基因療法太昂貴羅氏公司押注10億美元來解決這個問題 - 彭博社

羅氏控股公司，總部位於瑞士巴塞爾，旨在改善基因療法的患者交付。

攝影師：帕斯卡爾·莫拉/彭博社羅氏控股公司願意支付超過10億美元來解決基因療法的最大挑戰之一：交付。

這家瑞士製藥公司與Dyno Therapeutics Inc.達成了一項新協議，該生物技術公司專注於幫助企業確保其基因療法能夠達到預期目標，雙方週四表示。

基因療法是一種一次性治療，修復DNA中的拼寫錯誤，以解決遺傳疾病的根本原因。生物技術公司通常通過將一個有效的基因副本插入一種稱為衣殼的非活病毒外殼中來交付它們。這個外殼應該將基因運送到體內的正確細胞，以便替代突變基因。

但是，基因療法很難到達身體的某些區域，限制了它們的潛力。而且它們常常未能達到目標，迫使公司使用更高劑量，這可能是有毒的並導致免疫系統拒絕。這也增加了成本，並導致一些治療的數百萬美元的價格標籤。

此次合作建立在兩家公司之前的協議基礎上，使羅氏能夠更好地接觸Dyno的技術。在新協議下，羅氏將向Dyno支付5000萬美元的預付款，Dyno將利用人工智能設計更好的載體，以交付基因療法以潛在治癒神經疾病。如果治療在臨牀試驗中取得進展併成功商業化，羅氏將支付超過10億美元的里程碑和特許權使用費。

閲讀更多：當奇蹟療法被擱置時

Dyno的技術可以確保基因療法到達正確的細胞，並避免影響身體的其他器官，Dyno的首席執行官Eric Kelsic表示。該公司已經工程化了更好地穿越血腦屏障的囊泡，這對於治療神經系統疾病至關重要。由於之前接觸過病毒，許多患者會對用於遞送基因療法的囊泡產生抗體，這意味着他們通常無法從治療中受益。Dyno正在工程化避免這種情況的方法。雖然一些製藥公司已經縮減了在基因療法方面的雄心，羅氏仍在追求這一前沿科學。但它面臨着挑戰。今年7月，該公司停止了對龐貝病基因療法的開發，這是一種導致心臟和骨骼肌無力的罕見疾病。

2019年，羅氏同意支付48億美元收購Spark Therapeutics，該公司製造用於遺傳性視力喪失和其他疾病的治療。但到2022年，這家瑞士製藥公司已將收購價值減記超過10億美元，理由是對Spark已批准和實驗性產品的銷售預期下降。

羅氏希望與Dyno合作，創造能夠解決“歷史上難以治療的神經系統疾病”的基因療法，羅氏企業業務發展負責人Boris L. Zaïtra表示。Kelsic説，這可能為阿爾茨海默病等疾病的潛在治癒打開大門。

Dyno並不製造自己的基因療法。相反，它決定專注於幫助其他公司改善其治療的遞送。除了羅氏，Dyno還與Sarepta Therapeutics Inc.合作，該公司銷售用於杜氏肌營養不良症的基因療法，以及Astellas Pharma Inc.

“解決遞送是這個領域的重大挑戰，”Kelsic説。“當我們解決遞送問題時，它將使更好的療法適用於更多疾病和更多患者。”