IgA腎病治療轉折點：一場“亞洲宿命”的終結_風聞

在醫藥行業，“藥物經濟學"並非一個抽象的概念，而是一把衡量醫療資源分配的尺子。

它不僅關注藥物的研發成本，更重視藥物帶來的長期健康效益和經濟價值。藥物經濟學的核心，在於優化資源配置，以期達到成本與效益的最佳平衡。

然而，現實情況往往復雜多變。面對像IgA腎病這樣缺乏治療手段的疾病，患者和醫療系統常常不得不做出無奈的選擇，依賴有限的支持治療來緩解症狀。

但收效甚微，絕大多數IgA腎病患者的腎功能逐漸喪失，最終發展為終末期腎病，帶來沉重的長期醫療負擔。

在亞洲地區，IgA腎病尤為普遍，加之疾病類型、患者治療理念等因素，使得患者的疾病進展速度更快，醫療負擔更重，有時也被稱作是"亞洲宿命”。

打破這一宿命的關鍵，在於通過有效的藥物經濟學策略，確保治療效果顯著的新藥能夠面世，並提高IgA腎病治療的可及性和可負擔性，從而降低疾病進展為終末期腎病的風險。

過去，受限於藥物研發難度，“亞洲宿命”一直沒有得到改變。眼下，雲頂新耀耐賦康的商業化加速，為這場"亞洲宿命"帶來了轉機。

明確的治療機制、極佳的療效和安全性，以及符合藥物經濟學原則的定價策略，由耐賦康發起的一場轟轟烈烈的IgA腎病攻堅戰，終於拉開了序幕。

/ 01 / 臨牀顛覆者的底氣

耐賦康之所以能夠扭轉“亞洲宿命”，在於其是一個十足的臨牀顛覆者。

研究顯示，**亞洲人羣IgA腎病的疾病進展風險比歐美人羣高56%，更容易發展到透析或腎移植。**這背後的原因是多方面的。除了人種、基因的差異，兩個因素最為關鍵：

**第一，缺乏有效的治療手段。**原有的治療以支持治療為主，進展患者可考慮應用免疫療法，在耐賦康之前，沒有一個藥在隨機雙盲國際多中心研究中證明可以延緩腎功能的衰退。

**第二，現有治療方案不規範。**目前的治療選擇相對有限，導致許多沒有IgA腎病適應症或缺乏足夠證據的藥物在臨牀中被不規範地使用。且全國不同地區、同一地區的不同醫院甚至同一醫院的不同專家治療IgA腎病的方案都大相徑庭，從而可能讓患者錯失更為科學的治療時機。

簡而言之，**在IgA腎病的治療領域，需要更有效的策略來控制疾病的發展速度，確保患者能夠得到及時且有效的治療。**耐賦康，恰好能滿足這一要求。

首先，耐賦康機制明確，是國內第一，也是唯一一款獲FDA批准的對因治療IgA腎病的藥物。目前，市場對於IgA腎病主流的機制是“四重打擊”學説，即位於迴腸包括派爾淋巴結部位的黏膜B細胞，負責誘導產生的Gd-IgA1引發一系列免疫反應，最終誘發IgA腎病。

耐賦康的機制，是精準釋放於迴腸末端派爾集合淋巴結處，調節B細胞活性，從而治療IgA腎病。從源頭切入，理論上擁有更好效果，而其他進度領先的在研藥物，並非從針對“源頭”。換句話説，耐賦康將基於“機制”建立起獨特的療效優勢。

**其次，耐賦康長期治療效果突出，且安全性非常良好。**在2年研究期間，耐賦康治療中國患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了66%，預計可將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。

從源頭根本上改善了疾病進展，腎功能保護的後延效應就會隨之體現。目前三期臨牀研究證據顯示用藥9個月，停藥15個月後，耐賦康依然有保護腎功能、降低蛋白尿的作用。

並且，耐賦康的安全性表現也極為良好。根據三期臨牀數據，其總體耐受性良好，不良事件主要為輕度，且在治療期間或治療後可逆。這同樣是建立在其特殊機制之上：膠囊在迴腸末端特定水平的pH值環境下才會溶解，能夠做到局部給藥，並且經過肝腸代謝之後的藥物90%失活。因此，耐賦康極少進入血液，安全性較優，而其他在研藥物，難以做到局部給藥。

腎臟疾病權威機構——全球腎臟病預後組織（KDIGO）指南優化後的治療策略，耐賦康已被推薦為優先於激素類藥物的IgA腎病治療選擇，並預計在未來五年內將成為主流的一線基礎治療藥物。

