《華爾街日報》：施維雅公司在難治性腦癌治療上取得突破

腦部核磁共振顯示了一個緩慢生長的神經膠質瘤，這是一種腫瘤類型。圖片來源：丹娜-法伯癌症研究所一種實驗性藥物顯著延緩了一種惡性腦瘤的生長，這是該領域幾十年來進展甚微後的重大突破。

根據週日發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的研究，低級別神經膠質瘤患者在手術後服用施維雅製藥公司的伏拉西地尼藥物，其癌症生長延緩時間是未服藥患者的兩倍多。

施維雅表示，在這項涉及331人的研究中，服藥患者的中位無擴散時間超過兩年，藥物將癌症進展或死亡的風險降低了61%。

研究顯示，通過抑制腫瘤生長，該藥物還延長了這些通常年輕、相對健康的患者開始化療和放療前的等待時間。這有助於延緩伴隨腦癌放療可能出現的認知衰退、記憶力減退及其他副作用。

“這項研究將改變臨牀實踐，”未參與該研究的耶魯癌症中心主任、美國臨牀腫瘤學會主席埃裏克·維納博士表示。

該藥物效果顯著，研究人員於3月向安慰劑組參與者公開了分組情況以提供治療。來自印第安納波利斯郊區的查德·維茨沃選擇了接受治療。這位37歲的班車公司老闆、兩個孩子的父親於2021年加入試驗，希望避免放療，過去六週一直在每日服用該藥片。他的腫瘤尚未進展。

“我獲得了第二次生命的機會，”維特維爾説。

儘管乳腺癌和肺癌等其他類型癌症的治療取得了重大進展，但對抗腦瘤的鬥爭大多停滯不前。大多數藥物無法穿過被稱為血腦屏障的血管和組織保護層到達腫瘤，而受影響的患者數量較少，使得大規模試驗難以組織。

查德·維特維爾與妻子艾米麗和孩子們在一起，他表示自己獲得了第二次機會。照片：萊西·克拉格攝影“這是一種非常難以治癒的疾病，成功案例不多，”波士頓丹娜-法伯癌症研究所神經腫瘤中心主任、該研究的資深作者帕特里克·温博士説。“看到這些患者在試驗中表現良好，真的令人欣慰。”

根據美國癌症協會的數據，美國每年約有25,000人被診斷出患有腦和脊髓癌，每年約有4,000名患者被診斷出患有低級別膠質瘤。試驗中的患者患有2級膠質瘤，這是一種生長緩慢的腫瘤，通常發生在30多歲或40多歲的人羣中。

為了治療2級膠質瘤，醫生會通過手術儘可能多地切除癌症。然後他們會監測腫瘤的生長情況，或者用化療和放療進行治療。這些腫瘤無法治癒，經常復發，有時是在多年之後。

超過80%的二級神經膠質瘤患者的癌症存在IDH基因突變，這種突變會促進腫瘤生長。紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心神經科主任、該試驗首席研究員英戈·梅林霍夫博士表示，這是首個針對腦癌中這類突變開展的晚期階段研究。

施維雅公司臨牀開發副總裁蘇珊·潘迪亞博士介紹，伏拉西迪尼能靶向阻斷IDH突變蛋白，其設計可穿透血腦屏障。該藥物是施維雅2021年以18億美元首付款收購Agios製藥公司腫瘤業務時獲得的產品。

這項試驗納入了331名二級IDH突變型膠質瘤患者，這些患者術後存在殘留腫瘤組織或復發跡象，正處於腫瘤監測期。約168名患者每日服用該藥片，163名患者服用安慰劑。參與者來自10個國家77個醫療中心。

服藥患者的中位無進展生存期接近28個月，而安慰劑組為11個月。兩年隨訪顯示，服藥患者無需額外治療的概率約為83%，安慰劑組僅為27%。

未參與該研究的休斯頓德克薩斯大學MD安德森癌症中心神經腫瘤學助理教授奇拉格·帕特爾博士表示：“無論是從生存期還是生活質量角度看，這都可能為患者帶來重大改善。”

研究人員表示，患者對該藥物耐受性良好。數據顯示，肝酶升高是與該藥物相關的最常見嚴重不良事件。另一項試驗正在研究伏拉西尼聯合免疫療法的效果，研究人員還計劃開展將該藥物與放療和化療相結合的試驗。

施維雅公司表示，計劃在2024年下半年申請該藥物的監管批准。研究人員於週日在美國芝加哥舉行的美國臨牀腫瘤學會會議上公佈了試驗數據。

聯繫作者Brianna Abbott，郵箱：[email protected]

本文發表於2023年6月5日印刷版，標題為《藥物延緩腦腫瘤生長》。