《華爾街日報》：阿爾茨海默病藥物的安魂曲

圖片來源：Jessica Rinaldi/池畔攝影醫藥創新充滿科學與政治風險。阿爾茨海默病治療藥物Aduhelm便是典型案例，其製造商渤健於週三宣佈終止該藥物項目。

“在探索新藥的過程中，一項突破可能成為未來藥物研發的基石，“首席執行官克里斯托弗·維巴赫在宣佈停止Aduhelm研發與銷售的聲明中表示，“Aduhelm正是這樣的開創性發現，它為一類新藥鋪平道路，重振了該領域的投資熱情。”

渤健為這一基礎研究付出了高昂代價。我們曾詳細記錄2021年美國食品藥品監督管理局批准Aduhelm引發的爭議。這種單克隆抗體通過清除大腦中標誌阿爾茨海默病的β澱粉樣蛋白斑塊發揮作用，是首個顯示能延緩病情進展的藥物。

但臨牀試驗數據存在諸多問題。部分科學家因早期靶向澱粉樣蛋白抗體藥物試驗失敗而否定Aduhelm潛力，但多數批評聚焦其定價。國會進步派人士一面推動擴大聯邦醫保覆蓋範圍，一面指責該藥將導致醫保支出激增。

美國醫療保險和醫療補助服務中心拒絕報銷臨牀試驗外的治療費用，實質上扼殺了Aduhelm。截至2021年底，該藥銷售額僅300萬美元。商業失敗導致渤健裁員並解僱前首席執行官米歇爾·沃納託斯。

但後續更多研究驗證了Aduhelm背後的科學依據，其他製藥公司也從百健的經驗中汲取了教訓。另外兩種抗澱粉樣蛋白抗體藥物已證實對患者有益，其中包括百健的Leqembi——該藥物去年獲得了FDA批准。它可能很快將面臨禮來公司抗體藥物Donanemab的競爭。

Aduhelm的傳奇故事揭示了藥物價格高昂的原因。開發一款獲批藥物平均需要10到15年時間和26億美元資金。進入臨牀前試驗的藥物中，只有0.02%能最終惠及患者。即便如此，獲批藥物中也僅有20%至30%能夠收回上市所需的投資。極少藥物能像糖尿病治療藥物Ozempic那樣成為爆款。

最後向FDA首席副局長珍妮特·伍德考克致敬，她在Aduhelm獲批過程中承受了諸多政治壓力。這位任職38年的資深官員於週三離職。阿爾茨海默病患者因她的領導而獲得了更好的治療前景。

本文發表於2024年2月1日印刷版，標題為《一首阿爾茨海默病藥物的安魂曲》