自主研發STAR-T技術，華夏英泰要做中國“基因泰克”_風聞

華夏英泰聯合創始人/總經理 趙學強博士

做中國的細胞免疫治療領域的基因泰克，造福全球患者。

這是一家敢於“折騰”的公司。

2014年，已在國際享有盛名的分子免疫學家林欣教授放棄國外優渥的教職，選擇回國加入抗癌新療法的創業中。2018年，專注創新型T細胞免疫治療的華夏英泰應運而生。

在生物醫藥的廣闊天地中，機遇與挑戰如影隨形。

自2017年針對癌症治療的CAR-T細胞療法獲批以來，中國細胞免疫治療產品市場規模不斷增大。同時，CAR-T療法賽道也變得愈發擁擠，但動輒百萬一針的產業卻未能完全成功應用於實體瘤。賽道從業者也無時不在思考，如何在細胞與基因治療藥物的浪潮中搶得先機。

作為浪潮中一員的華夏英泰，同樣不例外。

作為一家創新型細胞治療公司，同時又自帶勇於創新、勇於迎接挑戰基因的華夏英泰，在創立之初便有清晰認知。並未跟隨前任腳步，而是選擇自己去探索一條全新路徑，團隊在已有技術的基礎上，充分結合了CAR-T和TCR-T的優勢，創新出了STAR-T技術平台。

隨着技術的迭代和戰略的調整，華夏英泰不僅在科研領域取得了突破，更在臨牀實踐中證明了其技術的潛力和價值。未來，華夏英泰將繼續聚焦細胞治療領域，通過技術創新和產業發展戰略，為社會提供更多的價值，如林欣教授提到“共同的夢想”時所言，“作為從事生物醫學基礎研究的科學家，能夠把我們的研究成果轉化為造福人類的工具，開發全新的治療手段，為癌症患者解除病痛提供個性化精準治療，在人類攻克癌症的歷史上留下我們的里程碑，是我們共同的夢想。”

以下專訪內容，由融中財經整理。

融中財經：伴隨着兩年市場變化，貴司的技術和產品服務經歷哪幾次迭代？公司戰略有哪些調整？

趙學強：華夏英泰是一家聚焦在細胞與基因治療藥物（CGT）領域，針對晚期癌症和紅斑狼瘡等嚴重自身免疫疾病等適應症的創新藥企業。公司是2018年由全球知名免疫學家林欣教授領銜創立的。公司創立至今在保持技術先進性持續開發新技術新平台的同時，也在順應市場變化調整產品開發策略。

技術方面，公司產品開發的立足點是創始團隊在清華實驗室研發並在國際上首次報導STAR（Synthetic TCR and Antigen Receptor，合成性T細胞受體抗原受體）-T。現有CAR-T技術已經在特定血液腫瘤領域取得重大突破，取得針對晚期癌症的革命性的高治癒率療效；但在實體瘤和其他新靶點開發方向舉步維艱。STAR-T是一種不同於現有CAR-T技術的創新結構，通俗講是TCR基礎上的CAR；因此STAR-T擁有TCR的信號、CAR的識別靶點機制，使得編輯的T細胞更具有天然T細胞的特性。STAR-T兼具CAR-T靶點識別與TCR-T天然信號的雙重優點，在之後的臨牀實踐中，STAR-T很多的優勢也逐步得到了臨牀數據的驗證，前期針對血液瘤等適應症的自體型STAR-T的探索性臨牀研究積累了50餘例患者安全性和有效性數據並相繼在國際學術會議和期刊發表。

隨着公司的發展，技術上我們有更進一步的探索，針對當前自體型細胞治療產品製造流程複雜，導致的如高成本、週期長、產品質量不一致等問題，近期華夏英泰與林欣教授所在的國家實驗室合作開發了突破性技術Capa（CasRNP pseudotyped AAV）技術，Capa技術可結合STAR平台的定點整合可代償內源TCR被敲除的缺陷，開發革命性的通用型T細胞產品。Capa作為新一代非電轉/多基因編輯遞送技術，具備技術優勢將通用型細胞治療產品的關鍵環節成本降低50%，實現放大工藝及自動化生產，契合細胞治療未來產業的發展方向。