目前來看，耐賦康在IgA腎病治療領域，無論是療效和安全性，還是研發及商業化進度，都“遙遙領先”於潛在的競爭對手。

/ 02 / 療效與經濟性並重

對於患者來説，青睞耐賦康的邏輯並不複雜，因為這是一個療效與經濟性並重的極佳選擇。

**首先，耐賦康能夠顯著提高患者生活質量。**如無有效干預，分別約有1/3的患者和多達1/2的患者會在10～20年和20～25年的時間裏緩慢進展為終末期腎病。

這部分患者只能靠透析或腎移植維持生命，生活質量極差。患者一般需要每週做3次透析，每次4小時左右，並且需要在飲食等多方面做控制。

而服用耐賦康，副作用小、不影響正常工作，更重要的是，其能夠延緩患者12.8年發展至透析/腎移植，真正改善患者預後。

其次，耐賦康更具經濟性。

在美國，耐賦康每瓶的單價超過1萬美元，雲頂新耀考慮到國內患者的支付能力，每瓶單價為人民幣1.86萬元，約為美國價格的20%。在此基礎上，雲頂新耀還聯合基金會出台了“買4贈1”、“自購4盒補助3000元”等措施，單價摺合1.49萬元/瓶，總費用約14.88萬元。

不光在定價上誠意滿滿，如果將IgA腎病的總體治療費用和及時治療的健康產出考慮進來，耐賦康的經濟性就更突出了。

一方面，**耐賦康能夠大大節省患者總體治療費用。**據瞭解，腎衰竭患者血液透析的費用大約在每次400至1000元之間，考慮到每週需要進行3次透析，一個患者每年的費用大約在6.24萬至15.6萬元之間；腎移植一次性手術費60萬，後續免疫抑制劑使用8萬/年。

而耐賦康單療程的費用約為14.88萬元。如果患者最終進入透析階段，考慮到延緩12.8年腎衰竭的效果，也就是相當於，1.1萬元買一年延緩進入終末期腎病，總體能夠節省約100萬元。

另一方面，**患者接受治療後的潛在產出提高。**透析情況下病人每週都要來醫院幾次，一次4個小時，對生活、工作的節奏影響很大。而在耐賦康的治療下影響會變小，工作的選擇增多，產出也會隨之增加。

從藥物經濟學角度出發，耐賦康對於患者的價值不言而喻。或許，這也將徹底影響、重塑IgA腎病早預防的理念。

已經有充分的數據證明，早期積極干預、治療，是IgA腎病逆轉腎衰竭的重要機會。因此，在耐賦康正式上市銷售前，無論是在一些患者社羣還是小紅書等平台，都能夠看到不少患者在找藥。

此前我們的干預治療跟不上節奏，如今耐賦康已經改變了這一局面。儘管單價看似不低，但對於不少患者來説，現在希望更早的開始治療。很顯然，早用藥、早獲益，延緩疫病進展，這對於患者的價值，不能僅僅用金錢簡單衡量。

/ 03 / 優化資源配置的絕佳選擇

耐賦康的價值，不管在患者層面得到體現，還包括社會層面：對於醫療部門來説，耐賦康則是一個優化資源的絕佳選擇。

任何一個國家、地區，都會持續通過更低成本的治療手段，來優化醫療資源配置。例如，國家普及宮頸癌防治知識、加速普及HPV疫苗，目的是保障婦女健康，最終減少宮頸癌的整體社會負擔。

健康中國2030戰略明確提及，要實施慢性病綜合防控戰略。強化慢性病篩查和早期發現，同時到2030年，實現全人羣、全生命週期的慢性病健康管理。

對於IgA腎病這類慢性病來説，也必然是如此。**慢性腎病患病率、致殘致死率均較高，在患者未進入到終末期腎病之前，建立好規範的防控治療體系，意義重大。**不僅能極大提高患者生存狀況，更能減少整體社會負擔。

站在社會層面來説，耐賦康在優化醫療資源配置作用十分突出。

終末期腎病作為一項需要終生替代治療的嚴重慢性非傳染性疾病，其患者一方面對醫療資源依賴度高，若未換腎需終身替代治療；另一方面佔有醫療費用總量大，佔用較多的住院資源。

醫療費用層面，目前各地醫保政策不一，整體對患者透析治療費用報銷在70%-90%間，終末期腎病患者已成為我國慢性非傳染性疾病中整體醫療成本最高的疾病之一。

這是一道不難算的計算題。作為全球發病率最高的國家，國內IgA腎病成人患者約400-500萬。假設500萬患者中30%將發展至腎衰竭，其中30%患者長期接受透析治療，一年透析費用10萬元，醫保報銷70%，算下來這部分費用也將達到315億元，佔2023年基本醫療保險總支出（2.8萬億元）的1.44%。

