癌症預防是基因編輯CRISPR治療的目標 - 彭博社

勞倫斯·英格拉西亞

來源：勞倫斯·英格拉西亞嗨，我是傑瑞，來自紐約。一本新書詳細描述了癌症如何對一些家庭造成比其他家庭更大的破壞。基因編輯能解決這個問題嗎？但首先……

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家庭詛咒

許多人因癌症失去家庭成員。但英格拉西亞家族的悲劇數量異常。

多年來，勞倫斯·英格拉西亞，一位在《華爾街日報》、《紐約時報》和《洛杉磯時報》工作的資深記者，目睹了他的母親、兩個姐妹、兄弟和侄子因不同類型的癌症去世。

“很長一段時間，醫生沒有其他答案，只能推測我們的家庭運氣實在太差，”英格拉西亞上週在醫學新聞網站Stat主辦的會議上説。

彭博社預後輝瑞、默克肺炎疫苗獲得50歲以上成人的支持麥當勞的四分之一磅漢堡與致命的E. coli疫情有關，CDC表示羅氏首席執行官對即將到來的阿爾茨海默病試驗結果持樂觀態度新的猴痘變種對年輕女性構成更大風險，研究顯示多年後，他得到了一個解釋：一種叫做p53的基因突變在他的家族中存在，該基因在抗擊癌症中發揮着關鍵作用。英格拉西亞在一本新書中講述了他了解家族醫學之謎的旅程，致命的遺產。

作為一名生物技術記者，英格拉西亞的故事引起了我的注意。我經常寫關於基因醫學的文章——這種技術修正DNA中的拼寫錯誤，以潛在地治癒像英格拉西亞家族所遭受的遺傳疾病。

基因療法已經用於治療從 血液疾病 到 失明 的各種疾病。在人類身體的20000多個基因中，p53尤為突出。它在抑制腫瘤方面至關重要，因此被稱為 “基因組的守護者。” 當它發生突變或缺失時，會導致一種罕見的疾病，稱為 李-弗勞梅尼綜合症，它失去了抗癌能力。

CRISPR，這種基因編輯工具的發現曾獲得 諾貝爾獎，能修復這個問題嗎？

研究人員一直在研究這一工具，包括在大象中，因為它們是很好的研究對象，因為它們有許多p53基因的拷貝，並且很少得癌症。

但是，雖然基因編輯常常被比作在文字處理器中剪切和粘貼，但修復人類的缺陷並不是那麼簡單。在一項研究中，研究人員嘗試使用基因編輯來修正乳腺癌中的突變，但只能在大約8%的細胞中做到這一點。要獲得好處，你需要在身體的每個細胞中修正突變，摩西·奧倫説，他是以色列魏茨曼科學研究所的癌症研究員。

“目前，Crispr的效率遠低於實現這一目標所需的水平，”奧倫説。隨着更好的基因編輯技術，“有一天我們可能能夠做到，”他補充道。“但這仍然是一個遙遠的目標。”

即使有科學突破，將潛在的治療方法推向市場也可能很困難。正如我上週所寫，儘管基因治療具有巨大的科學前景，但由於行業面臨的財務挑戰，數十種治療方案已被擱置。

由於人類遺傳學的隨機運氣，英格拉西亞沒有攜帶p53突變。儘管他有着廣泛的家庭悲劇歷史，但他仍然保持樂觀，並希望Crispr能夠帶來突破。我問他希望人們從他的書中得到什麼。

“第一，你並不孤單，”他説。“第二，仍然有希望。在歷史的弧線上，科學進步是存在的。它可能很慢。它可能是斷斷續續的。但如果你看看我們現在所知道的，與50或60年前關於癌症的知識相比，這是顯著的。” —傑瑞·史密斯

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