《華爾街日報》：阻礙阿爾茨海默病藥物惠及患者的機構

又一款阿爾茨海默病藥物展現出積極療效——在1,736名患者參與的18個月臨牀試驗中，該藥物使早期病程進展減緩35%。由禮來公司研發的Donanemab成為迄今對抗阿爾茨海默病的最有力武器。這一突破緊隨美國食品藥品監督管理局（FDA）今年一月對衞材與渤健聯合開發的類似療法lecanemab的加速批准——該療法在1,795名患者的18個月試驗中顯示出27%的病程減緩。

然而聯邦醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）卻拒絕讓老年患者及其家庭獲得這些治療，並冷落那些實現二十年來阿爾茨海默病最重大突破的創新者。這種監管越權行為必須停止。

歷史上當FDA認定某種療法安全有效時，CMS幾乎總會根據"合理且必要"標準（這個模糊術語賦予該機構最大自由裁量權）判定其值得納入報銷範圍。在批准癌症、心臟病和艾滋病創新療法的廣泛使用時，FDA與CMS始終遵循這一路徑。

但CMS卻以令人費解的方式打破先例，質疑FDA對安全性和有效性的判斷，並將所有新藥報銷範圍限制在CMS批准的臨牀試驗內。猜猜當前有多少此類試驗正在招募阿爾茨海默病患者？零。

醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)正在推行的"證據發展覆蓋計劃"（簡稱CED）實則是創新殺手。該政策創立於小布什政府時期，初衷是加速醫療設備審批。其理念是允許CMS覆蓋那些仍在收集研究數據的醫療技術。但實際上，CED已成為企業無盡的折磨——通常需要完成30多個複雜步驟才能建立證據開發計劃，包括確定研究贊助方和調查人員、制定方案、獲得CMS批准和資金、建立數據庫、招募患者以及開展臨牀試驗。

自2005年以來，已有27種醫療設備或診療程序被納入CED計劃，其中僅4項完成了證據收集。有一項耗時12年才完成，其餘項目至今仍在持續生成臨牀數據。

用於診斷特定癌症和神經系統疾病的正電子發射斷層掃描(PET)在18年前就被納入CED。CMS於2013年放寬了對癌症診斷的限制，但對阿爾茨海默症等神經系統疾病仍持續限制覆蓋——儘管全美醫院每年實施超過200萬次PET掃描。

通過將阿爾茨海默症治療納入CED（覆蓋證據發展）政策，CMS（醫療保險和醫療服務補助中心）將該政策的適用範圍從醫療器械和手術程序進一步擴大。這一舉措不僅質疑了FDA（美國食品藥品監督管理局）的科學判斷力，還將限制而非增加患者獲得這些治療的機會。目前尚無跡象表明CMS會改變方向，但兩黨對該機構的施壓正在加劇。

上週，民主黨與共和黨議員在眾議院能源與商業委員會衞生小組委員會聽證會上，就這一政策猛烈質詢CMS局長奇基塔·布魯克斯-拉蘇爾。同日，來自紅州與藍州的26名總檢察長聯合向布魯克斯-拉蘇爾女士及衞生與公眾服務部部長哈維爾·貝塞拉發送公開信，敦促擴大治療可及性。兩方均指出政府在此事上的政策矛盾——退伍軍人事務部已於今年二月批准對衞材與百健合作療法的醫保覆蓋。

對創新者而言，阿爾茨海默症領域風險極高。過去25年間，超過150項臨牀試驗以失敗告終。儘管私營領域投入了數十億美元，僅有六種療法獲得FDA批准。近期重大突破標誌着人類在延緩病情發展、甚至未來逆轉疾病進程的治療方案上取得了里程碑進展。創新理應獲得激勵——而非壓制。

在許多方面，我們今天對阿爾茨海默病的認知，就如同40年前對癌症的認知。1971年理查德·尼克松總統簽署《國家癌症法案》時，五年生存率不足50%。經過數十年的投資和政策對漸進式創新的支持，這一比率已接近70%。對於早期發現的乳腺癌、前列腺癌等癌症，生存率甚至接近100%。阿爾茨海默病也有可能取得類似進展——而第一步就是讓FDA批准的療法擺脱CED限制。

阿爾茨海默病協會估計，每天有2000人從輕度痴呆發展為中度痴呆，使他們無法受益於這些突破性療法。等到CMS採取行動時，又將有多少人錯失良機？

格羅根先生是南加州大學謝弗中心的訪問高級研究員，2019-2020年擔任特朗普總統的國內政策顧問。他為醫療保健行業提供諮詢，包括致力於開發阿爾茨海默病治療方法的公司。

圖片來源：Getty Images/iStockphoto