新型基因療法雖獲FDA批准仍可能面臨艱難推廣——《華爾街日報》

美國FDA對BioMarin療法的批准應能為這隻多年來股價基本持平的公司股票提供提振。圖片來源：ANDREW KELLY/REUTERS基因療法進展順利，儘管障礙依然存在。

最近幾周，美國食品藥品管理局(FDA)已經批准了兩種新療法，一種是治療遺傳性皮膚病的療法，由Krystal Biotech開發，另一種是治療致殘性肌肉疾病的療法，由Sarepta Therapeutics生產。週四，又一種療法獲得批准。

FDA批准了BioMarin Pharmaceutical的基因療法Roctavian用於治療A型血友病，這對一個仍處於起步階段並面臨從安全擔憂到生產障礙等諸多困難的行業來説是一個令人印象深刻的進展。這也將讓BioMarin及其投資者鬆一口氣，自2020年8月FDA以需要更長期數據為由拒絕該藥物以來，他們已經等待了近三年。

“我們自豪地宣佈，現在能為患有嚴重A型血友病的成人提供一種一次性、單劑量的治療選擇，”BioMarin公司董事長兼首席執行官Jean-Jacques Bienaimé表示。

但FDA的認可並不意味着該療法將一帆風順。

BioMarin面臨的主要問題是，與某些治療選擇有限的罕見遺傳病不同，血友病患者（患有罕見的血液疾病，導致血液無法正常凝固）確實有可用的治療方法。可選方案包括第八因子替代療法（通過凝血因子濃縮物替代患者缺失的凝血因子）以及羅氏製藥的重磅抗體藥物Hemlibra——分析師預計該藥物今年銷售額將接近50億美元。因子替代療法需每週多次靜脈注射，極為不便；而Hemlibra雖可每月給藥一次，仍非理想方案。能一次性遞送血友病患者缺陷基因副本的療法，對患者而言是重大突破。

然而一個挑戰是：臨牀試驗數據顯示該療法效果會隨時間減弱，因此似乎不能實現長期治癒。當療效消退時，患者基本上需要回歸原有療法。此外，由於該療法的病毒載體特性會促使免疫系統在再次接觸時發起攻擊，患者通常只能接受一次治療，這大大增加了決策風險。

BMO資本市場分析師科斯塔斯·比利烏里斯表示：“考慮到目前正在開發的其他基因療法未來可能提供更優的風險收益比，大多數患者可能會選擇等待。A型血友病並非致命疾病，患者已有特效藥Hemlibra可用。”

瑞穗證券醫療行業股票策略師賈裏德·霍爾茲指出，投資者擔心醫生會持謹慎態度：“將患者從現有療法轉向可能五年後失效的基因療法，這種轉換對醫生的吸引力足夠大嗎？”

儘管如此，Roctavian的獲批對部分患者——尤其是面臨致命出血風險的重症患者——仍是重大突破。雖然單次治療標價可能高達290萬美元，但從長遠看反而能為醫療系統節省開支，因為Hemlibra的年淨治療費用可超過60萬美元。

從財務角度看，該療法無需覆蓋大量患者。每年僅需以天價治療100名患者，就能形成相當可觀的業務規模。BioMarin估算全球有超過2萬名重症A型血友病成年患者。公司週四披露，美國約有6500名重症患者，其中約2500人符合FDA批准後的治療條件。FactSet調查的分析師預測，到2028年該療法銷售額將突破10億美元。

但該公司在歐洲的經歷並不預示着其能很快達到十億美元的銷售規模。儘管Roctavian去年8月在歐洲獲得了有條件批准，但截至第一季度尚未治療任何患者。在4月份的第一季度財報電話會議上，該公司表示仍在與歐洲支付方敲定協議，並下調了2023年Roctavian的銷售預期至5000萬至1.5億美元之間。

在這場本質上是醫學革命的進程中，起伏波動在所難免。對BioMarin而言，歷經多年延遲後最終獲得FDA批准已是一場勝利。對長期投資者來説，強勁的患者接納度可能比FDA批准更能作為買入該股的風向標。

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本文發表於2023年6月30日印刷版，標題為《新獲批的BioMarin基因療法可能面臨艱難征程》。