基因療法投資者擁有強大盟友：患者羣體——《華爾街日報》

在FDA專家小組投票支持一種治療杜氏肌營養不良症的藥物後，Sarepta公司股價飆升。圖片來源：Kristoffer Tripplaar/Sipa USA/Associated Press試想一下，你作為美國食品藥品監督管理局（FDA）諮詢委員會的專家，正在參與一場會議，決定是否投票支持一種治療罕見疾病的藥物。這種疾病會奪走男孩的行走能力，並導致許多患者在青年時期早逝。

會議期間，你聽取了醫生和患者的證詞，包括一段視頻展示了一個男孩在接受杜氏肌營養不良症治療後數年仍能騎自行車。同一場會議上，FDA工作人員也向你發出警告，指出Sarepta Therapeutics公司進行的研究未能提供明確證據證明該藥物有效，同時還存在一些安全隱患。

你會投贊成票還是反對票？

在週五的會議上，FDA外部顧問幾乎勢均力敵——8人投票支持、6人反對批准該療法。許多投贊成票的專家表達了保留意見，但部分被醫生提供的個案證據和患者治療證詞所打動。他們的決定也符合現行流程邏輯：FDA允許在療效尚未明確時加速審批某些藥物。從某種角度而言，只要藥物安全性不太差，投贊成票的風險低於反對票——若藥物最終無效，至少給了絕望患者一線希望；若投反對票，則可能斷送生命。

芝加哥大學醫學中心神經學教授雷蒙德·魯斯博士總結了他的思考過程：“與此療法是否真能幫助患者相比，基因治療的副作用相對較小，因此我投了贊成票。”

這一邏輯為Sarepta公司和患者贏得了重要勝利。雖然FDA必須在5月29日前做出決定且不必遵循專家小組建議，但通常會採納意見。華爾街已將Sarepta列為重要收購目標，其股價週一飆升31%，公司市值接近150億美元。

基因治療領域的其他公司也應聲上漲。貝倫貝格銀行生物科技分析師舒志強指出，羅氏製藥可能成為潛在收購方，該公司已擁有該藥物在美國境外的權益。舒先生解釋，大型藥企需權衡巨大機遇與基因治療領域的挑戰，包括不確定的醫保環境（該藥物可能定價超百萬美元）和複雜的生產工藝。

該領域仍有多重利好因素：首先，患者羣體持續向FDA施壓要求批准藥物。威廉布萊爾分析師蒂姆·盧戈指出：“若非患者權益組織在整個研發和評審過程中的積極參與，投票結果很難獲得通過。”

此外，華盛頓在藥價上的強硬立場反而形成助力。《通脹削減法案》首次允許聯邦醫保對部分暢銷藥進行價格談判，但Sarepta這類針對單一罕見病的療法獲得豁免。EFG新資本高級投資經理邁克爾·克魯洛補充説，當面對高度關注且亟需治療的患者羣體時，藥物推廣也更為容易。

“你正在向一個高度集中的用户羣體推銷一種價值數百萬美元的藥物，”克魯洛先生説道。“這些患者通常會被集中到專科中心。因此，僱傭50名銷售代表並逐步創造數十億美元的銷售額變得極為容易。”

Sarepta公司遠未脱離風險。該公司預計將在今年年底前後公佈一項大型隨機安慰劑對照研究的結果。根據快速審批流程，如果該研究失敗，FDA可能會要求公司將藥物撤出市場。FDA高級官員彼得·馬克斯堅稱該機構有權這樣做，並可以援引最近通過的一項法律，該法律在多家公司拖延完成驗證性試驗的擔憂中賦予了FDA更廣泛的權力。可以説，Sarepta本身就是這樣的公司之一，儘管早在2016年就獲得了另一種治療杜氏肌營養不良症藥物的加速批准，但至今仍未完成驗證性研究。

由於對這種毀滅性疾病缺乏其他有效治療方法，這些男孩及其家庭成為了推動藥物審批過程的強大力量。FDA顧問的決定表明，在基因療法領域，投資者需要明白患者的聲音與臨牀試驗數據同樣重要。

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本文發表於2023年5月17日的印刷版，標題為《基因療法投資者獲得強大盟友》。