阿爾茨海默病治療：關於新藥及未來藥物的須知 - 《華爾街日報》

經過多年對安全性的不確定性和質疑，一款阿爾茨海默病藥物即將更廣泛地投入使用。

美國食品藥品監督管理局（FDA）於7月6日全面批准了衞材與百健公司聯合研發的Leqembi（通用名：侖卡奈單抗），該決定基於一項證實其能延緩早期阿爾茨海默病患者認知功能下降的大規模研究。Leqembi可清除大腦中名為β-澱粉樣蛋白的粘性斑塊。

今年1月獲得FDA有條件批准的Leqembi，成為首個獲得FDA全面批准的抗β-澱粉樣蛋白療法。由百健研發的另一款抗β-澱粉樣蛋白藥物Aduhelm曾於2021年獲有條件批准。

以下是關於Leqembi需要了解的信息及獲取方式：

新獲批藥物是什麼？

Leqembi是衞材與合作伙伴百健聯合研發的抗體藥物，研究顯示與安慰劑組相比，該藥能在18個月內使受試者的認知衰退速度減緩27%。在經歷多年研發挫折後，阿爾茨海默病醫生和研究者一直期待能有一種延緩這種記憶剝奪性疾病進展的新療法問世。

Leqembi是否有效？其作用原理為何？

阿爾茨海默病研究者與醫生表示，研究發現Leqembi雖有效但效果有限。部分醫生指出，27%的延緩幅度具有統計學意義，但可能不會對所有患者產生實質性差異。同時，該藥使用會引發腦腫脹和出血等副作用風險。目前至少已有三例患者在服用Leqembi後因嚴重腦出血死亡。

Leqembi通過靜脈注射給藥，其作用是從大腦中清除被稱為澱粉樣蛋白的粘性纏結物。許多腦科學家懷疑澱粉樣蛋白的積累在阿爾茨海默病中起一定作用，儘管研究人員對其具體作用尚未達成共識。

一類新藥旨在減緩阿爾茨海默病引起的認知能力下降。圖片來源：gonzalo fuentes/Reuters### 我應該服用Leqembi嗎？

考慮到風險，一些醫生表示需要與患者討論，微小的療效是否值得承受潛在的危害，包括腦腫脹和出血。醫生預計許多患者和家屬會希望服用此藥（如果可能的話），因為找到有效的治療方法一直非常困難，而該疾病又極具破壞性。

適用人羣是誰？

在Leqembi的關鍵研究中，志願者患有早期阿爾茨海默病，定義為輕度認知障礙或輕度痴呆，並通過正電子發射斷層掃描（PET）或腰椎穿刺確認大腦澱粉樣蛋白水平過高。研究患者的年齡從50歲到90歲不等，平均約為71歲。醫生表示，多種因素將決定某人是否適合使用該藥物，包括他們服用的其他藥物以及身體健康狀況。

衞材公司表示，Leqembi的平均患者年售價為26,500美元。自1月份起該藥已上市銷售，但由於保險覆蓋範圍有限，尚未廣泛使用。FDA對該藥物的全面批准已促使醫療保險擴大對該治療的覆蓋範圍。

保險會報銷嗎？

美國醫療保險和醫療補助服務中心表示，如果澱粉樣蛋白降低療法獲得FDA全面批准，他們將予以報銷。患者需被認定適合使用該藥物，並加入追蹤藥物安全性和有效性的註冊系統。

在此條件下，Leqembi將被納入醫療保險覆蓋範圍。美國600萬阿爾茨海默病患者中大多數符合醫療保險資格。

在Leqembi獲得全面批准前，醫療保險僅覆蓋參與政府批准臨牀試驗的患者用藥。

哪裏可以獲取Leqembi？

由於該藥物需要專業醫師和設備進行給藥，預計初期僅在學術醫院和專科診所提供。專家需評估患者是否適合用藥且不會受到傷害。用藥者需每兩週接受靜脈輸注，並通過定期腦部掃描密切監測危險副作用。

還有其他藥物即將問世嗎？

製藥商和研究人員正在開發數十種潛在藥物。接下來等待批准的是禮來公司研發的另一種澱粉樣蛋白減少抗體藥物donanemab。在一項小型中期試驗中，與安慰劑相比，donanemab也適度減緩了研究對象的認知衰退。

根據《阿爾茨海默病與痴呆症：轉化研究與臨牀干預》期刊2022年初的報告，當時共有143種阿爾茨海默病藥物處於臨牀試驗階段，其中31種處於三期臨牀試驗（通常為藥物獲批前的最後測試階段）。

寫信給約瑟夫·沃克，郵箱：[email protected]，以及多米尼克·莫斯伯根，郵箱：[email protected]