諾華的基因療法在一項研究中幫助患有罕見肌肉疾病的兒童 | 路透社

檔案照片：瑞士製藥公司諾華的標誌出現在瑞士羅特克魯茲的一棟建築上，2020年1月29日。路透社/阿恩德·維格曼/檔案照片12月30日（路透社） - 瑞士製藥公司諾華(NOVN.S)週一表示，他們的基因療法幫助改善了患有罕見肌肉疾病的兒童的運動功能，該疾病使患者過於虛弱，無法行走、説話和吞嚥。諾華正在對這項療法進行試驗，onasemnogene abeparvovec或OAV101 IT，在一項針對2歲至18歲以下患有脊髓性肌萎縮症（AME）患者的高級階段試驗中。

這種疾病阻止身體產生一種對神經肌肉發育所需的蛋白質。

這家瑞士製藥公司的單次療法，名為Zolgensma，已在美國獲得批准，用於治療2歲以下患有這種疾病的兒童。

兒童醫院的首席研究員克里斯塔爾·普勞德表示，“保持運動功能是許多年齡較大的AME患者的關鍵目標”，因為這使他們能夠儘可能獨立地進行日常活動。

在研究中，接受治療的患者在坐、翻身、爬行和站立等常用測量標準上表現出改善，與接受模擬程序的患者相比。

其他批准的治療包括Spinraza，Biogen的脊髓注射(BIIB.O)，以及Evrysdi，羅氏的口服藥物(ROG.S)-PTC Therapeutics(PTCT.O)。脊髓性肌萎縮症（AME）是兒童死亡的主要遺傳原因，影響每10,000人中就有1人，根據美國政府的數據。該疾病根據症狀出現的時間分為五種類型。

在諾華的試驗中，參與者超過100名，均為未接受過任何治療的2型AME患者，他們能夠坐着但從未走過。

諾華計劃明年向監管機構公佈研究結果。

OAV101 IT顯示出良好的安全性，最常見的副作用是上呼吸道感染、發熱和嘔吐。

班維·薩蒂賈在班加羅爾報道；裏卡多·菲格羅亞編輯

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