而耐賦康能夠通過延緩患者疾病進展、減少腎透析費用，進而降低國家慢性腎臟病醫療開支，提高醫保基金的使用效率。

顯而易見，無論是基於迫切的臨牀需求，還是及時治療帶來的社會和經濟學價值，耐賦康都符合國家醫保倡導的“以人為本”、“支持創新”和“價值購買”的理念和邏輯。如果獲得醫保的“加持”，其在國內市場的放量速度將進一步加快，加速惠及患者的過程。

/ 04 / 高效策略下的放量明牌

適宜的價格和支付模式，主要是解決經濟上的“可及性”，但作為一款新獲批上市的藥物，其藥品可及性（即可獲得性）同樣重要。目前來看，雲頂新耀採用線上、線下同時鋪貨的模式，解決了這個可及性的問題。

首先，是線下采用聚焦核心醫院的策略。

在國內正式上市前，公司便開始商業化佈局，預計今年會逐漸搭建120人的銷售團隊，覆蓋600家主流醫院，進而佔據約60%的市場。

羅永慶加入雲頂新耀擔任CEO後，通過重新鍛造以“創業”為內核的企業文化，具體可以概括為 “親力親為，自我驅動，務實高效，結果導向”，這也高度概括了公司的人才觀。在這樣的企業文化驅動下，雲頂新耀樹立了一個商業化標準，即好的商業化以最快的速度，最高效的投入惠及更多的病人。

換句話説，在商業化層面，雲頂新耀不採用人海戰術，而是講究精英作戰、高效。這已經在依嘉的商業化過程中得到了驗證。

團隊小而精，且保持足夠高效，120人對應公司關於耐賦康今年4億元的銷售額指引，人均產出至少會達到300萬元。

其次，**通過互聯網醫院的方式，能夠解決對邊遠地區患者羣體的用藥問題。**全國各地患者只要通過網上問診就能買到耐賦康，線上銷售會大大幫助放量。

不少人可能認為，藥價較高，不太有網上購藥經驗的患者會對遠程購藥心存疑慮。但實際上，可能並非如此。

一方面，**IgA腎病羣體以年輕患者為主，對互聯網等渠道相對了解，因此普遍存在前文所説的“人找藥”現象。**而耐賦康已於去年底成功在中國澳門商業化上市，其讓眾多內地患者看到了前所未有的治療機會，因此在大陸正式上市前，已經有接近3萬人進行了登記。這部分患者正在轉化為耐賦康的用藥羣體。

另一方面，**互聯網渠道改變了口口相傳的難度。**在小紅書等渠道，我們能夠看到許多患者會持續分享自己的治病心路歷程，也包括對耐賦康購藥、使用，這也會在一定程度上解決患者對於遠程購藥的擔心。

為了加速惠及更多患者，羅永慶曾表示，未來在保證可持續發展的情況下，將會通過進入醫保、本土化生產的方式，進一步增加可支付性。

在整體高效的商業化策略加持下，耐賦康的放量已然成為一張明牌。

/ 05 / 吹響“亞洲宿命” 終結號角

耐賦康的持續進擊，無疑是吹響了“亞洲宿命” 的終結號角。

今年3月和5月，耐賦康分別在新加坡和中國香港獲批，雲頂新耀還將積極推進其在韓國和中國台灣的新藥上市批准，讓更多的患者可以早治療早獲益。

另外，雲頂新耀還計劃推出第一款具商業化價值的IgA腎病檢測試劑。

目前，IgA腎病確診金標準為腎活檢。腎活檢必須要住院接受腎穿刺手術，該手術存在一定的風險和痛苦，患者對於進行腎穿刺術存在一定的顧慮，因此腎活檢術不能反覆實施用於評估病情進展和治療效果。

而云頂新耀開發的無創血清檢測技術，能夠極大的提高患者的依從性，進而解決IgA腎病診斷面臨的現實問題，提升IgA腎病的診斷率，加速耐賦康的放量，進而終結所謂的“亞洲宿命”。

在這個過程中，雲頂新耀也將獲得相應的商業回報。正如其CEO羅永慶所言，“專注於創造真正的價值，市場最終會給予相應的回報。”

對於雲頂新耀來説，**耐賦康的價值一方面體現在其銷售額層面。**根據公司預測，耐賦康峯值銷售有望達到50億元。

另一方面，**更在於檢驗其國際化戰略的核心價值。**耐賦康在亞洲地區可及性的不斷擴大，不僅是對雲頂新耀商業化戰略的執行檢驗，更是其為更多重磅在研產品國際化鋪路的寶貴嘗試。

當然，**耐賦康所承載的價值，將遠超越雲頂新耀在商業層面的成就，其在社會意義上具有更深遠的影響。**因為耐賦康不僅為亞洲患者帶來了更安全、更有效的治療選擇，也是雲頂新耀為人類健康事業謀福祉，踐行“引領新藥，光耀生命”使命的一次深刻詮釋。