孩子們應該服用Elevidys來治療杜興氏肌肉萎縮症嗎？- 彭博社

艱難的決定。

攝影師：JohnnyGreig/E+/Getty Images

嗨，我是紐約的Gerry，我和一些家長談過治療一種毀滅性肌肉疾病的藥物的利弊。但首先…

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在不確定的科學中尋找希望

上個月，美國監管機構擴大了可以接受治療致命肌肉疾病的兒童人數時，Jyoti Bharadwaj慶祝。

她的兒子Ayan患有杜興氏肌營養不良，這是一種罕見的、毀滅性的遺傳性疾病，患者無法產生一種叫做肌營養不良蛋白的蛋白質，這種蛋白有助於保持肌肉細胞的完整性。這種疾病主要影響男孩，導致嚴重的肌肉無力和萎縮。許多患者最終需要坐輪椅，並在20多歲時死亡。Jyoti已經等待多年，希望有什麼能夠幫助即將15歲的Ayan。

BloombergPrognosis諾和諾德的奧塞帕與牛津研究中的較低痴呆率有關關於最新阿爾茨海默病藥物的你應該知道的事情迷幻藥現在在澳大利亞是合法的—有一個條件像奧塞帕這樣的藥物與研究中的較低癌症風險有關但是，雖然她的兒子計劃接受Sarepta Therapeutics Inc.的新型320萬美元基因療法Elevidys，她的期望是適度的。她説，如果這種療法能夠保持足夠的上半身力量，讓他能夠自己進食和上廁所幾年，那就是值得的。

“在紙上可能聽起來不算什麼，但這對生活質量有很大影響，”她説。

她是眾多父母中的一員，正在考慮是否讓他們的孩子接受一種藥物，據一些觀察者稱，這種藥物尚未證明有效，可能存在嚴重缺陷。

Ayan Bharadwaj照片：Jyoti BharadwajElevidys是一種一次性療法，旨在解決杜興氏肌營養不良的潛在遺傳原因。該治療方案去年獲得批准，適用於4至5歲的兒童，通常由保險公司支付。上個月，FDA決定所有四歲及以上仍能行走的兒童都有資格接受治療。該機構還加速批准了對於像Ayan這樣不能行走的兒童的使用，這意味着Sarepta需要進行另一項試驗以確認該羣體的益處。

Elevidys的批准一直備受爭議。食品藥品監督管理局的審查人員建議不批准這種藥物，指出兩項失敗的試驗使其有效性存在不確定性。但最終他們被FDA高級官員Peter Marks否決，他指出服用該藥物的患者在疾病進展的其他指標上表現更好。

對於家庭來説，這是一個複雜的計算。他們表示，任何減緩疾病進展的措施都是有價值的。但也存在嘔吐和肝損傷等副作用的風險。

還有另一個考慮因素：這可能是他們唯一的基因治療機會。患者對用於傳遞治療的病毒產生抗體，這意味着如果未來開發出新的、可能更有效的病毒，他們可能不會產生反應。

“家庭正在關注研發進展，思考‘我是否應該等幾年，等待可能更好的治療方法，還是立即進行治療呢？’”説道Kelly Maynard，小英雄基金會的主席，這是一個患者倡導組織。“在沒有太多機會的情況下，壓力很大，需要做出正確的決定。”

Sarepta正在研究為那些產生抗體以阻礙通常用於傳遞基因治療的方法的患者提供基因治療的方法。杜歐肌營養不良症的其他基因治療方法並沒有即將推出。輝瑞公司最近進行的一項潛在替代方案在臨牀試驗中失敗了。可能需要幾年時間才會有其他產品上市。

對於田納西州諾克斯維爾的傑西卡·哈伯德來説，FDA的決定讓她鬆了一口氣。她的兒子迪肯患有杜歐肌營養不良症，8月份就要滿6歲了，如果年齡資格沒有擴大，他將會太大而無法獲得這種藥物。他目前每週服用兩次類固醇來控制病情。雖然迪肯仍然可以行走，但很容易疲勞，他的父母經常不得不把他抱上樓梯。她與那些兒子接受了Elevidys治療後能夠做更多事情的家長交談過。

