新型抗癌藥及罕見病藥物月費用現已突破2萬美元——《華爾街日報》

安進公司（Amgen Inc.）的新型肺癌治療藥物Lumakras在2021年上市時標價高昂：每位患者每月17,900美元。

僅僅一年多後，2022年12月，針對同類型癌症的第二款藥物——Mirati Therapeutics公司的Krazati定價更高：每月19,750美元，溢價達10%。

隨着製藥商面臨越來越大的壓力，要求控制現有藥物的重複或年度漲價，新上市的品牌藥首日定價便屢創新高。以往，公司在推出新藥時會慎重考慮是否突破重大價格門檻，比如每月5,000美元，然後是每月10,000美元。如今，許多治療癌症和罕見病的新藥常規性地超越這些價格閾值，通常每月超過20,000美元。

新藥更高的起始價格導致患者自付費用增加，並使私人保險公司和包括醫療保險在內的聯邦項目預算緊張。

根據俄亥俄州非營利性藥物價格數據分析機構46brooklyn Research為《華爾街日報》進行的分析，新批准藥物的中位起始價格（即一半高於此價，一半低於此價）從2011年的每月2,624美元飆升至2022年的每月7,034美元，幾乎翻了三倍。

製藥商表示，這些價格反映了新藥為患者帶來的臨牀效益。公司稱大多數人無需支付標價，因為他們向僱主、藥房福利管理機構和保險公司提供回扣和折扣。此外，企業通常會提供援助以幫助患者減輕自付費用負擔。

46brooklyn的分析報告聚焦於2011年以來美國食品藥品監督管理局批准的485種處方藥的標價，這些藥物含有FDA此前未批准過的活性成分。

該分析涵蓋了一些新產品，例如僅需單次使用的昂貴基因療法。但未包含那些無法獲取標價信息的藥物，比如已獲監管批准但尚未上市銷售的藥品。

今年1月在美國獲批的兩種新型抗癌藥——禮來公司治療套細胞淋巴瘤的Jaypirca和Stemline Therapeutics公司的乳腺癌藥物Orserdu——每月費用均超過2.1萬美元，全年治療費用逾25萬美元。

禮來新型淋巴瘤藥物Jaypirca2.1萬美元的月定價高於同類藥物的上市價格。圖片來源：Mike Blake/REUTERS部分單次治療的新型藥物起價已達每位患者數百萬美元。CSL集團治療B型血友病的基因療法Hemgenix在去年11月獲美國批准後，以350萬美元的標價面世。CSL表示該定價體現了療法對患者的益處，可能使其免於反覆使用昂貴的傳統藥物。

新藥上市價格呈現上漲趨勢的同時，新出台的立法正在對老藥漲價施加壓力。

美國《2022年通脹削減法案》旨在通過以下措施控制藥品成本：要求製藥商在特定藥品漲價幅度超過總體通脹率時向聯邦醫療保險計劃支付回扣，並授權醫療保險機構在部分新藥上市數年後進行價格談判。

但新法律並未直接禁止製藥商對全新藥物設定高昂的初始定價，藥品價格監督機構表示，目前對定價上限幾乎缺乏有效約束。如果企業將高初始定價視為抵消新藥上市後漲價受限的手段，這項法案反而可能推高上市價格。

“這將迫使企業以更高價格上市新藥，為未來數年無法全力加速漲價時預留更大的價格調整空間，“46brooklyn首席執行官安東尼奧·恰恰表示。

藥品價格研究人員指出，推動高上市價格的另一因素是製藥企業日益聚焦於為患者羣體較小的疾病（如遺傳病和某些癌症）開發新藥。

長期以來，企業以"孤兒藥"患者基數小、需通過高價回收高昂研發成本為由為其定價辯護。如今這類藥物在行業產出中佔比顯著提升。據FDA數據顯示，2022年獲批新藥中54%針對罕見病，而2012年這一比例僅為33%。

與其他一些發達國家不同，美國對新藥的初始價格沒有實施價格管控。

Stemline Therapeutics公司治療乳腺癌的藥物Orserdu於今年1月在美國獲批，全年使用費用超過25萬美元。圖片來源：Stemline Therapeutics"沒有任何限制能阻止製造商按照市場承受能力設定高價，“哈佛醫學院研究藥物價格的醫學講師本傑明·羅姆表示，“因此只要推出新產品，製造商就能持續抬高價格。”

羅姆博士及其同事去年在《美國醫學會雜誌》發表分析報告指出，2020至2021年獲批的新藥中有47%的年標價超過15萬美元，而2008至2013年間這一比例僅為9%。

禮來公司新型淋巴瘤藥物Jaypirca每月2.1萬美元的標價，顯著高於過去十年獲批的同類BTK抑制劑藥物的初始定價。

百濟神州的Brukinsa在2019年獲批治療套細胞淋巴瘤時，初始定價為每月12,935美元。強生與艾伯維聯合開發的Imbruvica在2013年獲同類適應症批准時，上市定價為每月10,900美元。隨着這些藥物後續獲批治療白血病等新適應症，其標價已逐步上漲。

禮來公司發言人表示，該公司認為將Jaypirca與老款BTK抑制劑進行價格對比並不恰當，因為該藥物獲批的適應症針對不同患者羣體。Jaypirca是首款獲批用於治療復發或難治性套細胞淋巴瘤的BTK藥物，適用於已接受過兩種治療方案（包含其他BTK藥物）的患者。

禮來稱其定價基於藥物為患者帶來的價值和所代表的科學創新。公司提供儲蓄卡計劃，將參保患者自付費用最低降至零。

Stemline公司的新款乳腺癌治療藥物Orserdu推薦劑量的標價為21,369美元。作為美納里尼集團子公司的Stemline女發言人拒絕置評。

安進公司銷售的新型肺癌藥物Lumakras定價反映了該藥為攜帶特定KRAS基因突變肺癌患者帶來的益處。這類肺癌對傳統療法產生耐藥性，而研究顯示Lumakras能縮小腫瘤並延緩疾病進展。安進表示該藥可使患者免於化療費用及副作用影響，目前其月費用已上調至20,111美元。

Mirati Therapeutics公司的Krazati與Lumakras針對同類型KRAS陽性肺癌，研究證實能縮小患者腫瘤。Mirati表示其定價基於藥物為患者提供的"巨大臨牀價值”。

聯繫記者彼得·洛夫特斯：[email protected]

出現在2023年3月10日的印刷版中，標題為《新藥上市價格高昂》。