高基因治療費用使僱主拒絕為員工提供保障 - 彭博社

瑪麗亞·科隆-羅布萊斯和她的兒子阿德里安，他患有杜氏肌營養不良症。攝影師：哈維爾·加西亞/彭博社隨着數百萬美元的基因療法湧入市場，許多僱主停止了保險，令家庭陷入困境。

對於阿曼達·裏德來説，打擊接踵而至，給她的母親身份帶來了沉重的打擊。

今年春天的新生兒篩查顯示，她的雙胞胎兒子患有一種罕見的遺傳病，稱為脊髓性肌萎縮症（SMA）。如果不治療，嚴重形式可能在兩歲時致命。

好消息是：一種名為Zolgensma的基因療法可能治癒他們。壞消息是：治療兩個男孩的費用將達到420萬美元。裏德的僱主，位於密蘇里州聖約瑟夫的非營利醫院所有者Mosaic Life Care，最近決定停止支付基因療法的費用，這些是世界上最昂貴的治療。

彭博社預後麥當勞的四分之一磅漢堡與致命的大腸桿菌疫情有關，CDC表示羅氏首席執行官對即將到來的阿爾茨海默病試驗結果持樂觀態度新型Mpox菌株對年輕女性構成更大風險，研究顯示CVS長期內部人士晉升為首席執行官未能平息活動人士的擔憂“我的心 sank，”裏德回憶道。一位親屬發起了GoFundMe活動，為雙胞胎埃利和伊斯頓籌集Zolgensma的資金。但SMA，妨礙肌肉正常功能所需蛋白質的生產，不會等待，時間不多了。

阿曼達和奧斯丁·裏德與他們的雙胞胎兒子，他們患有脊髓性肌萎縮症。來源：阿曼達·裏德“這太可怕了，”裏德在一次採訪中説。“我在想，‘我會失去我的兒子嗎？’”

基因療法為患者提供了生命線，但對僱主構成了財務威脅。從像馬賽克這樣的較小組織到沃爾瑪這樣的巨頭，急需基因療法的員工被置於與簽發他們工資的人爭鬥的尷尬境地，或者在社交媒體上懇求捐款。

州和聯邦法律禁止保險公司拒絕對已有疾病的覆蓋，例如基因療法旨在修復的遺傳疾病。但自保的組織，即直接支付醫療費用並僅使用保險公司來管理其計劃的組織，並不需要覆蓋所有治療，他們可以拒絕某些治療以節省費用。

根據健康政策研究小組 KFF 的數據，約三分之二的美國工人從自保組織獲得健康保險。現在對基因療法拒絕的廣泛憤怒並不普遍，因為這些拒絕是偶發的，並且治療的疾病極為罕見。但這些數字正在變化。

在美國，已有近20種基因療法獲得批准，治療的疾病範圍從肌肉疾病如脊髓性肌萎縮症到血液疾病如鐮狀細胞病和血友病。根據 塔夫茨醫療中心 的研究人員的預測，到2032年，這一數字預計將上升到85種，未來十年可能花費高達400億美元。僱主的醫療保健成本 預計將增長近8%，這是十多年來的最高增幅，部分原因是基因療法的成本。

公司正在將基因療法排除在其健康計劃之外，因為他們擔心費用會過高，塔夫茨大學NEWDIGS小組的戰略主任馬克·特魯斯海姆表示，該小組研究如何為新藥物支付費用。一些大型僱主對低工資工人表示，讓他們尋求州醫療補助計劃對高價醫療治療的覆蓋。他説，超過三分之一的僱主排除或計劃排除罕見疾病的藥物，其中包括基因療法，根據一項調查發佈於2021年。

“我們最終會為許多幾乎沒有替代方案的員工提供非常薄弱的保險計劃，”特魯斯海姆説。“這是基因療法揭示的一個真實問題。”

生死攸關

高昂的價格和缺乏保險對工人來説是一個打擊，他們通常認為自己有保險。費用轉移增加了壓力，因為他們面臨着罕見疾病診斷可能帶來的生死攸關的影響。

基因療法通常在一次治療中注入。它們修改一個人的DNA，生命的藍圖，以修復遺傳病的根本原因。由於它們非常新，長期效果尚不明確。但由於它們承諾能夠治癒，從而避免終身治療，製藥公司為單劑量收費數百萬美元。

一些保險公司將收到基因療法賬單稱為“閃電擊中”。對於直接支付醫療費用的組織，尤其是較小的組織，這可能是一個生存威脅。

沃爾瑪最初拒絕為一名員工的孩子提供基因治療的保險。攝影師：丁申/彭博社在馬賽克，伊萊和伊斯頓的護理問題成為了一場公關災難。當地電視台在醫院採訪了裏德一家，展示了雙胞胎被裹在毯子裏、鼻子裏插着管子的畫面。

社交媒體平台X（前身為推特）的用户們施加了壓力。一些人發佈了馬賽克首席執行官邁克·普爾的照片，他表示收到了死亡威脅。

“我們需要讓這些人感到羞愧，並追究他們的責任，讓他們做正確的事，”一位X用户寫道。“拯救這些孩子，邁克。”

