Alnylam（ALNY）心臟藥物Amvuttra獲擴大批准，挑戰輝瑞——彭博社

Alnylam製藥公司獲得美國擴大批准的心臟藥物，可能成為這家成立23年的生物技術公司迄今為止最大的福音——前提是它能擊敗來自輝瑞公司等強勁競爭對手。

Alnylam週四在聲明中表示，其藥物Amvuttra獲准用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣心肌病（ATTR-CM）。週五紐約交易時段股價最高上漲12%，創下自2024年8月以來的最大日內漲幅。由於投資者預期獲批，截至週四收盤，該股在過去一年已累計上漲超過三分之二。

Amvuttra現可用於治療ATTR-CM，這是一種當蛋白質變形並在心臟中積聚時發生的進行性疾病。美國每年約有5000至7000人被診斷出患有此病，但製藥商表示該病在很大程度上仍未被發現，這為多個競爭者創造了機會。Alnylam稱，約80%的患者甚至不知道自己患有此病。

彭博行業研究指出：

FDA批准Alnylam的Amvuttra用於第二種心肌病適應症，並維持當前定價，使該公司有望實現2025年業績指引，到2030年可能將產品銷售額提升至50億美元…Amvuttra廣泛的適應症範圍包括死亡率、住院和緊急心力衰竭，這使其與輝瑞和BridgeBio的穩定劑形成差異化。

——彭博行業研究分析師Ann-Hunter Van Kirk和Jack Maltby。閲讀完整報告。

這家330億美元市值的生物科技公司面臨重大考驗：輝瑞的Vyndamax和Vyndaqel以年銷售額約50億美元主導ATTR-CM市場。BridgeBio製藥公司也在11月獲批推出另一款競爭藥物Attruby。

三足鼎立

已上市治療相關神經疾病藥物的Alnylam決定維持當前每年約47萬美元的定價——遠高於競爭對手。據BMO資本市場分析師數據，輝瑞藥物年費用為27萬美元，BridgeBio的則為22.5萬美元。

Alnylam的藥品標籤註明其療法能降低死亡率、住院率和"緊急心衰就診率"，這比其他兩款獲批藥物的適應症更深入。

“我們認為’緊急心衰’的表述可能讓Alnylam獲得優勢，“TD Cowen分析師Ritu Baral表示，“尤其在一線治療領域。”

在Alnylam獲批前，Baral曾預測使用輝瑞藥物的患者隨着心臟病惡化最終可能轉用Alnylam藥物。

三款藥物尚未進行頭對頭試驗。輝瑞和BridgeBio的藥物為片劑，而Alnylam的需注射劑型。這意味着Alnylam需要尋找願意每三個月前往醫療機構注射的患者或其護理人員。

目前分析師認為這不會構成主要障礙：預計到2029年Alnylam藥物銷售額將達43億美元（主要來自心臟病治療），輝瑞為32億美元，BridgeBio為13億美元。

新確診患者

Alnylam首席執行官伊馮·格林斯特里特在接受採訪時表示，公司將首先關注美國每年新確診的心臟病患者。她認為尋找新患者不會耗時太久，部分醫生甚至可能聯合開具輝瑞與Alnylam的藥物組合處方。

“我相信我們將看到醫生開始為病情進展的患者轉換治療方案，“她説。

雖然醫生們將Alnylam藥物視為重症患者的理想選擇，但市場增長實際來源於更早確診的健康狀況較好的患者羣體，這類患者初期更可能獲得口服藥物處方。

BridgeBio首席執行官尼爾·庫馬爾表示，其藥物上市僅數月就開出逾千張處方，主要來源正是新確診患者。

萬全準備

“這並非在爭奪輝瑞的患者，“他説，“而是我們共同發現了越來越多的患者。”

輝瑞管理層則堅信醫生不會讓患者停用其藥物。在Alnylam藥物獲批前，首席執行官阿爾伯特·布爾拉曾在投資者會議上表示：“當一種療效顯著的藥物被醫生認可時，他們絕不會輕易更換治療方案。”

但輝瑞仍嚴陣以待。最近數週，約40名銷售代表赴波士頓參加培訓。哈佛大學附屬布萊根婦女醫院的權威專家用兩天時間講解了該心臟病的病因，以及可能衝擊輝瑞業務的新藥動態。

Leerink Partners的分析師Mani Foroohar表示，鑑於Alnylam的定價更高，它可能比競爭對手面臨更多來自保險公司的阻力，他預計該公司將難以取代輝瑞的地位。

“對Alnylam的期望和挑戰比其他公司要大得多，”Foroohar在一次採訪中表示。“要取代像輝瑞這樣的現有企業非常困難，因為它擁有極其安全的產品，並且是既定的護理標準。”