這項多發性硬化症的突破可能會帶來更多進展 - 彭博社
Lisa Jarvis
尋找答案。
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誰知道接下來會發生什麼?
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在過去的二十年裏,我們在開發更好的多發性硬化治療方法方面取得了重大進展。然而,醫學界仍然難以診斷這種神經疾病,更不用説在病情尚未造成損害之前干預或研究它了。我們需要的是一種簡單的測試,可以明確告訴患者他們是否患有多發性硬化,或者正在逐漸發展這種疾病。
這仍然是一個遙遠的情景,但來自加州大學舊金山分校研究人員的一項發現使這一情況更接近現實。
彭博觀點一世紀的錯誤選擇將在未來10萬年困擾地球青少年棒球的成本變得荒謬金融變得健康,每個人都受益警告:禁煙可能危及您的政治健康加州大學舊金山分校的團隊已經確定了一組似乎只在少數多發性硬化患者中獨特的免疫細胞集合——這是一個標記,不僅在他們出現症狀時出現,而且在數年前就出現了。這一發現只與少數多發性硬化患者相關,但仍然是值得慶祝的進展。
它可以為這種複雜疾病提供第一個簡單的診斷工具,同時提供了研究疾病非常早期階段的途徑 — 這項工作可能會帶來更好的測試和治療方法,造福所有人。
這項工作凸顯了多發性硬化的一些長期挑戰。診斷這種疾病很困難。醫生無法預測某人是否會患上輕微形式或快速進展形式 — 然而,早期以及用正確類型的藥物治療這種自身免疫疾病是減緩其破壞的最佳方式。
UCSF團隊從國防部收集的樣本中挖掘了豐富的數據,該部門在士兵入伍時以及在他們的軍事生涯中不斷採集血液樣本。領導這項研究的Colin Zamecnik最初的目標是尋找一些差異 — 他不知道可能是什麼--在那些早期樣本和任何MS診斷後收集的樣本之間。
令他驚訝的是,他發現大約10%的患有MS的人在兩個時間點上都有獨特的免疫特徵。換句話説,他説,這些人的免疫細胞功能在他們的第一次發作前多年就出現了問題。
這種早期預警跡象與越來越多的研究結果相吻合,表明MS在症狀出現之前就開始顯現。研究人員發現,神經元在疾病顯現之前就已受損。回顧性研究觀察到,最終被診斷為MS的患者最初會出現其他問題,如焦慮、疲勞或膀胱問題。哈佛流行病學家Albert Ascherio的一篇 論文 發現,感染EB病毒會增加患MS的風險三十倍 — 這一發現得到了UCSF研究的印證,該研究還發現證據表明免疫系統正在對類似EBV的某種東西做出反應。(Ascherio的工作引發了一種希望,即EB病毒疫苗有朝一日可以預防這種疾病。)
但是將這些知識轉化為更好的測試和治療一直是困難的。這就是UCSF研究如此令人興奮的原因之一:它可能在不久的將來對一些患者的生活產生影響。
研究人員做了大量工作,將他們的分析轉化為可靠、簡單的抗體測試。我與幾位神經學家交談時,他們表示數據的可靠性表明,這項測試只需進行相對較少的額外工作,很快就應該被用來幫助確認多發性硬化症,並可能指導治療。(這可能很快就會發生 —— 商業化新測試的門檻遠低於將治療方法推向市場的門檻。)即使這項測試只能幫助每10個有症狀的人中的一個,它仍然是一個重大進步。
目前,還沒有單一的多發性硬化症測試。通常,有人在出現指向該疾病的事件後出現在診所 —— 例如,一隻眼睛暫時失明或突然失去協調能力。神經學家可能會進行各種測試,如果他們的MRI顯示腦部有病變,可能會懷疑 —— 但無法明確診斷 —— 這種疾病。考慮到多發性硬化症治療的成本和副作用,患者可能選擇等待,看看是否會再次發作。
然而,早期治療是減緩疾病進展的唯一方法。因此,對於那些具有這種抗體特徵的10%患者,“我認為,這項測試會極大地推動‘讓我們開始治療’的方向,”在克利夫蘭診所研究和治療多發性硬化症30年的神經學家理查德·蘭索霍夫説道。同樣的策略也適用於那些因其他原因接受MRI檢查,卻發現腦部病變暗示有多發性硬化症的人羣。那些測試呈陽性的人將免於醫療困境。
在夢想的情景中,及早識別那一小部分患者可能會為疾病的更廣泛問題提供答案。最近共同創立了一家名為Abata Therapeutics的私人生物技術公司,該公司正在開發新型多發性硬化症療法。蘭索霍夫設想篩選高風險人羣(比如多發性硬化症患者的近親)然後對他們的臨牀和免疫健康進行縱向研究。這有助於研究人員瞭解在症狀出現之前長達十年的潛伏期內發生了什麼,並找到更廣泛的診斷或治療新思路。
“在多發性硬化症開始之前,你將擁有一個幾乎無法想象的豐富信息庫來積累和研究,以瞭解發生了什麼,”他説。“這可能會帶來異常巨大的回報。”
經過漫長的等待,這是令人激動的消息。
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