迪肯·哈伯德照片：克萊爾·康金攝影但她對治療對她兒子能起到多大作用持現實態度。哈伯德表示，產生一些二氫酸是比沒有好的。

“在這種疾病中，從來沒有完美的答案，”她説。“我們只能保持希望，我們擁有的東西會有所幫助。” — 傑瑞·史密斯

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一個人的DNA如何成為遺傳學的支柱，根據Undark的調查Stat發表。Ozempic的流行導致2型糖尿病患者出現短缺，NPR報道。一個人的信用評分在患痴呆症前五年開始下降，CBS新聞報道。

詢問預後

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面對對其對中國的芯片打擊措施的抵制，拜登政府已告知盟友，如果像東京電子和ASML Holding NV這樣的公司繼續向中國提供先進半導體技術，它將考慮使用最嚴厲的貿易限制措施。

為了與盟友談判籌碼，美國正在考慮是否實施一項名為外國直接產品規則（FDPR）的措施，據熟悉最近討論的人士稱。該規則允許該國對使用哪怕是微小量美國技術的外國製造產品實施控制。

ASML的芯片製造設備已成為美國試圖遏制中國的焦點。來源：ASML盟友視之為苛刻的這一舉措將用於打擊中國市場中的日本東京電子和荷蘭ASML等製造對該行業至關重要的芯片製造設備的企業。據知情人士透露，如果這些國家不加強自身的對華措施，美國將向東京和海牙的官員提出這一想法，這一舉措越來越可能成為現實。這些知情人士要求匿名，因為這些討論是私下進行的。

東京電子的股價下跌了7.5%，領跌了日經225指數。包括Lasertec Corp.和Screen Holdings Co.在內的其他芯片設備供應商也成為市場上跌幅最大的股票。

ASML股價在阿姆斯特丹暴跌11%，至870.90歐元，儘管該公司報告稱第二季度訂單超出預期，抹去了427億歐元（467億美元）的市值。這是自2020年3月以來的最大跌幅。

美國三大芯片設備製造商——應用材料公司、朗姆研究公司和KLA公司的股價也在週三大幅下跌。這三家公司中最大的應用材料公司股價下跌了多達7.8%，創下自去年11月以來的最大日內跌幅。

## 彭博智庫

中國限制措施，特朗普採訪

41:49

政府處於一個脆弱的位置。美國公司認為對出口到中國的限制不公平地懲罰了他們，並正在推動變革。與此同時，盟友們在美國總統選舉即將到來時看不到改變政策的理由。

目標是説服已經限制了一些關鍵設備的出口的盟友，限制他們公司維修和服務已經在中國的受限設備的能力，而美國公司被禁止這樣做。美國還在考慮對特定中國芯片公司實施額外製裁，彭博早些時候報道。

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ASML的代表拒絕就這些討論發表評論，這些討論涉及到了國家安全委員會和美國商務部工業和安全局。東京電子公司的女發言人表示公司無法就“地緣政治問題”發表評論。

NSC的發言人，該機構為總統提供建議有關安全事務，表示這些會議的描述“並不反映我們與合作伙伴和盟友進行的討論。” BIS的代表沒有立即發表評論。

中國外交部發言人林健週三在北京舉行的例行記者會上表示，美國“將貿易和國家安全的概念政治化了。”

林還表示“相關國家”應“堅決抵制脅迫，共同維護公平開放的國際貿易秩序，捍衞自身長遠利益。”

更嚴格的貿易規則的前景表明，試圖形成一個統一陣線反對中國芯片雄心的努力已經落空。美國在2022年10月對向中國出售先進芯片和製造設備實施了廣泛限制，並在一年後加強了這些措施，作為一項阻止北京獲取可能增強其軍事實力的尖端技術的運動的一部分。

