諾貝爾獎授予mRNA技術先驅者——《華爾街日報》
The Editorial Board
美國的創新精神並未消亡,尤其在生物醫學領域——本週授予卡塔琳·卡里科和德魯·韋斯曼的諾貝爾生理學或醫學獎就是明證,他們為mRNA技術平台做出的貢獻奠定了新冠疫苗的基礎。
卡里科女士與韋斯曼博士並非mRNA技術的發明者,但他們的分子發現讓這項技術走出實驗室。人體細胞會自然從DNA中合成信使RNA,mRNA通過傳遞遺傳密碼指導細胞製造蛋白質。
許多疾病由蛋白質異常或缺失引發。數十年來,科學家們不斷嘗試合成能指導細胞製造具有自愈功能蛋白質的mRNA。來自共產主義匈牙利的女科學家卡里科,曾致力於設計能防止心臟搭橋術後血栓、或擴張腦血管緩解出血的mRNA蛋白質編碼。
上世紀90年代末,卡里科在賓夕法尼亞大學的複印機旁偶遇免疫學家韋斯曼。當時韋斯曼正尋求疫苗研發新路徑,敏鋭意識到mRNA的潛力——通過設計編碼病毒抗原的mRNA,可以像使用減毒或滅活病毒的傳統疫苗一樣激活免疫反應。
mRNA不僅能大幅縮短疫苗研發週期,還可能誘發更強的免疫應答。但卡里科在實驗中反覆遭遇的難題是:她設計的mRNA會引發炎症性免疫反應,反而阻礙了細胞合成。
不懈的實驗讓她和魏斯曼博士頓悟,將信使RNA的一個組成“字母”——尿苷替換為化學結構相似的假尿苷,可以中和炎症反應。這一修飾使mRNA得以進入人體細胞並增強蛋白質生產。
其他科學家,包括Moderna和BioNTech的創始人,在他們的發現基礎上繼續研究。雖然mRNA因新冠疫苗最為人熟知,但這項技術最大的前景可能在於治療癌症和其他疾病。製藥公司正在研發針對腫瘤獨特蛋白質的個性化mRNA癌症疫苗。
針對黑色素瘤和胰腺癌的早期試驗已取得可喜成果。製藥商還嘗試用mRNA治療自身免疫性疾病和罕見病。這些創新大多發生在美國,在那裏冒險精神仍(在很大程度上)受到鼓勵和回報。
卡里科女士和魏斯曼博士證明了決心與創造力能成就何等偉業。
匈牙利裔美國生物化學家卡塔琳·卡里科與美國醫師科學家德魯·魏斯曼10月2日在費城賓夕法尼亞大學演講。圖片來源:Matt Rourke/Associated Press刊載於2023年10月3日印刷版,標題為《諾貝爾獎授予推動mRNA技術發展的科學家》