產品方面，公司聚焦在目前細胞免疫療法具有差異化競爭優勢的新靶點以及實體瘤和自身免疫性疾病領域。近期公司重點推進的項目都產出了非常好的臨牀數據，如：

一款創新靶點的LILRB4特異性STAR-T，該品種可解決複雜血液腫瘤治療挑戰，已完成的1例治癒（CR）和1例部分治癒（PR）的療效，受到北京大學人民醫院黃曉軍團隊的高度認可。該品種於2024年1月獲得CDE的臨牀默示許可，還於2022年12月獲美國FDA“孤兒藥”資格認定，並曾以海報報告形式亮相2023年美國癌症研究協會（AACR）年會。

另一款針對GPC3靶點陽性的實體腫瘤的STAR-T，可滿足惡性程度極高、臨牀治療手段匱乏的甲胎蛋白陽性胃癌等實體瘤未滿足的臨牀需求。該項目在北京大學腫瘤醫院開展探索性臨牀實驗，首例患者罹患晚期胃癌經5線治療後入組該項目，在使用GPC3 STAR-T療法8周後，胃部腫瘤就成功縮小了近一半。第二例晚期癌症患者的腫瘤生長在一個月評估時也不再生長得到控制，療效受到北京大學腫瘤醫院沈琳團隊的很好評價。

此外，我們開發的針對系統性紅斑狼瘡（SLE）等嚴重自身免疫病的CD19通用型產品，運用了突破性定點整合技術，立項至今實現了順利啓動和快速入組，首例十年病齡的SLE患者回輸後安全性良好，一個月療效評估已經基本被治癒，達到令研究者上海長征醫院徐滬濟主任“驚豔”的臨牀療效。

融中財經：發展過程中，有哪些比較關鍵的事件影響？

趙學強：華夏英泰的企業願景是“做中國的細胞免疫治療領域的基因泰克，造福全球患者”。正如公司創始人林欣教授的一句座右銘“人生就是折騰”，這也是華夏英泰勇於創新勇於迎接挑戰的基因；林教授在美國已經做到世界癌症界頂流的美國安德森癌症中心的冠名講席教授，還是選擇回國、選擇創業，一方面是希望能實現科學報國的初心，另一方面也是覺得歸國能有更大發展空間，可以做的事情更多了，包括創業。

華夏英泰的發展也是隨着創新藥行業的浪潮奔湧向前，2018年成立之初受清華大學技術轉移和成果轉化的投資管理平台荷塘創投天使輪融資支持，經歷順遂的初始階段；到2020年之後快速成長，與多家國內一流醫院合作啓動了數項備案的“First-in-Human”臨牀研究，完成一個個里程碑事件；再發展到今天，正在穿越週期，適應環境進行內部調整，積蓄力量做好創新藥開發，雖然創業的路並不簡單，但我們始終有信心希望憑藉“硬實力”成就事業，做出具有全球競爭力的創新藥實現必然中的偶然。

融中財經：商業化過程中，我們克服了哪些行業共性難題，如產品成本控制、技術創新等？目前公司業務營收情況如何？

趙學強：公司目前的產品管線還處於臨牀階段，尚未實現商業化，作為一家創新藥企目前研發投入強度還是很高的。公司現在獲得2箇中國IND臨牀批件和1個FDA孤兒藥認定；公司首個產品有望在2027年遞交NDA上市申請。企業將秉承全球化多元化商業發展戰略，通過產業發展驅動科研成果臨牀轉化，在推進產品管線快速商業化落地的同時，也將積極開放合作創造營收，持續為新技術和新產品開發造血。

我們作為一家創新藥企，未來必然面臨商業化的挑戰。從宏觀層面來看，中國佔全球GDP總量的18%，中國消費品和汽車業市場規模分別佔到全球市場的20%和30%，而對於創新藥而言，中國市場僅佔全球市場的3%。對照18%和20%及30%，我們相信中國醫療體系的不斷完善和創新研發的突破，必將帶來提升空間。此外，企業如何實現高效商業化市場轉換，實現商業化盈利也是未來會面臨的挑戰。但現階段我們還是着眼當下，做好產品，同時“開源節流”，做好公司運營。

