《彭博社》：頂點糖尿病治療推動患者護理超越胰島素輸送

會有更好的方式嗎？

攝影師：Franck Fife/AFP/Getty ImagesParamount 再次成為焦點。

攝影師：Eric Thayer/Bloomberg鼓舞人心的數據表明 Vertex Pharmaceuticals Inc. 的一種新型 1 型糖尿病治療可能使患者無需注射胰島素。雖然數據尚處於早期階段並帶有一些警告，但它們代表了該領域邁向前進的關鍵一步，長期以來一直難以擺脱胰島素輸送。

1 型糖尿病領域的動力開始暗示着一個新治療方法的到來，使人們擺脱持續、謹慎的監測和擔憂的心理負擔。現在還為時尚早，談論美國大約 200 萬名患有該疾病的兒童和成人的治癒，但開始猜測治癒可能是什麼樣子卻不為時過早。

Bloomberg觀點Shari Redstone 能否在沒有被起訴的情況下達成任何 Paramount 交易？最高法院太無能了，無法保持我們的水源清潔最高法院陷入三方僵局Gen Z 在市場上承擔了太多風險在沒有糖尿病的人體內，身體會精心調節胰島素的產生，以響應血糖水平的微小變化。對於患有 1 型糖尿病的人來説，要達到這種精確的平衡是終身的挑戰，當免疫系統攻擊產生胰島素的工廠——β 細胞時，就會發生這種疾病。

實現血糖控制歸結為每天數百萬次關於是否進食、是否注射胰島素、計算每一口食物或一口蘇打水的決定。注射過多胰島素會導致危險的低血糖；注射過少會導致血液中糖分積累，隨着時間的推移，損害腎臟、心臟、血管、神經和眼睛。

胰島素水平也會受到與身體攝入無關的因素的影響，非營利性研究資助機構突破T1D（前身為JDRF）的首席科學官Sanjoy Dutta表示。他説：“壓力可以改變我們的葡萄糖水平。失眠可以改變你的葡萄糖水平。”一些人會出現進食紊亂，或者因試圖管理疾病而變得沮喪或焦慮。一些人失去視力或需要截肢。一些人失去生命。

雖然像胰島素泵和連續葡萄糖監測器這樣的新技術已經改善了許多人的長期健康，但仍有機會改善患有該疾病的人的生活和前景。

這就是Vertex公司發佈的這些新數據如此令人鼓舞的原因。這家生物技術公司的療法用幹細胞衍生的細胞替換了免疫系統在1型糖尿病中摧毀的細胞。這聽起來很簡單，但花了多年時間找出將幹細胞轉化為產生胰島素的胰島細胞的正確信號和提示。

這項小型研究的目標是回答兩個基本問題，Vertex公司的糖尿病項目負責人Felicia Pagliuca解釋説。這些幹細胞衍生的胰島細胞實際上是否有效——也就是説，它們是否植入並表現得像人類天生具有的健康細胞？然後，它們是否足夠有效以改變疾病的進程？

每個β細胞都與血液循環、神經網絡、鄰近細胞等緊密相連。Dutta説：“需要大量的交叉互動、交叉信號來協調。”（突破性T1D資助了一些基礎科學和早期開發這項技術的公司）。在培養皿中創造這種情況，將其放入人體並希望細胞會模擬這一情況“是一項艱鉅的任務。”

到目前為止，似乎正在起作用。數據尚處於初步階段，尚未經過同行評審，但Vertex報告稱，所有接受其治療全劑量的12名志願者中都植入了細胞。三個月後，細胞在每位患者體內產生胰島素，所有患者的血糖水平都有所改善，其中11人能夠減少或停止胰島素的攝入。三名接受治療一年後的患者已完全停止使用胰島素。

12名受試者數量較少，但在細胞治療研究領域，這是有意義的——特別是當療法似乎在每個人身上都有效時。這給人們希望，表明這種方法是可行的，儘管還需要進行更多的工作。

下一個問題是這種效果是否會持續，以及擺脱胰島素對某人長期健康意味着什麼。答案只能隨着時間的推移和對試驗志願者的仔細監測而來，但Pagliuca看到了樂觀的理由。在我們身體的許多細胞類型中，胰島細胞被認為有着令人難以置信的壽命。

然而，這一進展帶來了一個重要的註釋：因為這些工程化的胰島細胞最初是來自捐贈者的幹細胞，接受它們的人需要服用強效藥物來防止其免疫系統攻擊這些細胞。這種權衡——潛在的胰島素獨立性與終身免疫抑制療法——意味着即使這種療法被證明非常有效，它可能只會吸引那些努力控制疾病的人。（Vertex正在測試該產品用於患有嚴重低血糖的人。）

下一個重要目標是開發一種幹細胞療法，可以消除對術後護理的需求。這是一個更為遙遠的願景，但已經有一些好的想法正在研究中。Vertex正在研究一種可植入設備，可以包裹住那些小胰島素工廠，使它們免受免疫攻擊，同時也可以讓胰島素和營養物質自由進出。

而最終目標將是利用Crispr基因編輯工具修改那些幹細胞衍生的胰島細胞，使其對免疫系統不可見。這將是複雜的——它們不僅需要規避免疫細胞對外來入侵者的監視，還需要避開導致胰島細胞在1型糖尿病中受到攻擊的自身抗體。

雖然還有很多工作要做才能實現這一目標（現在擔心一次性變革性治療的成本也不為時過早），但也令人難以置信地看到多年的基礎研究與技術進步的快速轉變。

長期以來，關於1型糖尿病治癒的討論一直感覺像是科幻小説。正如患有1型糖尿病的電影製片人Lisa Hepner在她2022年紀錄片The Human Trial開場中所説的：“在社區中，治癒總是在5年之後的一個笑話。”

五年仍然是一個漫長的時間，但至少現在終於有了一個合理的實現路徑。這值得慶祝。

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