阿爾茨海默症重磅藥物即將問世，但進展緩慢——《華爾街日報》

任何與認知障礙打交道的患者或家屬都清楚，阿爾茨海默病的診斷並不簡單。這需要專家進行腰椎穿刺或PET掃描——而由於有效藥物的匱乏，漏診現象普遍存在。

隨着衞材和百健的抗澱粉樣蛋白治療藥物Leqembi有望在下月獲得美國食品藥品監督管理局的全面批准及後續醫療保險覆蓋，焦點將轉向解決患者獲取治療的多重障礙。

Leqembi和其他抗澱粉樣蛋白療法並非居家服用的藥丸。它們需要在醫療中心頻繁輸注，並通過定期掃描監測腦出血等安全隱患。對衞材和百健而言，挑戰不僅在於説服患者和醫生相信該藥物具有實際臨牀效益，還需確保患者能獲得診斷資源、專科醫生和充足的輸注中心容量。鑑於這些資源的普遍短缺，藥物推廣將面臨緩慢進程。

“我們堅信必須解決基礎設施問題，”百健執行副總裁兼開發主管普里亞·辛哈爾在接受採訪時表示，“一旦治療可用，將極大激發這些領域的投資動力。”

投資者現在最關注的是患者接受治療的障礙。雖然沒有人懷疑阿爾茨海默症市場的巨大規模（影響數百萬人），但賣方分析師對該藥物的預測反映出對其潛在接受度的不確定性：根據Visible Alpha的數據，到2032年的年度銷售額預測從低至65億美元到170億美元不等。

Leqembi和其他抗澱粉樣蛋白治療並非可以在家中服用的藥丸。圖片來源：Zack Wittman for The Wall Street Journal“我們現在處於一個階段，很多討論都集中在商業成功的可能性以及增長速度上，”Baird的生物技術分析師Brian Skorney表示，他對Biogen的評級為“跑贏大盤”，並估計其年銷售額峯值將達到80億美元。

這種不確定性意味着長期投資者仍有潛在的上行空間。Biogen的新任首席執行官Chris Viehbacher已表示對更多交易持開放態度。此外，Singhal表示，在今年上半年削減了一些研發項目後，管理層“將更關注我們的差距以及可以填補這些差距的外部增長機會。”

Leqembi的成功將有所幫助。上週，FDA的專家顧問一致投票支持全面批准該藥物。雖然該機構不一定要遵循這一建議，但預計將在7月6日前批准，屆時醫療保險和醫療補助服務中心將開始覆蓋該藥物，不過CMS將要求患者的醫生參與註冊以收集關於藥物在現實世界中如何起效的證據。（FDA在2021年批准了Eisai和Biogen的命運多舛的早期阿爾茨海默症藥物Aduhelm時，曾不顧顧問的反對票。）

註冊系統將如何運作仍是個謎，但如果對醫生而言過於繁重，可能會為啓動階段增添另一層複雜性。

許多最初可能延緩應用的問題或將在幾年內得到解決。診斷技術將是最大障礙，Singhal指出，獲取腦部PET掃描並非易事，尤其對醫療資源匱乏社區的患者而言。而另一種需要在脊柱穿刺的替代方案，對老年患者可能也不太便利。

但這可能很快得到解決。阿爾茨海默病藥物發現基金會首席科學官Howard Fillit表示，新型血液檢測正在早期診斷中發揮越來越大的作用，最終可能取代昂貴的PET掃描。Singhal指出這些檢測仍需數年才能成為主流。輸液能力不足的挑戰也可能消失。衞材和百健預計將在2024年初申請批准一種更簡易的注射裝置，使患者數月後能在家中自行注射。

重要的是，衞材和百健並非孤軍奮戰。禮來公司的多納單抗緊隨其後，該藥物獲批不僅會帶來新競爭者，在推動醫療行業改善基礎設施方面也將成為強大盟友。

隨着FDA批准和醫保覆蓋近在咫尺，焦點正日益轉向如何將藥物真正送到患者手中的現實問題。作為首個獲得聯邦醫保全面覆蓋的抗澱粉樣蛋白藥物，Leqembi的推廣之路不會平坦。但成為重磅藥物的可能性已然觸手可及。

寫信給大衞·韋納，郵箱：[email protected]

刊登於2023年6月20日印刷版，標題為《潛在的重磅阿爾茨海默病藥物即將到來，但進展緩慢》。