融中財經：目前貴司所處行業賽道具備哪些特點？市場競爭格局如何？創業公司是否還有機會？

趙學強：細胞治療賽道作為生物醫藥領域的一個重要分支，近年來發展迅速，呈現如下特點：

一是技術迭代快：細胞治療技術不斷進步，如CAR-T、TCR-T和TIL等免疫細胞療法和幹細胞療法等，展現出強大的創新潛力和臨牀應用價值；二是應用領域尚需拓展：就CAR-T領域，目前全球已上市幾款產品均為針對血液瘤的產品，靶點也集中在CD19和BCMA。在佔據了所有腫瘤病例90%的實體瘤領域，CAR-T細胞免疫療法在實體瘤患者中的臨牀回應率差異化較大，腫瘤微環境的抑制作用、缺乏腫瘤特異性抗原以及CAR-T細胞無法有效浸潤等因素給CAR-T細胞治療實體瘤帶來了很大的挑戰，這是未來行業的突破方向之一。三是通用型產品是未來產業化方向，目前上市的細胞治療產品均為自體型產品，其高昂的成本和較長的製備時間制約了市場的進一步擴大，因此開發通用型產品將是未來行業的重要發展方向。

市場競爭格局方面，全球細胞治療市場規模自2017年首款CAR-T產品上市以來飛速增長，預計2025年全球市場規模將達到300多億美元，中國市場也將快速增長，預計2025年市場規模將達到25.9億美元。國內外許多企業都在佈局細胞治療領域，市場競爭日益激烈。

對於創業公司而言，雖然市場競爭激烈，但由於細胞治療技術的快速迭代和廣闊的市場前景，創業公司仍有機會在這一領域取得突破。特別是隨着技術的進步和政策的支持，創業公司可以通過技術創新、差異化戰略以及市場定位來尋找市場機會。

融中財經：中國高科技企業和投資人都在熱衷找到解決卡脖子的技術創新，如何守住護城河，同時保持創新性，在市場上進一步開疆拓土？現階段對技術、市場等方面投入情況？

趙學強：高科技企業真正的護城河，在於其科技屬性，在於其產品管線不斷迭代的能力，而研發產出率則是衡量這一護城河的可量化指標。近幾年來，在多重利好因素推動下，中國醫藥創新正迎來黃金時刻，並逐漸在全球醫藥生態圈嶄露頭角。根據麥肯錫的預測，未來五年，中國創新藥市場增長仍然可期，預計市場規模將從今天的200億美元增至500億美元，成為美國之後的全球第二大創新藥市場。

此外，對於研發風險高、回報週期漫長的創新藥來説，專利是其最為重要的一道“護城河”。一個典型案例是細胞治療CAR-T的專利壁壘是其全球商業化的最大瓶頸之一。在CAR-T領域，美國最先入局的三家公司Juno、Kite和諾華從2013年起展開專利之爭，隨着Juno賣給了BMS，Kite賣給了吉利德，幾大CAR-T領域重要參與者一直為其專利權而爭奪不休；最終在2019年對簿公堂宣判BMS勝訴，吉利德敗訴，吉利德旗下的Kite公司因此要向BMS旗下的Juno公司及合作伙伴支付7.52億美元。目前CAR-T全球專利佈局數量上賓夕法尼亞大學最多，其次是BMS公司，其針對CAR-T細胞療法佈局了完善的專利體系。隨着CAR-T產品商業化推進，專利面臨挑戰的問題將不斷突出，而國內CAR-T開發產品在海外市場推廣中，專利壁壘將成為最大的風險點之一。

對於華夏英泰，我們開發的STAR-T技術一方面具備技術上的先進性優勢，同時我們也針對STAR-T底層結構、工藝流程及衍生產品方面佈局了完備的全球專利體系。正因為我們與其他工程化T細胞療法均不存在專利衝突，專利、技術出海沒有潛在風險，這也構成了企業的“護城河”之一。

