拜登的治癒競賽 - 《華爾街日報》

美國食品藥品監督管理局(FDA)可能很快會批准兩種基因療法，有望治癒超過10萬名患有衰弱性鐮狀細胞病的美國人。現在來看壞消息：聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)可能很快就會限制這類突破性療法的可及性。

基因療法可以修復缺失或有缺陷的基因。這種一次性治療有望治癒那些原本會早逝的遺傳性疾病。FDA已批准了九種針對杜氏肌營養不良症、脊髓性肌萎縮症和視網膜營養不良等疾病的基因療法。

接下來是針對鐮狀細胞病的兩種基因療法，該疾病由導致紅細胞變形的基因突變引起。患者需要反覆輸血，並可能遭受中風和器官損傷。其中一種療法將成為首個使用基因編輯工具CRISPR治療任何疾病的方法。

FDA生物製品中心主任彼得·馬克斯(Peter Marks)敦促該機構加快基因療法的審批，因為兒童越早接受治療，預後越好。基因療法會像十年前上市的丙型肝炎治療藥物那樣，隨着時間的推移降低醫療支出。治癒鐮狀細胞病的兒童將不需要輸血或器官移植。

然而，由於高昂的前期成本（有些超過100萬美元），州醫療補助官員遲遲不願覆蓋這些治療。因此，CMS正試圖迫使基因療法開發商接受較低的價格，這些價格沒有考慮到其持久的治療價值，並將限制治療的可及性。

一項擬議的規定將要求那些每筆醫療補助藥品支出最高的製造商提交證明其定價合理的機密信息。醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）將在網上公佈這些信息，徵求公眾意見，並強制製造商在公開論壇上“解釋”其定價。其目的是迫使公司降低價格。

正如再生醫學聯盟在對該規定的評論中指出的那樣，“不當披露機密、專有和具有競爭敏感性的信息可能對商業可行性構成重大風險。” CMS允許製造商通過向州醫療補助計劃支付“補充回扣”（在法定強制23.1%折扣之外）來避免公開的“示眾審判”和信息披露。這類支付在醫療補助計劃中本應是被禁止的。

再生醫學聯盟正確地指出，CMS正試圖“代表州醫療補助計劃實施事實上的價格控制”。但製造商可能會認為，由於價格過低，不值得向醫療補助計劃銷售藥品。

在歐洲獲批的基因和細胞療法中，約有四分之一因政府支付方要求的價格無法實現商業可行性而退出市場。如果CMS按預期最終確定該規定，醫療補助計劃也可能面臨同樣情況。鐮狀細胞病的受害者將主要是少數族裔兒童。

圖片來源：Pavlo Gonchar/Zuma Press出現在2023年11月14日的印刷版中，標題為《拜登與治癒的賽跑》。