普爾指責Zolgensma的製造商，瑞士製藥公司諾華公司。馬賽克在中西部運營四家醫院和數十家診所，每年為其4700名員工的醫療費用預留約5600萬美元。為裏德雙胞胎提供兩劑Zolgensma的費用幾乎佔年預算的8%。

“我不知道怎麼能對一種藥物收取如此高的費用，”普爾説。“作為一個社會，我們必須想辦法讓這些東西變得可負擔。”

諾華的一位發言人拒絕對個案發表評論，但表示幾乎所有美國患者都有保險覆蓋。

關鍵的美國市場

基因治療的製造商依賴美國的銷售，因為他們在其他國家的市場開拓上遇到了困難。

在歐洲批准的第一個基因療法，價值100萬美元的血脂治療藥物Glybera，在接受者寥寥後被撤回。Bluebird Bio Inc.在2021年因未能與德國衞生當局達成價格協議而撤回其罕見血液疾病療法，而Biomarin Pharmaceutical Inc.在同意收取遠低於美國的價格後得以進入該國。儘管全球四分之三的鐮狀細胞病患者生活在撒哈拉以南非洲，但由於高昂的費用，他們對兩種新基因療法的獲取機會很少。

在美國，僱主並不是唯一採取強硬立場的羣體。根據美國基因與細胞治療學會委託的一項研究，幾個州的醫療補助計劃——其有限的預算並不適合支付高額的前期費用——對資格設置了限制。今年早些時候，拜登政府宣佈了一項計劃，旨在使各州更容易支付基因療法，部分原因是要求製造商在治療未能成為終身治癒時提供退款。

更多患者將受益於基因療法

符合條件的人羣預計將激增

來源：ICER，塔夫茨醫療中心的NEWDIGS

凱莉·梅納德（Kelly Maynard）運營着一個幫助杜氏肌營養不良症患者的倡導組織，她表示大約70%的案例涉及自保僱主排除基因療法。她的組織已經能夠推翻這些決定。

“這是一個巨大的問題，”小海克力斯基金會的主席梅納德説。“我們迫切需要對此進行政策修正。”

自保的大公司通常可以通過將高昂的醫療費用分攤到廣泛的員工池中來降低風險。但這個過程可能會複雜或拖延，即使在最大的僱主那裏也是如此。

瑪麗亞·科隆-羅布萊斯的4歲兒子阿德里安·馬特奧患有杜氏肌營養不良症。去年，她試圖為他獲得一種新的基因療法，以治療這種導致肌肉逐漸喪失並可能在20多歲時致死的遺傳病。

瑪麗亞·科隆-羅布萊斯和她的兒子阿德里安，他患有杜氏肌營養不良症。攝影師：哈維爾·加西亞/彭博社這項320萬美元的治療最初被沃爾瑪拒絕，沃爾瑪僱傭了阿德里安的父親並提供他的保險。這個故事在他們居住的波多黎各引起了關注，公司改變了立場。今年4月，他們前往德克薩斯州，為阿德里安進行第一次Elevidys輸注，該藥物由Sarepta Therapeutics Inc.生產。

科隆-羅布萊斯説，他現在能做以前做不到的事情，比如脱掉他的襯衫。儘管她對沃爾瑪最終為她兒子的治療付費感到感激，但她仍然感到沮喪。“他們應該從一開始就遵守，”科隆-羅布萊斯在一次採訪中説。“他們沒有傾聽我們的投訴。”

沃爾瑪表示，它專注於提供高質量、負擔得起的醫療保健。發言人表示，當滿足某些標準時，它會支付醫療必要的、經過驗證的基因療法，包括Elevidys，並將監測新興治療以供未來考慮。

新穎的方法

美國工人由自保僱主覆蓋

自籌資金的企業面臨來自高昂治療費用的財務風險

來源：KFF

一些保險公司正在尋求創新。Cigna、CVS的Aetna部門和UnitedHealth正在銷售類似Netflix的訂閲服務，企業每月支付費用——通常每位員工不到2美元——以獲得基因治療的訪問權限。一家初創公司Quantile Health計劃明年推出自己的訂閲產品。Quantile Health的聯合創始人Yutong Sun表示，一家擁有500名員工的自保僱主每年大約需要支付250美元以獲得基因治療的訪問權限。否則，對於較小的公司，一兩種基因治療可能會耗盡他們整個年度的醫療預算。

“他們根本沒有現金支付治療費用，”她説。“而且你處於拒絕拯救生命藥物的可怕境地。”

在5月初，面對社交媒體的強烈反對，Mosaic宣佈成立一個340萬美元的基金來幫助支付基因治療費用。到那時，Reed家族已經通過密蘇里州的醫療補助計劃獲得了保險，在一位州立法者的幫助下加快了他們的案件。

“這感覺就像他們在試圖挽回面子，”Reed談到Mosaic時説。她最近辭去了工作，全職照顧她的兩個兒子。

Eli和Easton在5月14日接受了第一次Zolgensma輸注，費用由醫療補助覆蓋。今天，他們正在踢腿、動手臂，目前沒有表現出與SMA相關的肌肉無力症狀。