英國國家醫療服務體系推出治療鐮狀細胞病的最昂貴藥物之一 - 彭博社

世界上最昂貴的藥物之一將通過國家資助的國家健康服務體系用於治療一些在英格蘭的鐮狀細胞病患者。

一次性基因編輯療法Casgevy，由Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG開發，標價為170萬英鎊（210萬美元），但英格蘭的藥物成本監管機構表示已談判出一個較低的、未公開的價格。

大約1700人可能符合接受該療法的資格，該療法旨在修復基因代碼，儘管考慮到治療的複雜性，預計每年只有大約50名患者會接受治療。

鐮狀細胞病影響紅血球，導致極度疼痛、器官損傷，並可能縮短患者的生命。只有部分患有該病的患者將有資格接受Casgevy。

該治療旨在通過編輯患者骨髓幹細胞中的有缺陷基因來發揮作用。細胞從骨髓中取出，在實驗室中編輯，然後再注入患者體內——之後，結果有可能是終身的。自十多年前發現以來，Crispr技術被期待能在醫學上帶來革命。

週五宣佈的決定推翻了監管機構早前在草案指導中的拒絕。該治療將通過所謂的管理訪問計劃推出，在該計劃中收集更多數據，以幫助監管機構——國家健康與護理卓越研究所——瞭解長期益處，然後重新評估該藥物。

英格蘭有一個嚴格的程序來評估新藥物的成本效益，NICE決定哪些藥物可以免費提供給NHS的患者。隨着醫療服務面臨日益增長的財政壓力，監管機構最近因拒絕接受某些癌症藥物而受到批評。

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儘管如此，英國是第一個在2023年批准Casgevy的國家，該治療已經可用於一小部分患有嚴重β-地中海貧血的患者，這是一種遺傳性血液疾病，需要反覆輸血。

鐮狀細胞病的治療需要化療，這意味着只有最嚴重和進展迅速的患者可能會受益，倫敦國王學院的兒科鐮狀細胞病教授大衞·里斯説。儘管他對此表示擔憂，但他説這“提供了一個非常重要的新治療選擇。”

“令人興奮的是，基因編輯的進展目前正在迅速發生，似乎在未來幾年內將出現更便宜、更安全和更有效的基因編輯形式來治療鐮狀細胞病，”他説。