阿爾尼拉姆（ALNY）的Amvuttra在備受關注的心臟病試驗中達到目標 - 彭博社

阿爾尼拉姆製藥公司辦公室，馬薩諸塞州劍橋。

攝影師：亞當·格蘭茲曼/彭博社鮑比·賈因攝影師：帕特里克·T·法倫/彭博社阿爾尼拉姆製藥公司股價飆升，因其藥物成功治療了一種進行性致命性心臟病，可能為該公司暢銷產品打開了新的途徑。

週一發佈的一項研究發現，阿爾尼拉姆的vutrisiran，即Amvuttra，幫助患有一種嚴重心臟病症的患者，該病症被稱為ATTR澱粉樣心肌病。該研究的目標是使該藥物減少正在服用輝瑞公司批准的藥物以及未服用輝瑞藥物的患者中的死亡和住院情況。

阿爾尼拉姆表示，該藥物分別在這兩組患者中減少了28%和33%的死亡和與心臟相關的住院情況。該研究包括了655名成年患者，他們每三個月服用一次阿爾尼拉姆的藥物或安慰劑，持續三年。阿爾尼拉姆表示，其藥物顯示出“令人鼓舞”的安全性和耐受性，並計劃在今年晚些時候繼續進行監管批准申請。

“我們真的覺得這些數據為新的護理標準設定了標杆，”阿爾尼拉姆首席執行官伊馮娜·格林斯特里特在接受採訪時説。

艾爾尼拉姆股價在盤前交易中飆升了高達36%。在週一之前，該股今年已下跌13%。

曾被認為是罕見病，由於檢測技術的進步，ATTR-CM的診斷越來越頻繁，這使得它成為藥企的熱門目標。根據艾爾尼拉姆的數據，全球有超過30萬名患者患有這種疾病。其他正在開發治療方案的公司包括BridgeBio Pharma Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.和Intellia Therapeutics Inc.

艾爾尼拉姆正在尋求擴大Amvuttra的使用範圍，該藥已獲批用於治療一種類似疾病，其中異常蛋白質損害多個器官和組織，包括神經。

格林斯崔特表示，擴大藥物使用範圍“真正釋放了公司收入增長的潛力”，並稱這些結果是“公司的一個非常重要時刻”。

她説：“我們相信我們手中掌握着一個數十億美元的機會。”

2019年，美國監管機構批准了輝瑞公司的一種藥物用於治療同樣的心臟病。分析師預計，該藥今年的銷售額將超過40億美元。

去年，BridgeBio在一項針對同一疾病的晚期研究中報告了積極的結果。美國監管機構預計將在11月底前決定是否批准該藥物。

鮑比·詹（Bobby Jain）已經為他的新多策略對沖基金籌集了53億美元的承諾，這是自ExodusPoint Capital Management創紀錄首次募集資金以來的最大規模。

Jain Global將於7月1日開始交易，據知情人士透露。投資者包括捐贈基金、基金會、家族辦公室、銀行財富平台和主權財富基金。