這些規定產生了深遠影響。它們對華為技術有限公司和中芯國際等中國公司造成了可量化的損失，使它們更難獲得關鍵供應和設備。

但這些政策也使美國公司損失了數十億美元的收入。美國芯片行業認為，它承擔了不公平的大部分負擔，需要更多的盟友合作，以防止中國找到繞過現有控制措施的方法。

美國芯片設備製造商——應用材料公司、Lam和KLA——根據知情人士透露，在最近一系列會議中向美國官員闡明瞭他們的觀點。他們認為當前的貿易政策正在適得其反，損害了美國半導體公司，同時未能像美國政府希望的那樣有效阻止中國的進展。

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但這些公司不希望政府使用FDPR。他們擔心這將激怒日本和荷蘭，使其變得抗拒並停止合作。全球企業也將更有動力清除美國產品，以避免新的限制。

東京的政府官員已經表示他們不會執行這樣的努力，根據一些人的説法。日本經濟產業省的代表拒絕置評，荷蘭外貿部也是如此。應用材料、Lam和KLA的代表也拒絕置評。

美國芯片行業正在推動的另一種措施是擴大所謂未經驗證清單的標準——這一框架要求公司申請許可證才能出口某些受限制的技術。美國公司並不建議將ASML和東京電子自動添加到清單上；相反，此舉將表明如果它們繼續為美國認定為國家安全風險的中國客户提供服務，它們可能會面臨管制。

即使如此也引起了軒然大波。熟悉ASML思路的人士表示，這一政策可能引發海牙和華盛頓之間的外交危機。與此同時，東京電子要求日本官員預先反對這一計劃，另一人説。該公司希望得到ASML也將受到任何決定覆蓋的保證。

但在美國，要求採取更多行動的呼聲日益高漲。在一項法案中，最近通過了眾議院撥款委員會，立法者指示工業和安全局採納未經驗證清單的想法。“委員會對外國實體在盟國繼續利用美國出口管制和美國努力打擊惡意獲取先進技術的報道感到擔憂，”提案寫道。

那項指控——外國企業利用美國規則的問題——正是Lam、KLA和Applied Materials向商務部和國家安全委員會官員提出的抱怨。據熟悉會議情況的人士稱，他們認為，中國芯片製造商通過依賴其他國家的設備和工程師來規避對美國設備的需求。

ASML、東京電子公司在中國銷售額大增

美國芯片設備製造商表示貿易限制對他們不利

來源：彭博社編制的公司報告

公司説，一個典型案例是長江存儲科技有限公司，中國最先進的存儲芯片製造商。在美國存儲芯片製造商Micron Technology Inc.的強烈遊説下，YMTC在2022年被美國列入黑名單。這家中國公司立即受到打擊，被迫在控制措施生效後兩個月內裁員10%。

但美國公司表示，這家芯片製造商仍在推進其技術。據彭博報道，華為最新的旗艦智能手機使用了YMTC芯片，這是邁向完全中國供應鏈的一步。

Lam、KLA和Applied Materials希望一些獨立報告能夠支持他們的案例。巴克萊銀行在11月的一份報告中表示，出口管制“似乎目前正在打一場失敗的戰鬥。”

然後在四月份，紐約聯邦儲備銀行的一份分析發現，美國出口管制使受影響的美國供應商總共損失了1300億美元的市值。

報告稱，供應商無法找到替代客户可能會“損害那些美國出口管制試圖保護技術的公司本身。”

ASML在第二季度向中國的銷售激增，佔這家荷蘭公司收入的近一半，顯示了美國出口限制迄今對其影響有限，而拜登政府正在考慮進一步加強限制。

結果突顯了ASML面臨的風險有多大，因為美國警告盟友，考慮使用其最嚴厲的貿易限制措施，阻止公司向中國提供先進半導體技術的行為。華盛頓正在考慮是否對包括ASML在內的公司實施所謂的外國直接產品規則，彭博新聞報道週三早些時候稱。