本期待今年初能獲得FDA加速批准多奈單抗。如今，年中提交標準藥物申請意味着，按照FDA通常需要6-10個月審批新藥申請的流程，最終決定可能推遲至2024年。

美國食品藥品監督管理局（FDA）有時會授予加速批准，允許治療嚴重疾病的藥物提前上市。相較於標準藥物審批，FDA可以基於更有限的臨牀證據集對新藥進行加速批准。

該機構近期批准了另一款阿爾茨海默病療法。本月早些時候，FDA提前批准了日本衞材公司（Eisai）與美國渤健公司（Biogen）聯合研發的新阿爾茨海默病藥物。

FDA基於早期研究發現該藥物能降低早期阿爾茨海默病患者大腦中名為β澱粉樣蛋白的粘性物質水平，遂有條件批准了這款名為lecanemab（商品名Leqembi）的藥物。

禮來公司此前向FDA提交的證據表明，其藥物donanemab有助於減少被認為是阿爾茨海默病誘因的β澱粉樣蛋白沉積量，並據此申請加速批准。

這項涉及250多名患者的中期研究還發現，與安慰劑相比，該藥物能延緩認知和功能衰退。

禮來公司表示，中期研究中許多受試者在治療開始後僅六個月就能停藥，因為該藥物能快速清除其大腦中的澱粉樣斑塊。因此，這些患者中接受12個月治療的人數不足100人。

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本文發表於2023年1月20日印刷版，標題為《FDA要求提供更多阿爾茨海默病藥物數據》。