Regeneron（REGN）基因療法改善失聰兒童聽力——彭博社

再生元製藥公司位於紐約州塔裏敦的總部。

攝影師：Michael Nagle/彭博社再生元製藥公司的一項基因療法在臨牀試驗中改善了幾乎所有聾啞兒童的聽力，這一結果可能使該公司能夠為這種一次性治療尋求監管批准。

根據週一公佈的結果，11名參與者中至少有10人在不同分貝水平上經歷了聽力改善。再生元聽覺全球項目負責人喬納森·惠頓表示，參與者在試驗開始時無法聽到吸塵器的聲音。治療後，大多數人能夠聽到狗吠聲和對話——有些人甚至能夠聽到耳語。

試驗參與者年齡在10個月至16歲之間，患有一種罕見的耳聾，由基因突變引起，這種突變阻止了他們製造耳朵正常運作所需的蛋白質。

這一突破是幾十年來對聽力損失根本原因研究的結果。再生元的治療通過手術進行，用一根小導管將基因的工作副本插入內耳。試驗中沒有出現與治療相關的不良事件。

再生元正在與監管機構討論是否可以根據試驗結果提交批准申請，該結果將於週一在醫學會議上公佈。

“我們感到非常緊迫，需要儘快為患者推進這一療法，”惠頓説。

這些結果提醒我們，基因療法在修復導致遺傳性疾病和缺陷的基因缺陷方面具有巨大潛力。但許多生物技術公司正艱難籌集更多資金來開發成本高昂的基因療法。一些已獲批的療法正面臨保險公司的抵制，且患者招募進展緩慢。

最新案例中，Bluebird Bio公司週五宣佈，在被兩家投資公司以遠低於前值的價格收購前幾乎瀕臨倒閉。不過仍有部分基因療法取得商業成功，包括諾華製藥治療脊髓性肌萎縮症的療法。

總部位於紐約塔裏敦的再生元公司八年來與專注聽力恢復和平衡治療的Decibel Therapeutics公司合作開發該基因療法。兩年前，再生元以約1億美元收購了該公司。

再生元並非唯一研究聽力損失基因療法的藥企。禮來公司正在開發類似療法，該療法曾讓一名先天失聰的11歲男孩首次聽見聲音。

美國每年僅有不到50名兒童患有該試驗研究的先天性耳聾類型。但惠頓表示，再生元看到了治療更常見聽力損失類型的機遇。

多年來，醫生們並不清楚兒童為何天生失聰，除了人工耳蝸等設備外，他們能提供的幫助有限。如今，他們對病因有了更深入的認識，並可能很快能讓患者體驗到從未感受過的東西：聲音。

“這是醫學的新時代，“惠頓説。