融中財經：從首次融資到現在，我們接洽資本的考量是什麼？對資方的選擇有了哪些變化？新一輪融資進展如何？新資金將用於哪些方面？是否有明確上市時間表？

趙學強：產業週期和其他具體因素讓中國生物科技成為國內這幾年經歷鉅變的行業，從資本熱潮到漸漸迴歸理性，相信讓身處其中經歷百轉千回的同仁都百感交集。對於我們自己來講，企業最初發展也是趕上政策資金的東風，基於自身的技術積澱和執行力我們取得了很好的臨牀數據，也因此前期融資很順利。而這一兩年中國創新藥行業與全球資本週期同步，正經歷着第一個週期的熊市，市場仍處於“修整期”。和眾多感受到“寒意”的行業同仁一樣，我們的企業也在快速調整方向，專注全球創新和價值創造，同時兩手抓“短期要生存”和“長期制勝靠佈局”，打造具有全球差異化優勢的技術和產品，為投資人和社會創造更多價值。

可喜的是，今年以來創新藥賽道持續受到政策關注和市場矚目。尤其是可以看到越來越多的政府引導基金開始加碼佈局投資創新藥產業，為市場釋放了積極信號也為企業注入信心，這也是我們目前極為關注的融資管道。未來所融資金仍將用於創新技術的開發迭代，以及加速推進創新產品的臨牀進程。面對日益複雜的發展環境，企業也將持續組合優化現有資源並提升經營質量，實現可持續發展。企業上市方面，可以看到今年國家出台的《全鏈條支持創新藥發展實施方案》，提出支持創新藥企上市和再融資，保持科創板上市政策的可預期性，這對我們以及整個創新藥行業都是重大利好的政策。

融中財經：關於未來2～3年或者下一個十年，公司在技術、市場、團隊等方面有哪些重點規劃？要實現哪些目標和突破？

趙學強：華夏英泰的願景是“做中國的細胞免疫治療領域的基因泰克”，這也是華夏英泰公司名的由來。基於這個初心，企業在未來幾年依舊聚焦具備技術優勢的細胞治療領域，基於創始人林欣教授在清華大學和昌平國家實驗室開發的國際領先的STAR-T平台和Capa技術，針對當前免疫細胞治療難點，開發革命性的患者可及的T細胞藥物。目前公司已開展的幾十例血液瘤臨牀和實體瘤臨牀實驗，取得了良好的安全性和有效性數據，特別是在實體瘤、急性髓系白血病和通用型細胞治療系統性紅斑狼瘡等嚴重自身免疫病有行業突破進展；公司現已獲得2箇中國IND臨牀批件和1個FDA孤兒藥認定；公司計劃首個產品在2027年遞交NDA上市申請，成為全球創新型細胞免疫治療產品的開拓者和引領者！

融中財經：作為融中Power50優秀的標杆企業代表，如何在科技創新、產業發展戰略下發揮“強鏈、補鏈”作用，在技術和產品服務方面為社會提供更多社會價值？

趙學強：我想創新藥企業在科技創新和產業發展戰略下發揮“強鏈、補鏈”作用，主要通過以下幾個方面為社會提供更多價值：一是加強研發投入，增加對新藥研發的資金和人才投入，推動原創性研究，加速新藥上市進程。二是突破關鍵技術，聚焦產業鏈中的核心技術瓶頸，如藥物靶點發現、藥物設計、生產工藝等，通過技術創新實現突破。三是促進產學研合作和產業鏈協同，與高校、科研機構、醫院等建立緊密合作，加快科技成果轉化，提高研發效率和成功率；通過整合上下游資源，優化供應鏈管理，降低成本。

最後，對於一家創新藥企業，關注患者需求為社會健康事業做出貢獻，是我們天然的使命，也是企業應該承擔的社會責任。希望通過這些措施，我們能在提升自身競爭力的同時，還能夠為社會帶來更多高質量的醫藥產品和服務，造福廣大患者。