羅氏（ROG）披露早期阿爾茨海默病試驗中的患者死亡 - 彭博社

一名老年患者在 羅氏控股公司的阿爾茨海默病實驗治療的臨牀研究中去世，促使試驗設計發生變化，儘管該公司表示整體結果支持進一步測試。

這一披露是阿爾茨海默病臨牀試驗會議上數據展示的一部分，羅氏表示其藥物顯示出快速消除一種有毒蛋白質的能力，同時避免了與現有療法常見的副作用。

“總體而言，我認為數據令人放心，”該藥物的項目負責人盧卡·庫利奇在展示前的採訪中説道。在最新的數據截止時，羅氏已收集了160名接受四種不同劑量藥物或安慰劑的患者的信息。根據庫利奇的説法，接受最高劑量的患者看到“快速而強勁”的澱粉樣蛋白清除，這種蛋白聚集物通常被視為阿爾茨海默病的標誌。

彭博社預後GSK的重磅疫苗銷售在美國遇到麻煩後暴跌諾華心臟、癌症藥物銷售增長令人失望賽諾菲的利潤因早期疫苗銷售和Dupixent增長而提升導致麥當勞漢堡下架的線索始於糞便雖然現在還為時已晚，無法判斷藥物trontinemab是否能夠減緩認知衰退，羅氏表示它對“下游生物標誌物”也有影響，這些生物標誌物可能預測大腦功能。

庫利奇補充説，也許更令人興奮的是澱粉樣蛋白相關成像異常（ARIA）的低發生率——在磁共振成像中觀察到的腦腫脹或出血。在所有劑量組中，ARIA發生率約為3%到7%之間。

類似的治療，包括禮來公司的Kisunla和生物基因公司及Eisai公司的Leqembi，根據他們的FDA標籤，報告的ARIA發生率高達21%至36%，但需要注意的是，這些數據是在更大規模、設計不同的臨牀試驗中觀察到的。

羅氏表示，試驗中去世的患者是一名78歲的女性。她沒有出現ARIA，但在接受第二劑後，右額葉出現出血。羅氏自願暫停招募數週以調查此案並對試驗方案進行修訂，一位發言人確認。

羅氏表示，調查發現了幾個可能導致死亡的風險因素，包括顯示大腦先前出血的病變。因此，該公司改變了試驗招募標準，排除了任何具有相同病症的人，這種病症被稱為表淺鐵沉積症。

“當然，我們只有一個案例，基於單一案例做出明確結論總是很困難，”Kulic説。“但這只是我們想與社區分享的評估。”

在完成第一階段的1期研究後，羅氏現在正在推進第二階段，在更多患者中測試兩個最高劑量。它還計劃在試驗中檢查不同的給藥方案和trontinemab的長期效果。

Trontinemab是gantenerumab的更新版本，羅氏之前在阿爾茨海默病上的重大投資，最終未能在晚期試驗中減緩認知衰退。這兩種藥物的設計目的是清除澱粉樣蛋白，就像最近批准的Kisunla和Leqembi治療一樣。

維持其安全性特徵對於將trontinemab與那些因ARIA高發率而面臨監管障礙的競爭對手區分開來至關重要，彭博情報分析師Jean Rivera Irizarry在10月15日的報告中寫道。

“改善安全性和快速清除澱粉樣蛋白足以為trontinemab在競爭激烈的抗澱粉樣蛋白領域開闢一席之地，”他寫道。