禮來藥物在大型研究中顯示可延緩阿爾茨海默病——《華爾街日報》

禮來公司的阿爾茨海默病藥物針對的是大腦中形成斑塊的物質。圖片來源：Maddie McGarvey/華爾街日報一項新研究顯示，禮來公司 的實驗性藥物減緩了早期阿爾茨海默病患者的認知和功能衰退，這表明製藥公司在為這種導致記憶喪失的疾病尋找有效治療方法的長期努力中正在迎來轉機。

基於新數據，禮來公司週三表示，計劃在本季度向美國食品藥品管理局(FDA)申請批准該藥物上市，可能在2023年底或2024年獲得監管機構的決定。

這將證實，在多年的失敗嘗試後，製藥公司終於找到了可以減緩這種使數百萬美國人乃至全球更多人衰弱的疾病惡化的療法。

批准還可能為醫療保險和其他健康保險公司同意支付這些昂貴藥物打開大門，同時引發禮來與衞材及其合作伙伴渤健之間的競爭，後者正在推出已獲批的阿爾茨海默病療法，爭奪該行業最大的潛在市場之一。

“我們在這一類治療中看到的進展，以及過去幾年潛在新療法的多樣化，為受這種毀滅性疾病影響的人們帶來了希望，”阿爾茨海默病協會首席科學官Maria C. Carrillo表示，該協會支持研究併為患者發聲。

然而，南加州大學凱克醫學院精神病學教授隆·施耐德表示，禮來公司藥物的最新研究結果表明，其療效相對有限，且對部分患者而言可能被安全風險所抵消。施耐德教授參與了這項由禮來資助的研究項目。

研究發現，多奈單抗會增加嚴重腦部問題的風險。

研究人員設計的多奈單抗（禮來）與侖卡奈單抗（衞材和渤健聯合開發）通過靶向減少β澱粉樣蛋白髮揮作用——這種物質會在大腦中形成斑塊，被認為是導致阿爾茨海默症惡化的主要誘因。

該療法一直存在爭議，因為許多失敗的藥物同樣靶向澱粉樣蛋白，但近年來對禮來和衞材-渤健藥物的研究強化了相關證據。

美國食品藥品監督管理局（FDA）近期拒絕了禮來的藥物申請，原因是該機構希望看到更多受試者的數據。禮來首席科學和醫療官丹尼爾·斯科夫隆斯基表示，這項新研究將提供FDA所需的數據**。**

“藥物效果非常顯著，“斯科夫隆斯基博士表示。

多奈單抗通過靜脈輸注給藥。雖然研究人員設計該藥物的初衷是清除澱粉樣蛋白，但該療法既不能治癒阿爾茨海默症，也無法完全阻止病情惡化。

總部位於印第安納波利斯的禮來公司通過新聞稿（而非醫學期刊的同行評審論文）公佈了這項大型三期研究結果。研究人員計劃在7月的阿爾茨海默症會議上展示完整數據。

禮來公司表示，在對超過1,730名患者的研究中，與接受安慰劑治療18個月的人羣相比，該藥物將患者認知衰退速度減緩了35%。研究人員將藥物給予經檢測處於阿爾茨海默病早期階段的老年患者。

研究人員通過評估包括駕駛和財務管理在內的日常活動能力及多項記憶指標，來衡量該藥效果。

據禮來公司數據，根據臨牀痴呆評定量表評分，約47%接受多奈單抗治療的患者在治療開始後12個月內未出現認知衰退。

“這些療效水平在阿爾茨海默病治療中前所未見，為該疾病的治療可能性設立了新基準，“斯科夫羅尼斯基博士表示。

禮來公司稱，由於大腦中澱粉樣斑塊被清除，約52%服用多奈單抗的患者在一年內完成治療，72%的患者能在18個月內停藥。

分析師指出，與衞材和渤健的侖卡奈單抗相比，這些發現可能增強多奈單抗對部分醫患的吸引力。

另一項研究中，侖卡奈單抗在18個月內使阿爾茨海默病患者衰退速度較安慰劑組減緩27%，但由於研究設計差異難以直接比較。

不過分析師表示，侖卡奈單抗的安全性可能使其相對於多奈單抗對其他醫患更具優勢。

禮來公司披露，約24%服用多奈單抗的患者出現澱粉樣蛋白相關影像學異常（包括腦腫脹等掃描結果），31%出現包括出血在內的異常情況，但多數病例為輕度至中度。

禮來公司表示，約1.6%的異常反應被歸類為嚴重事件，其中包括兩例直接致死病例，以及第三例在出現異常反應後死亡的患者。

分析師指出，多奈單抗研究中出現的腦異常發生率高於衞材與渤健聯合開發的侖卡奈單抗在獨立研究中的數據。

禮來股價上漲超6%，渤健漲幅約1%。日本衞材在東京證券交易所上市交易。

禮來曾在2021年公佈一項較小規模的中期研究結果，顯示多奈單抗療效積極。基於該研究，禮來向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了審批申請，但FDA表示需要更多數據才能做出決定。

新型阿爾茨海默病藥物面臨的主要挑戰是保險覆蓋範圍有限。美國聯邦醫療保險（Medicare）已拒絕將抗澱粉樣蛋白阿爾茨海默病藥物納入常規承保範圍。

美國醫療保險和醫療補助服務中心表示，若有更多證據支持這類藥物的有效性，將考慮擴大承保範圍。

分析師認為，若藥物獲得FDA完全批准，該保險計劃可能調整政策。

衞材與渤健的侖卡奈單抗於1月獲得加速批准，這是基於其清除澱粉樣蛋白的能力，但要獲得完全批准仍需更多數據。衞材已根據顯示該藥物能延緩患者病情惡化的研究數據，向FDA申請傳統審批，最終決定預計在7月6日前公佈。

渤健與衞材將侖卡奈單抗定價為每年26,500美元（典型患者），若獲批上市，預計禮來將對多奈單抗採用相近定價策略。

斯科夫隆斯基博士表示，他希望醫療保險計劃能重新考慮並開始覆蓋新的阿爾茨海默病藥物。阿爾茨海默病協會週三呼籲醫療保險計劃立即審查現有關於新阿爾茨海默病治療的數據，並修改其覆蓋政策。

分析師預計這些藥物具有數十億美元的銷售潛力。

聯繫彼得·洛夫特斯，郵箱：[email protected]

刊登於2023年5月4日印刷版，標題為《實驗性藥物減緩阿爾茨海默病進展》。