Amylyx（AMLX）股價下跌，因為ALS藥物在試驗中未能使患者受益 - 彭博社

Amylyx Pharmaceuticals Inc. 在早盤交易中暴跌，因為其治療肌萎縮側索硬化症的藥物未能使患有這種癱瘓性神經疾病的患者受益，這表明美國監管機構可能已經批准了一種無效的治療方法。

這種每年售價為158,000美元的治療藥物在2022年獲得了食品和藥物管理局的批准，儘管對其有效性存在不確定性。公司官員將在接下來的八週內與監管機構和患者討論結果，包括可能自願將該藥物從市場上撤出，公司在週五的一份聲明中表示。

Amylyx藥物的失敗引發了對FDA近年來推動批准治療肌萎縮側索硬化症等毀滅性疾病的藥物的質疑，這些批准是基於有限的試驗證據。批評人士表示，這可能導致昂貴的、並非一定有效的藥物湧入市場，增加成本，導致患者和醫生困惑，可能延遲對其他更有前途的治療方法的研究。

美國市場開盤前，股價下跌了多達82%。如果這種跌勢持續到正常交易中，該股將創下有史以來最大的跌幅。

ALS是一種漸進性疾病，控制運動、吞嚥和呼吸的神經細胞逐漸死亡。大約有30,000名美國人患有這種疾病，可能是遺傳的，也可能是自發的。患者通常在症狀出現後兩到五年內死亡，迫切需要更好的治療方法。

試驗發現，服用名為Relyvrio的藥物的患者在各種指標上與服用安慰劑的患者沒有明顯區別，公司在聲明中表示，未透露結果的進一步細節。

美國的監管過程對Amylyx和其唯一藥物Relyvrio來説是具有挑戰性的。2022年3月，FDA顧問投票反對批准，因為他們發現初步公司試驗的數據不足以證明ALS病情進展減緩。然而，在同年稍後的一次罕見的第二次專家會議上，諮詢小組審查了公司的新數據，並決定支持批准。

加拿大的監管機構已經給予該藥物有條件批准，允許在臨牀試驗失敗的情況下將其從市場上撤出。然而，FDA給予了Relyvrio全面批准，這讓該機構陷入困境。儘管Amylyx曾承諾在後續臨牀試驗失敗的情況下將該藥物從美國市場上撤出，但公司可能會爭取繼續為患者提供該藥物。

“我們的團隊將繼續與監管機構和ALS社區合作，討論結果，”公司的聯合首席執行官Justin Klee和Joshua Cohen在聲明中表示。“我們的決定將由兩個關鍵原則引導：根據監管機構和ALS社區的建議為ALS患者做正確的事情，並根據科學告訴我們的內容。”

這個故事是在彭博自動化的幫助下製作的。